Pompe Deutschland e.V.

Gemeinsam mehr erreichen

Nachrichten

Pressemitteilung von Amicus Therapeutics: Erste Ergebnisse der laufenden klinischen Studie mit gemeinsamer Verabreichung von Enzym und Chaperon

Symbolbild "Therapie"In einer Pressemitteilung vom 8. Dezember 2016 berichtet Amicus Therapeutics über erste, vorläufige Ergebnisse der klinischen Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe, in der ein neuartiges Enzym mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur (ATB200) zusammen mit einem einem pharmakologischen Chaperon (AT2221) verabreicht wird ("co-administration"). Ziel der Studie ist in erster Linie die Feststellung, dass die Verabreichung von Enzym und Chaperon sicher sei.

In der Pressemitteilung wird über folgende Ergebnisse berichtet:

  • Es gab nur milde "unerwünschte Ereignisse" (adverse events), von denen - bei bis heute über 100 Infusionen - keines auf die Infusion zurückzuführen war (infusion-associated reaction).
  • Die Wirksamkeit des Enzyms entspricht den aus vorklinischen Studien abgeleiteten Erwartungen; sie wurde durch die zusätzliche Gabe des Chaperons weiter erhöht.
  • Die Biomarker CK, ALT und AST weisen auf eine Stabilisierung oder Verbesserung der Muskelschädigung hin.

Kommentar: Wegen ihrer Vorläufigkeit sind die Ergebnisse mit Vorsicht zu bewerten. Sie scheinen aber die Erwartungen in die Wirksamkeit der gemeinsamen Verabreichung von Enzym und Chaperon zu erfüllen. Es bleibt abzuwarten, ob diese Einschätzung durch den weiteren Verlauf der Studie bestätigt wird.

Weiterlesen: Pressemitteilung von Amicus Therapeutics: Erste Ergebnisse der laufenden...

Scheckübergabe von CARISSA an Pompe Deutschland e.V.

Wir freuen uns, wenn Unternehmen unsere ehrenamtliche Vereinsarbeit finanziell unterstützen. Wir bedanken uns herzlich bei CARISSA für eine Spende in Höhe von 1.250 Euro; die Spende ist ein wertvoller Beitrag zu unserer Selbsthilfearbeit.

CARISSA Einzelhandel- und Tankstellenservice GmbH & Co.KG ist eine Tochter der Shell Deutschland Oil GmbH und betreut unter anderem Convenience-Shops an Tankstellen.

Harald Peuser (links), Vertriebsleiter bei CARISSA, bei der symbolischen Scheckübergabe an Thomas Schwagenscheidt, stellvertretender Vorsitzender von Pompe Deutschland e.V.
Scheckübergabe

Studie zum Atemmuskeltraining bei Patienten mit M. Pompe

Wir geben folgende Informationen von Dr. med. Stephan Wenninger (Friedrich-Baur-Institut an der  Neurologischen Klinik der Universität München) über die Studie weiter (wir haben bereits im September über die Planungen zu dieser Studie berichtet):

"Die Ethikkommission der Ludwig-Maximilians-Universität hat Ende November 2016 diese Studie positiv bewertet, so dass in den nächsten Tagen (Anfang Dezember 2016) mit dem Einschluss der Patienten begonnen werden kann.

Weiterlesen: Studie zum Atemmuskeltraining bei Patienten mit M. Pompe

Bundestreffen Junge Selbsthilfe der NAKOS

Pressemitteilung der Nationalen Kontakt- und Informationsstelle zur Anregung und Unterstützung von Selbsthilfegruppen (NAKOS)

(Berlin, 28.11.2016) Zum dritten Bundestreffen Junge Selbsthilfe waren vom 25. bis 27. November 2016 in Heidelberg rund 60 Aktive aus Selbsthilfegruppen, -vereinigungen und -kontaktstellen in ganz Deutschland zusammengekommen. Unter dem Motto „Junge Selbsthilfe – So wie so?!“ tauschten sich die Teilnehmenden drei Tage lang über ihre Erfahrungen aus, diskutierten über Rahmenbedingungen, Chancen und Herausforderungen der jungen Selbsthilfe und entwickelten Ideen für Projekte und eine stärkere Vernetzung. Die Veranstaltung wurde von der Nationalen Kontakt- und Informationsstelle zur Anregung und Unterstützung von Selbsthilfegruppen (NAKOS) in Zusammenarbeit mit einem jungen Organisationsteam durchgeführt und vom AOK-Bundesverband gefördert.

Weiterlesen: Bundestreffen Junge Selbsthilfe der NAKOS

Tiffany House: 10 Jahre Enzymersatztherapie

Beim 8. Europäischen Symposium “Steps Forward in Pompe Disease”, organisiert von Sanofi Genzyme, das am 11. und 12. November 2016 in Amsterdam stattfand, wurde eine Sitzung dem Rückblick auf 10 Jahre Enzymersatztherapie gewidmet.

