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Rare Disease Song 2016

Quelle: www.rarediseaseday.orgDas diesjährige Motto des Tages der Seltenen Erkrankungen "making the voice of rare diseases heard" weist darauf hin, dass die Bedürfnisse der Betroffenen gehört werden sollten. In diesem Sinne hat die Genzyme GmbH Botschaften von Betroffenen gesammelt und daraus einen Song komponiert, der am Tag der Seltenen Erkrankungen 2016 veröffentlicht wurde (Link/Datei auf Anfrage). Hören Sie mal rein!

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Analyse: Genzyme fünf Jahre nach der Übernahme durch Sanofi

Why is Genzyme still Crazy Successful 5 Years after Sanofi’s Acquisition?

Diese Frage nach den Gründen für Genzymes Markterfolg stellt das Biotechnologie-Nachrichtenportal LABIOTECH.eu, nachdem Genzyme im Jahr 2011 für 20 Milliarden US-Dollar von Sanofi aufgekauft wurde, und gibt folgende Antworten: Im Gegensatz zu vielen anderen Übernahmen habe Genzyme die Erwartungen übertroffen und sei eine Ausnahmeerscheinung am Markt. Genzyme habe 2015 wesentlich zu Sanofis Wachstum beigetragen, habe hochpreisige Produkte im Portfolio und sei einer der Hauptarbeitgeber in Massachusetts, wo das Unternehmens seinen Hauptsitz hat.

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Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

ACHSE kritisiert Äußerungen des GKV Spitzenverbandes zum Zusatznutzen von Orphan Drugs

Pressemitteilung der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) e.V. vom 25. Januar 2016 (Link)

Die Orphan-Drugs-Verordnung funktioniert. Es werden mehr Arzneimittel für Menschen mit Seltenen Erkrankungen gebraucht. Bestehende Regeln sollten nicht eingeschränkt, sondern genutzt werden.

Berlin, 25. Januar 2016 – „Der GKV Spitzenverband weckt in seiner Pressemitteilung vom 21. Januar, zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel, den Eindruck, dass er regelmäßig gezwungen wäre, Medikamente für Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu erstatten, die eine Gefahr für die Patienten darstellen würden. Diese Pressemitteilung ist für Menschen, die mit einer so schweren Erkrankung leben fast zynisch!“, so Mirjam Mann, Geschäftsführerin von ACHSE e.V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen).

ACHSE weist auf Folgendes hin:

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BioMarin veröffentlicht Zwischenergebnisse der INSPIRE-Studie

Symbolbild "Therapie"In einer Pressemitteilung vom 11. Januar 2016 veröffentlicht BioMarin erste Ergebnisse der Studie "BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)" zur Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe. Durch den Einsatz von Reveglucosidase Alfa, einem Fusionsprotein aus einem insulinähnlichem Wachstumsfaktor 2 und saurer Alpha-glucosidase (IGF2-GAA), seien Verbesserungen bei der Muskelkraft und bei der Ausdauer erkennbar. In der Pressemitteilung sind Details zum Studiendesign, zur Sicherheit und zu ersten Ergebnissen enthalten.

Weiterlesen: BioMarin veröffentlicht Zwischenergebnisse der INSPIRE-Studie

Amicus Therapeutics beginnt neue Phase 1/2-Studie

Symbolbild "Therapie"In einer Pressemitteilung vom 22. Dezember 2015 kündigt Amicus Therapeutics den Beginn der klinischen Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe an, in der ein neuartiges Enzym mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur zusammen mit einem einem pharmakologischen Chaperon (AT2221) verabreicht werden soll. In der Pressemitteilung sind Details zum Studiendesign und zur zeitlichen Planung der nächsten Schritte enthalten.

Weiterlesen: Amicus Therapeutics beginnt neue Phase 1/2-Studie

Audentes Therapeutics entwickelt Gentherapie

Audentes Therapeutics ist ein US-amerikanisches Biotechnologie-Unternehmen, das unter Einsatz von Adeno-assoziierten Viren an Gentherapien arbeitet. Unter der Bezeichnung AT982 wird auch für Morbus Pompe eine Substanz entwickelt. Die Entwicklungen befinden sich im vorklinischen Stadium. Der Beginn klinischer Studien ist nicht vor 2017 zu erwarten.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Valerion testet neue Enzymvariante

Symbolbild "Therapie"In einer Meldung bei PR Newswire vom 3. September 2015 "Valerion Therapeutics Announces Positive Results Of Non-Clinical Research Study at SSIEM Annual Symposium" wird über ein mögliches neues Enzym für die Enzymersatztherapie bei M. Pompe berichtet. Bei Tests an kultivierten Fibroblasten und im Mausmodell habe man festgestellt, dass das Enzym teilweise unabhängig von dem sonst üblichen Weg über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren in die Zellen gebracht werden könne, was neue Möglichkeiten eröffne.

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Workshop zur Etablierung eines europäischen Pompe-Netzwerks

Im Namen des European Pompe Consortium (EPOC) berichten Benedikt Schoser und weitere Ko-Autoren in Neuromuscular Disorders über den 208. Internationalen ENMC-Workshop, der vom 26. bis 28. September 2014 in Naarden (NL) stattgefunden hat. 22 Experten erarbeiteten Grundlagen für die Bildung eines europäischen Netwerks, in dem für erwachsene Pompe-Patienten die für die Beurteilung des Therepieerfolges wesentlichen Daten gesammelt werden sollen, und Empfehlungen für Start- und Stop-Kriterien bei der Enzymersatztherapie. Außerdem soll das Netzwerk internationale Gesundheitsbehörden beraten und Informationen über Morbus Pompe zur Verfügung stellen.

Weiterlesen: Workshop zur Etablierung eines europäischen Pompe-Netzwerks

Informationen zur Enzymherstellung auf Basis von Hefekulturen bei Oxyrane

In einer Pressemitteilung vom 19. November 2012 weist das belgische Biotechnologie-Unternehmen Oxyrane auf eine Publikation in Nature Biotechnology [Nature Biotechnology 30, 1225-1231 (2012), doi: 10.1038/nbt.2427] hin, in der eine neue Technologie für die Herstellung von Medikamenten für die Enzymersatztherapie bei Lysosomalen Speichererkrankungen vorgestellt wird, also auch für die Behandlung von Morbus Pompe, Morbus Fabry und dem Hunter-Syndrom. Die Enzymproduktion verwendet Hefekulturen und zielt auf die Adressierung der Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren für eine effektive Aufnahme des Enzyms in den Lysosomen. Die Publikation kommt zu dem Ergebnis, dass das so gewonnene Enzym eine gegenüber der bestehenden Therapie verstärkte Aufnahme in Fibroblasten von Pompe-Patienten bewirkte und im Mausmodell die Reduktion der Glykogenspeicherung im Herzmuskel verbessern konnte.

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