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Pompe Deutschland setzt verstärkt auf Online-Angebote

Die Corona-Pandemie hat die Gesellschaft gehörig umgekrempelt: Homeoffice und Videokonferenzen gehören mittlerweile für viele zum Alltag, selbst für jene, denen dies noch vor einem Jahr ein Buch mit sieben Siegeln war. Als Verein haben wir mit der Satzungsänderung vom August 2020 die Grundlage dafür geschaffen, unsere Mitgliederversammlungen bei Bedarf auch hybrid oder online durchführen zu können. Auch für Workshops ziehen wir in Betracht, wenigstens Teile der Veranstaltungen auch online zugänglich zu machen. So möchten wir dazu beitragen, die eingeschränkte Bewegungs- und Begegnungsmöglichkeit zu überwinden. Wir laden dazu ein, sich auf diese – für manche immer noch neue – Form der Kommunikation einzulassen und sie aktiv zu nutzen.

Konkret beginnen wir am 25. Januar 2021 mit dem Pompe-Onlinestammtisch eine Serie von Online-Veranstaltungen. Der Stammtisch ist ein Angebot für unsere Mitglieder. Wir werden ausgewählte Themen vorstellen und diskutieren, vor allem aber Gelegenheit für Fragen der Mitglieder und zum Austausch von Erfahrungen geben. Der Konferenzlink zur Teilnahme an den Stammtischen wird per E-Mail an unsere Mitglieder versandt.

Der Stammtisch wird zunächst alle 22 Tage stattfinden – so wandert der Termin durch alle Wochentage und gibt allen unabhängig von ihrem Wochenplan die Möglichkeit zur Teilnahme. Ob der Stammtisch auf Dauer eher seltener oder häufiger stattfindet, wird sich nach dem Bedarf und den Wünschen der Mitglieder richten.

Amicus Therapeutics beginnt mit der Einreichung von Studienergebnissen bei der amerikanischen Zulassungsbehörde

Symbolbild "Therapie" (Bildquelle: © NicoLeHe / pixelio.de)Kurz nach der Pressemitteilung von Sanofi berichtet auch Amicus Therapeutics vom nächsten Schritt auf dem Weg zur Zulassung eines Medikaments für die Enzymersatztherapie:

Amicus Therapeutics gab heute den Beginn der Einreichung des gleitenden Zulassungsantrags (BLA) für AT-GAA, seiner Zwei-Komponenten-Therapie zur Behandlung der späten Verlaufsform von Morbus Pompe, bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Die gleitende Einreichung ermöglicht es dem Unternehmen, Teile des Zulassungsantrags bei der FDA einzureichen, sobald sie abgeschlossen sind, anstatt zu warten, bis jeder Abschnitt des BLA abgeschlossen ist, um den gesamten Antrag zur Prüfung einzureichen. Die FDA hat Amicus Anfang dieses Jahres die Genehmigung erteilt, mit einer gleitenden BLA-Einreichung fortzufahren.

AT-GAA ist eine Therapie in der klinischen Erprobung, bei der Cipaglucosidase alfa (ATB200) zusammen mit mit Miglustat (AT2221), einem oral verabreichten Stabilisator der Cipaglucosidase alfa, verabreicht wird. Amicus hat die nichtklinische Komponente der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht und ist auf dem Weg, die Komponente Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) sowie das letzte klinische Modul in der ersten Hälfte des Jahres 2021 einzureichen. Cipaglucosidase alfa soll in Verbindung mit Miglustat verwendet werden, was einen separaten Antrag erfordert, der gleichzeitig mit dem Rest der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht wird.

"Diese Einreichung stellt einen wichtigen Meilenstein für Amicus und die gesamte Pompe-Gemeinschaft dar. Die rollierende BLA für diese Untersuchungstherapie unterstützt unseren Glauben an den erheblichen ungedeckten Bedarf bei der Pompe-Erkrankung und unterstützt weiterhin unsere Strategie, AT-GAA so schnell wie möglich voranzubringen."

"This submission represents a major milestone for Amicus and the entire Pompe community. The rolling BLA for this investigational therapy supports our belief in the significant unmet need in Pompe disease and further supports our strategy to advance AT-GAA as quickly as possible."