Henk Schuring, Leiter der Abteilung Seltene Neurologische Krankheiten (Sanofi Genzyme), gab einen Rückblick aus Sicht des Unternehmens, Ans van der Ploeg (Erasmus Medische Centrum Rotterdam, NL) aus Ärztesicht, und Tiffany House, Vorstandsvorsitzende der International Pompe Association (IPA), gab einen Einblick aus der Perspektive der Patienten.

Hier die Rede von Tiffany House:

Tiffany HouseVergangenheit, Gegenwart und Zukunft

von Tiffany House (übersetzt von Birgit Wolf)

2016 ist ein spannendes Jahr für die Pompe-Gemeinschaft. Wir begehen den 10. Jahrestag der Zulassung der Enzymersatztherapie durch die Medikamenten-Zulassungsbehörden FDA in den USA der EMA in Europa: das ist ein Meilenstein, den wir feiern wollen. Die Mehrheit der Patienten weltweit hat heute Zugang zur Enzymersatztherapie. Die IPA ist sich wohl der Tatsache bewusst, dass diese Therapie keine Heilung bedeutet und dass ihre Wirksamkeit von Patient zu Patient unterschiedlich ist. Aber wir wissen auch ganz sicher, dass die Enzymersatztherapie ein wichtiger erster Schritt in der Behandlung von Morbus Pompe ist. Der natürliche Verlauf bei Morbus Pompe ist eindeutig: die Patienten entwickeln eine zunehmende Muskelschwäche. Es hat sich nach 10 Jahren Therapie und den davor liegenden 7 Jahren der klinischen Studien auch klar gezeigt, dass die Enzymersatztherapie das Fortschreiten der Erkrankung bei den meisten Patienten verlangsamt oder zum Stillstand bringt.

10 Jahre Enzymersatztherapie sind eine gute Gelegenheit auf das zu schauen, was wir bisher erreicht haben und einen Blick in die Zukunft zu richten auf das, was wir noch erreichen wollen. Ich glaube, dass wir noch weiter als 10 Jahre zurückgehen müssen, wenn wir wirklich verstehen wollen, wo wir heute stehen. Wir sollten einen Moment an die Tage, Monate und Jahre zurückdenken, bevor es die Therapie gab. Es hatte bereits vorher vielversprechende Forschungsansätze gegeben.

Weiterlesen: Tiffany House: 10 Jahre Enzymersatztherapie

Sanofi Genzyme beginnt Phase-3-Studie zur Entwicklung der zweiten Medikamentengeneration für die Enzymersatztherapie

Symbolbild "Therapie"In einer Pressemitteilung vom 4. November 2016 berichtet Sanofi Genzyme vom Beginn einer klinischen Studie ("COMET") zur Entwicklung der nächsten Enzymgeneration für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe. Der erste Studienteilnehmer habe seine erste Infusion erhalten.

Details zur Studie COMET sind unter den nachstehenden Links zu ClinicalTrials.gov und zum EU Clinical Trials Register zu finden. Eine Besonderheit dieser Studie ist der direkte Vergleich des seit 2006 kommerziell erhältlichen Medikaments (alglucosidase alfa) mit der neuen Enzymvariante (neoGAA) unter Doppelblind-Bedingungen. Bis zu 96 Patienten werden an der Studie teilnehmen können; sie müssen 3 Jahre oder älter sein, eine Reihe medizinischer Einschlusskriterien erfüllen und dürfen bisher keine Enzymersatztherapie erhalten haben.

Aktualisierung am 9. November 2016: An bis zu fünf klinischen Zentren wird in Deutschland eine Studienteilnahme möglich sein (in Österreich und der Schweiz an jeweils zwei Zentren). Für weitere Informationen nehmen Sie bitte Kontakt mit uns auf.

Weiterlesen: Sanofi Genzyme beginnt Phase-3-Studie zur Entwicklung der zweiten...

Unternehmensprofil: infusion@home

Die infusion@home Verwaltungs GmbH ist ein Fachpflegedienst für Seltene Erkrankungen mit Sitz in Mönchengladbach, Deutschland (weitere Niederlassung in Wien, Österreich). infusion@home bietet Heimtherapie ("Heiminfusion") für Seltene Erkrankungen an, darunter Morbus Pompe. Zum Angebot gehören auch Infusionen im Ausland während des Urlaubs in Österreich, Italien, Spanien oder der Schweiz. 

Weiterlesen: Unternehmensprofil: infusion@home

Unternehmensprofil: MHS Medical Home Service GmbH

Die MHS Medical Home Service GmbH ist ein Dienstleister für die Infusionstherapie in häuslicher Umgebung.

Google-Suche: MHS Medical Home Service

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Auswertung der Umfrage: Patientenanteil an den Kosten der Enzymersatztherapie

Symbol: Frage und Antwort

Leider waren die Rückmeldungen zur Umfrage "Patientenanteil an den Kosten der Enzymersatztherapie" sehr spärlich. Wir haben nur vier Rückmeldungen erhalten, und die sahen wie folgt aus:

  1. Von der Zuzahlung durch Vorauszahlung befreit, d.h. keine weiteren laufenden Kosten (Rezeptgebühren)
  2. Nicht von der Zuzahlung befreit, aber seitens des Apothekers auf Kulanzbasis keine Enzymersatztherapie-Rezeptgebühren.
  3. Nicht von der Zuzahlung befreit, aber für die Enzymersatztherapie normale Rezeptgebühren (Pro Verordnung 10,00 €).
  4. Privat versichertes Kind: Rezeptgebühren werden von Patient gezahlt, aber von Versicherung komplett zurückerstattet.

