Pompe Deutschland e.V.

Patientenregister dienen der Erfassung medizinischer Daten, um den natürlichen Verlauf einer Erkrankung zu verfolgen und eine Datenbasis für Diagnose, Therapie und Forschung zu schaffen. Gerade bei seltenen Erkrankungen ist die Datenlage häufig ziemlich mager.

Für Pompe gibt es das von Sanofi Genzyme (Hersteller von Myozyme/Lumizyme, dem ersten Medikament zur 2006 zugelassenen Enzymersatztherapie) finanzierte Pompe Registry zur Erfassung klinischer Daten und das an der Erasmus-Universität Rotterdam angesiedelte und in Kooperation mit der International Pompe Association (IPA) betriebene Pompe Survey, in dem Informationen zur Auswirkung von Pompe auf das tägliche Leben von Betroffenen erhoben werden. Eingaben in das Pompe Registry erfolgen durch klinische Zentren, während im Pompe Survey Informationen zum Erschöpfungszustand (fatigue), zur sozialen Teilhabe, zur Lebensqualität und zu Aktivitäten des täglichen Lebens direkt von den Betroffenen erfragt werden. Während das Pompe-Register der Erfassung der Variabilität, der Progression und dem natürlichen Verlauf der Erkrankung dient, werden im Pompe Survey die von Betroffenen erlebten Aspekte der Erkrankung untersucht, und wie sich eine Therapie darauf auswirkt.

Für die Teilnahme an einem Pompe Registry wenden Sie sich bitte an Ihren behandelnden Arzt oder das Pompe-Zentrum, das bei Ihnen die Verlaufskontrolle durchführt, für eine Teilnahme am Pompe Survey wenden Sie sich bitte an das Team am Erasmus Medical Center in Rotterdam (NL) oder an uns. (Links siehe unten.)

Sanofi Genzyme hat auf YouTube ein (Werbe-)Video über das 10-jährige Jubiläum des Pompe-Registers veröffentlicht. Das Video zeigt Statements von Pompe-Experten und von Patienten, die am Register teilnehmen. Dazu ist auch eine englischsprachige Meldung bei der International Pompe Association (IPA) zu finden. Das Video ist unter dem Titel "Pompe Registry - A Decade of Making a Difference" auf YouTube und Facebook zu finden.

Weitere Informationen

• Das Pompe Registry ist auf ClinicalTrials.gov gelistet (Identifier: NCT00231400).
• Informationen zum Pompe Survey gibt es auf den Webseiten des Erasmus Medical Center in Rotterdam (NL).

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und gibt keine individuellen Behandlungsempfehlungen. Pompe Deutschland bewertet oder bevorzugt keine Produkte, Organisationen oder Unternehmen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.