(John F. Crowley, Chairman and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics)

Amicus Therapeutics ist neben Sanofi das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.

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Sanofi reicht Studienergebnisse bei amerikanischer Zulassungsbehörde ein

Symbolbild "Therapie" (Bildquelle: © NicoLeHe / pixelio.de)Lange Zeit haben wir wenig Neues über die laufenden Studien zur zweiten Generation der Enzymersatztherapie erfahren. Nun scheint Sanofi der Zulassung der aktuellen Studienmedikation einen Schritt näher gekommen zu sein: In einer Pressemitteilung vom 18. November 2020 berichtet Sanofi von der Einreichung eines Zulassungsantrag bei der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA). Durch die prioritäre Behandlung bei der FDA sei eine Entscheidung zum 18. Mai 2021 zu erwarten.

"Avalglucosidase alfa ist speziell darauf ausgerichtet, mehr GAA-Enzym in die Lysosomen der Muskelzellen zu schleusen. Die positiven Ergebnisse klinischer Studien bei Patienten der späten und frühen Verlaufsform von M. Pompe haben uns sehr ermutigt."

"Avalglucosidase alfa is specifically designed to deliver more GAA enzyme into the lysosomes of the muscle cells. We have been greatly encouraged by positive clinical trial results in patients with late-onset and infantile-onset Pompe disease."

(Karin Knobe, Head of Development for Rare Diseases and Rare Blood Disorders at Sanofi)

Sanofi ist neben Amicus Therapeutics das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.

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Soll Ambulanz für schwerkranke Kinder aus Kostengründen verschwinden?

LysoNET-Pressemitteilung zur „Villa Metabolica“

Sechs Patientenorganisationen zeigen sich zutiefst bestürzt über die Situation in der Stoffwechselambulanz „Villa Metabolica“ an der Kinderklinik der Unimedizin Mainz. Sie kritisieren sowohl die Versorgung der Patienten als auch die mangelnde Umsetzung wichtiger Studien. Das Zentrum, einst ein Leuchtturm in Europa für die seltenen lysosomalen Stoffwechselstörungen, droht in der Bedeutungslosigkeit zu versinken. Das Beispiel der „Villa Metabolica“ zeigt aber auch symptomatisch, dass die Behandlung seltener chronischer Erkrankungen in unserem Gesundheitssystem nicht annähernd ausreichend finanziert wird.

LysoNET ist das informelle Netzwerk deutscher Selbsthilfeorganisationen für lysosomale Speicherkrankheiten.

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Internationaler Pompe-Tag 2020

Hoffnung für die Zukunft! (Hope for the Future!)
Eine Aktion der International Pompe Association (IPA) zum International Pompe Day am 15. April 2020

Am 15. April 2019 wird der International Pompe Day zum siebten Mal gefeiert. Die IPA ist der Ansicht, dass die Sensibilisierung für Morbus Pompe von zentraler Bedeutung ist, und für dieses Jahr wurde als Motto "Hoffnung für die Zukunft" ausgewählt: Es ist eine aufregende Zeit für die Pompe-Community mit neuen Studien und Behandlungen am Horizont, und Hoffnung ist das, was uns antreibt und was die medizinisch-wissenschaftliche Gemeinschaft (und die Industrie?) inspiriert, weiter zu arbeiten.

Im Blog zum International Pompe Day 2020 sind hoffnunggebende Beispiele von Pompe-Betroffenen aus aller Welt gesammelt, und jede*r ist eingeladen, einen eigenen Beitrag einzureichen. Wie das funktioniert, ist hier beschrieben: Submit your contribution.

Auch wenn die Coronakrise in diesem Jahr unsere Aufmerksamkeit stark beansprucht, sollten wir nicht vergessen, wie wertvoll und hilfreich ein weltumspannendes Netzwerk von Pompe-Betroffenen, Selbsthilfeorganisationen und Unterstützern ist. Es tut gut, sich immer wieder gegenseitig Mut zuzusprechen und die gemeinsame Hoffnung für die Zukunft zu teilen.