Der Regelfall ist Nr. 1, Nr. 3 und Nr. 4, wobei betroffene Kinder bis zum 18. Lebensjahr immer frei sind, egal ob privat oder gesetzlich versichert. Der Fall Nr. 3 stellt eine Ausnahme dar und beruht auf Kulanz seitens des Apothekers. Diesen Fall gibt es gelegentlich auch in Kliniken mit einer hauseigenen Klinikapotheke, da hier der Vorgang des "Einziehens" des Zuzahlungsbetrages unter Umständen mehr kostet als der Betrag, der eingezogen wird. Darum wird in Kliniken aus betriebswirtschaftlichen Gründen schon mal auf die Zuzahlung verzichtet.

Die Umfrage ist hiermit abgeschlossen. Bei den Teilnehmern bedanken wir uns an dieser Stelle recht herzlich für ihr Feedback.

Weiterlesen: Auswertung der Umfrage: Patientenanteil an den Kosten der Enzymersatztherapie

Umfrage: Patientenanteil an den Kosten der Enzymersatztherapie

Symbol: Frage und AntwortDie Umfrage ist abgeschlossen. Zur Auswertung...

Liebe Pompe-Betroffene,

wir bekommen immer wieder Anfragen zu den Selbstbeteiligungskosten bei der Enzymersatztherapie (beispielsweise Rezeptgebühren). Wir möchten in Erfahrung bringen, welche Erfahrungen die Betroffenen gemacht haben, und mit Fachleuten klären, wie ein korrektes Verfahren aussehen sollte, damit wir alle nicht zu viel bezahlen müssen.

Folgende Varianten sind uns bekannt: 

  1. Der Patient ist auf Grund einer jährlichen Vorauszahlung von Zuzahlungen befreit. Dann dürften diesem Patienten keinerlei Kosten für die Enzymersatztherapie entstehen. Wenn Sie zuzahlungsbefreit sind: Ist es zutreffend, dass Ihnen keine weiteren Kosten entstehen?
  2. Der Patient ist nicht befreit, muss demzufolge eine Zuzahlung entrichten. Diese Zuzahlung kann individuell verschieden zusammengesetzt sein und in der Höhe variieren. Wie hoch ist die Zuzahlung bei Ihnen und aus welchen Einzelpositionen setzt sie sich zusammen?
  3. Der Patient ist privat versichert. Hier wissen wir nicht, was dem Patienten im Einzelnen in Rechnung gestellt wird und was dieser von seiner Versicherung erstattet bekommt. Gibt es Leistungen, die nicht erstattet werden und vom Patienten zu tragen sind? Welche und in welcher Höhe?

Wir würden gerne von Ihnen erfahren, ob und wofür Sie eine Zuzahlung entrichten müssen. Auch wenn keine Kosten an Ihnen hängenbleiben, wäre diese Information hilfreich. Gibt es vielleicht sogar noch andere Varianten, die wir nicht aufgeführt haben?

Senden Sie Ihre Antworten per-Email an Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein!. Alle übermittelten Informationen werden absolut vertraulich behandelt. Vielen Dank für Ihre Unterstützung dieser Umfrage!

Weiterlesen: Umfrage: Patientenanteil an den Kosten der Enzymersatztherapie

Sind Sie schon Mitglied?
Mit nur 11 Cent pro Tag (Jahresbeitrag 40 Euro) unterstützen Sie die Arbeit von Pompe Deutschland e.V. und werden Teil einer starken Solidargemeinschaft. Bei wirtschaftlicher Hilfsbedürftigkeit gilt ein reduzierter Mitgliedsbeitrag. Mitglied werden...
Sie haben M. Pompe und möchten benachrichtigt werden, wenn es spezielle Informationen oder Angebote für Betroffene gibt?
Dann lassen Sie sich in unsere Kontaktdatenbank aufnehmen. E-Mail senden (Klick öffnet E-Mail in Ihrem Standard-Mailprogramm) oder Kontaktbogen direkt herunterladen. Achtung: Mitglieder brauchen keinen Kontaktbogen abzugeben; sie werden sowieso informiert und erhalten einen speziellen Statistikbogen.

Diese Webseite

Hier finden Sie tagesaktuelle Nachrichten aus der nationalen und internationalen Pompe-Szene:

Wir freuen uns über Beiträge von Betroffenen (Pompe-Erlebnisse, Tipps, Bilder, Testimonials zu unserer Arbeit...). Wir machen aus Ihrem Beitrag eine Nachricht. Und wir sind dankbar für Anregungen und Kritik. Sprechen Sie uns an!

Bleiben Sie dran an aktuellen Pompe-Informationen und lassen sich in unsere Kontaktdatenbank aufnehmen!