Schwerkranke und chronisch kranke Kinder und Jugendliche nicht vergessen!

Das Kindernetzwerk schreibt in einem offenen Brief an die politisch Verantwortlichen:

Aufgrund der Corona-Pandemie sind in den vergangenen Wochen viele Gesetze, Regelungen und Hilfen auf den Weg gebracht worden, wir vermissen jedoch die Berücksichtigung der speziellen Situation der chronisch kranken Kinder. Das Kindernetzwerk, der Dachverband der Selbsthilfe von Familien mit Kindern und Jugendlichen mit chronischen Erkrankungen und Behinderungen, fordert deshalb eine stärkere Berücksichtigung dieser Risikogruppe.

Pompe Deutschland e.V. schließt sich diesen Forderungen an und fordert die Politik zum Handeln auf!

Zum Herunterladen: Offener Brief des Kindernetzwerks (PDF, 110 kB)

COVID-19 / Aufregung im Wunderwald – und alles wegen dieser Krankheit (Corona-Situation für Kinder erklärt)

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Titelseite des BilderbuchsCorona-Situation für Kinder erklärt: Aufregung im Wunderwald – und alles wegen dieser Krankheit

Die Geschichte vom Bären Ben, der mit der Corona-Gefahr umzugehen lernt. Wir wünschen allen Eltern und Kindern viel Spaß beim Lesen und Lernen!

Bilderbuch herunterladen (PDF-Datei, 977 kB)

Wir danken dem KIndernetzwerk für den Hinweis auf das Bilderbuch sowie dem Autor Dr. Björn Enno Hermans und der Illustratorin Annette Walters für die Genehmigung zur lizenzfreien Nutzung. Quelle: praxis hermans

Auf der Website des Autors sind weitere Versionen der Geschichte erhältlich: Bilderbuch, Textversion, Vorleseversion (MP3), Excitement in the Forest of Wonders (englisch), La forêt des Merveilles dans tous ses états – Et tout ça à cause de cette maladie (französisch), und vieles mehr ...

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COVID-19 / Coronavirus: Webinar (in englischer Sprache)

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

COVID-19 Webinar von Patientenorganisationen für erbliche Stoffwechselkrankheiten im Vereinigten Königreich (UK)

Am 23. März 2020 wurde (in englischer Sprache) ein Webinar abgehalten, in dem mehrere Experten wichtige Zusammenhänge rund um die Corona-Pandemie erläutert haben. Im Mittelpunkt stand die Frage, wie sich die Epidemie auf diejenigen auswirkt, die von erblichen Stoffwechselkrankheiten betroffen sind.

Das Webinar wurde live aufgezeichnet; die Aufzeichnung kann unter folgendem Link angesehen werden: https://www.facebook.com/UkLsdPatientOrganisationCollaborative/posts/2919906008097766.Die gezeigte Präsentation ist als PDF-Datei verfügbar: 2020-03-23_COVID-Webinar-UK (PDF; 8,2 MB).

Einige Aussagen im Webinar beziehen sich auf die Situation im UK, viele sind aber allgemein gültig. Besonders die umfassende Einführung in das Thema ist ausgezeichnet aufbereitet.

Auszug aus dem Inhalt:

  • What is Coronavirus / How is it spread / Who is at high risk
  • Shielding and protecting extremely vulnerable people
  • How everyone can help stop coronavirus (social distancing)
  • Social distancing is really important if you are ... aged 70 or older ... under 70 with an underlying health condition ... pregnant.
    Try and prevent these people from being exposed to and catching the virus at all!
    Stay at home advice for extremely vulnerable individuals.
  • Effects on enzyme replacement therapy and homecare
  • Drug holiday
  • Advice regarding coping and mental wellbeing

Wir danken den Patientenorganisationen für die Organisation des Webinars und das Teilen mit der internationalen Community. Den beteiligten Experten sind wir für ihr Engagement und ihre wertvolle Zeit zu besonderem Dank verpflichtet.

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COVID-19 / Coronavirus: Enzymersatztherapie, Heiminfusion und tägliches Leben

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Wie geht es weiter mit Enzymersatztherapie, Heiminfusion und dem täglichen Leben in Zeiten persönlicher Isolation?

Viele Pompe-Betroffene machen sich derzeit Gedanken, ob und wie sie ihre Enzymersatztherapie fortführen können, sei es in Kliniken, Infusionspraxen oder als Heimtherapie. Wir halten es grundsätzlich für sinnvoll, die Enzymersatztherapie als einzige verfügbare Therapie bei M. Pompe nach Möglichkeit unverändert fortzusetzen. Wir raten dazu, sich bei Fragen und Problemen mit den betreuenden Ärzten und Kliniken zu besprechen. In dieser schwierigen Zeit gibt es aber nicht immer eindeutige Antworten und kein klares Richtig oder Falsch – so kann es sein, dass je nach Arzt oder Klinik unterschiedliche Empfehlungen gegeben werden und gegeben werden müssen.

Für die Durchführung der Enzymersatztherapie verweisen wir auf die gängigen Empfehlungen:

  • Kishnani, P., Steiner, R., Bali, D. et al. Pompe disease diagnosis and management guideline. Genet Med 8, 267–288 (2006) https://doi.org/10.1097/01.gim.0000218152.87434.f3
  • Edward J. Cupler, Kenneth I. Berger, Robert T. Leshner, Gil I. Wolfe, Jay J. Han, Richard J. Barohn, John T. Kissel. Consensus Treatment Recommendations for Late-onset Pompe Disease. Muscle Nerve 45(3) 319-333 (2012) https://doi.org/10.1002/mus.22329
  • A. T. van der Ploeg, M. E. Kruijshaar, A. Toscano, P. Laforêt, C. Angelini, R. H. Lachmann, S. I. Pascual Pascual, M. Roberts, K. Rösler, T. Stulnig, P. A. van Doorn, P. Y. K. Van den Bergh, J. Vissing, B. Schoser, and on behalf of the European Pompe Consortium. European consensus for starting and stopping enzyme replacement therapy in adult patients with Pompe disease: a 10-year experience. European Journal of Neurology 24(6) 768–e31 (2017) https://doi.org/10.1111/ene.13285

Erfahrungen mit dem zeitweisen Aussetzen der Therapie in der Schweiz machen deutlich, dass während einer längeren Therapiepause verlorengegangene Funktionen (Atmung, Gehstrecke) nach Wiederaufnahme der Therapie nicht vollständig wiedererlangt werden [Hundsberger, T., Rösler, K.M. & Findling, O. Cessation and resuming of alglucosidase alfa in Pompe disease: a retrospective analysis. J Neurol 261, 1684–1690 (2014). https://doi.org/10.1007/s00415-014-7402-z]. Es ist zu erwarten, dass dies für Kinder in verstärktem Maße gilt, ohne dass hierfür aber Daten vorliegen.

Andererseits gilt unzweifelhaft gerade für Menschen mit Vorerkrankungen (also auch M. Pompe) zur Vermeidung einer Ansteckung mit COVID-19 die Empfehlung, sich so weit wie irgend möglich zu isolieren. Dazu kann man auch das Verlassen des Hauses für den Erhalt der Enzymersatztherapie zählen wie auch den Kontakt zu Personal, das die Enzymersatztherapie als Heiminfusion verabreicht. Der Besuch und Aufenthalt in Kliniken und Praxen ist mit einem prinzipiell höheren Ansteckungsrisiko verbunden. Einfluss auf die Einschätzung des persönlichen Risikos haben unter anderem: Grad und Geschwindigkeit der Progression der Erkrankung, Alter, Beatmung (nichtinvasiv, invasiv, Dauer pro Tag), Zugang über einen Port, …

Die Entscheidung, ob und wie man die Enzymersatztherapie fortführt, ist also von mehreren Faktoren abhängig. Es ist kaum möglich, eine allgemeingültige Empfehlung zu geben; vielmehr steht jede/r Einzelne vor der Herausforderung, unter Berücksichtigung der persönlichen Situation und Abwägung aller Chancen und Gefahren eine eigene Entscheidung zu treffen. Wir haben das Pro und Kontra für zwei häufige Fragen als Entscheidungshilfe zusammengestellt:

  • Sollte ich während der coronabedingt empfohlenen Selbstisolation mit der Enzymersatztherapie aussetzen?
    PRO:
    - Kein Kontakt zu Menschen außerhalb des eigenen Haushalts.
    - Kein Aufenthalt in der Öffentlichkeit auf dem Weg zur Klinik.
    - Kein erhöhtes Infektionsrisiko während des Praxis- oder Klinikaufenthaltes.
    - Die Grundversorgung ist zuhause besser als in einer Klinik oder Praxis unter der aktuellen Corona-Belastung.
    CONTRA:
    - Eine individuell unterschiedliche, von der Dauer des Aussetzens abhängige und teilweise unumkehrbare Verschlechterung der Symptome ist ggf. möglich.
    - Bei Kindern sind wahrscheinlich stärkere Effekte als bei Erwachsenen zu erwarten.
  • Sollte ich zur Heimtherapie wechseln?
    PRO:
    - Kein Kontakt zu Menschen außerhalb des eigenen Haushalts.
    - Kein Aufenthalt in der Öffentlichkeit auf dem Weg zur Klinik.
    - Sichere räumliche Trennung von anderen, gleichzeitig therapierten Patienten.
    CONTRA:
    - Das Heimtherapiepersonal stellt – trotz hoher hygienischer Standards – eine mögliche Infektionsquelle dar. Ob dieses Risiko höher oder niedriger als in der Klinik einzuschätzen ist, hängt von der jeweiligen Sorgfalt bei der Durchführung der Therapie und der konsequenten Umsetzung hygienischer Erfordernisse ab.
    - Die Möglichkeit der schnellen Umstellung auf die Heimtherapie ist unter den aktuellen Bedingungen fraglich und wird spätestens bei Eintreten eines Pflegenotstands nicht mehr möglich sein. Viele Kliniken arbeiten schon heute an der Leistungsgrenze und werden aus Kapazitätsgründen Anfragen zur Umstellung nicht mehr bearbeiten können.

Klinische Studien

Teilnehmer an klinischen Studien für die kommerzielle Therapie befinden sich in einer besonderen Situation. Hier sind in erster Linie die Unternehmen gefragt, die die Studien in Zusammenarbeit mit den klinischen Zentren durchführen. In Deutschland laufen derzeit klinische Studien von zwei Unternehmen:

  • Amicus Therapeutics:
    Die deutschen Teilnehmer an Studien von Amicus Therapeutics werden über ihre jeweiligen Studienzentren informiert; die Studienzentren werden von Amicus Therapeutics ständig über die aktuelle Situation informiert. Studienteilnehmer sollten sich bei Nachfragen an die Studienzentren wenden; wegen der aktuell hohen Belastung der Kliniken bitten wir, die Anfragen auf das Nötigste zu beschränken.
    Die International Pompe Association (IPA) informiert außerdem über ein Infoschreiben von Amicus Therapeutics (in englischer Sprache): COVID-19 Information from Amicus (PDF, 113 kB).
  • Sanofi Genzyme:
    Wir arbeiten daran, die Versorgung mit all unseren Medikamenten und Impfstoffen in enger Zusammenarbeit mit unseren Lieferanten auf der ganzen Welt aufrechtzuerhalten. Bislang hat es keine Auswirkungen auf unsere Liefer- und Fertigungsabläufe gegeben. Das gilt auch für Wirkstoffe, die in klinischen Studien geprüft werden.
    In der aktuellen Lage ist der Umgang mit Ressourcen für Studien in den einzelnen Studienzentren von Ort zu Ort und von Tag zu Tag unterschiedlich. Daher sollten sich Patienten, die aktuell an laufenden klinischen Studien teilnehmen, bei Fragen direkt an den betreuenden Studienarzt in ihrem Studienzentrum wenden.
    Von Seiten Sanofi Genzyme stehen wir mit der dafür zuständigen Clinical Study Unit im Austausch und geben gerne weitere Informationen an Patientenorganisationen, sobald uns solche Informationen zur Verfügung stehen.

Tägliches Leben

Über die medizinischen Fragen hinaus sollte niemand vergessen, seiner eigenen allgemeinen Gesundheit (Körper und Geist) ausreichend Aufmerksamkeit zu widmen:

  • Nutzen Sie die Sozialen Medien, um mit der Familie, Freunden, Bekannten und der Pompe-Community in Kontakt zu bleiben! Telefongespräche, Chatnachrichten und Videogespräche sind nur einige der Möglichkeiten. Erweitern Sie Ihren Horizont, indem Sie sich neuen Gruppen anschließen, vielleicht sogar außerhalb Ihrer Muttersprache.
  • Informieren Sie sich bei Selbsthilfeorganisationen und tauschen Sie Ihre Erfahrungen mit anderen Betroffenen aus!
  • Verstehen Sie die besondere Situation als Urlaub vom Alltag. Nutzen Sie die Zeit für Aktivitäten, die sonst vielleicht zu kurz kommen, zum Beispiel Online-Kulturerlebnisse, Spaziergänge, körperliches Training in den eigenen vier Wänden, Atemübungen, Körperbewusstsein und Entspannungsübungen.

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Wir danken dem Vorstand der International Pompe Association (IPA) für Beiträge zur Diskussion und Prof. Dr. med. Benedikt Schoser für die wissenschaftliche Beratung.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und gibt keine individuellen Behandlungsempfehlungen. Pompe Deutschland bewertet oder bevorzugt keine Produkte, Organisationen oder Unternehmen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

COVID-19 / Coronavirus: Therapie für Seltene Erkrankungen

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Therapie für Seltene Erkrankungen

Für Pompe-Patienten bedeutet COVID-19 ein besonderes Risiko. Sie sollten bedenken, wie sie sich wirkungsvoll vor einer Infektion schützen können. Außerdem stellt sich die Frage, wie eine laufende Enzymersatztherapie fortgeführt werden kann. SANOFI GENZYME hat für Ärzte, Patienten und Angehörigen ein Infoblatt (PDF, 54 kB, Quelle: SANOFI GENZYME) zusammengestellt, in dem es unter anderem heißt:

Das höchste Risiko für einen schweren Krankheitsverlauf haben Menschen über 60 Jahre und Menschen mit Grund- und Vorerkrankungen. Patienten mit lysosomalen Speichererkrankungen (Morbus Fabry, Morbus Gaucher, Morbus Pompe, MPS) können aufgrund ihres Leidens bereits gesundheitlich beeinträchtigt sein. Die Infektionswelle würde eine zusätzliche Belastung darstellen. Für Personen mit einer Grunderkrankung gelten daher vor allem die Maßnahmen zur Expositionsprophylaxe.

Generell gilt bei der Erkrankung: bleiben Sie nach Möglichkeit zu Hause. Überlegenswert ist es, gegebenenfalls die regelmäßige Infusion, anstatt in einer Arztpraxis oder Klinik im heimischen Umfeld durchzuführen. Arzt und Patient sollten in einem gemeinsamen Gespräch die Möglichkeit einer Heiminfusion diskutieren und prüfen, ob die notwendigen Voraussetzungen dafür erfüllt sind.

Die regelmäßige Enzymersatztherapie sollte aufrechterhalten werden.

Versorgungslage

Auf unsere Nachfrage, ob die Versorgung mit Alglucosidase alfa (Myozyme®) sichergestellt ist, haben wir von SANOFI GENZYME folgende Antwort erhalten:

Wir arbeiten daran, die Versorgung mit all unseren Medikamenten und Impfstoffen in enger Zusammenarbeit mit unseren Lieferanten auf der ganzen Welt aufrechtzuerhalten. Unser globales Netzwerk von Produktionsstätten ist betriebsbereit und die Vielfalt unserer globalen Beschaffung trägt dazu bei, die Geschäftskontinuität in allen unseren Produktlinien für unsere Patienten weltweit sicherzustellen.

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Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und gibt keine individuellen Behandlungsempfehlungen. Pompe Deutschland bewertet oder bevorzugt keine Produkte, Organisationen oder Unternehmen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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