EUPATI ist ein EU-Projekt zur Förderung der Aus- und Weiterbildung, um die Fähigkeit von Patienten zu stärken, die medizinische Forschung und Entwicklung zu verstehen und sich daran zu beteiligen. Die Webseite bietet einen Suchindex mit Begriffen zur Arzneimittelentwicklung. Weitere Links: Projektwebseite, Beteiligungsplattform "Patients Involved".

ENMC ist eine europäische Initiative zur Verbesserung der Kommunikation und Zusammenarbeit auf dem Gebiet der Forschung über neuromuskuläre Erkrankungen. Bei den seit 1992 stattfindenden Workshops sind auch Patientenvertreter zugelassen. Auf der Startseite des ENMC befindet sich ein sehenswertes Video...

Das EU Clinical Trials Register ist eine Datenbank mit klinischen Studien, die in der EU und im europäischen Wirtschaftsraum durchgeführt werden. Eingeschlossen sind internationale Studien mit Bezug zu Europa (zum Beispiel wenn die Studie auch an einem klinischen Zentrum in Europa durchgeführt wird).

ClinicalTrials.gov ist eine Datenbank mit weltweiten klinischen Studien. Es ist eine detaillierte Suche (Advanced Search) mit vielen Suchkriterien verfügbar.

Das Europäische Referenznetzwerk für seltene hereditäre Stoffwechselstörungen (European Reference Network for Rare Hereditary Metabolic Disorders, MetabERN) wurde im März 2017 als eines der 24 europäischen Referenznetzwerke (ERN) etabliert. MetabERN bringt 69 Gesundheitsdienstleister aus 18 EU-Ländern zusammen und umfasst insgesamt 1.681 Experten. Das Hauptziel des Netzwerks ist es, eine koordinierte Zusammenarbeit zwischen pädiatrischen und erwachsenen Stoffwechselärzten und Patientenvereinigungen zu schaffen, um den Patienten Zugang zu Fachkräften mit Fachwissen im metabolischen Bereich in der gesamten Europäischen Union zu erleichtern und weitere Untersuchungen zu seltenen hereditären Stoffwechselstörungen zu fördern. (Quelle: HELIOS Dr. Horst Schmidt Kliniken Wiesbaden)

Lesetipp:

Heard, J., Vrinten, C., Schlander, M. et al.
Availability, accessibility and delivery to patients of the 28 orphan medicines approved by the European Medicine Agency for hereditary metabolic diseases in the MetabERN network.
Orphanet J Rare Dis 15, 3 (2020). DOI: 10.1186/s13023-019-1280-5

Einige leicht lesbare Grundinformationen zu Morbus Pompe. Wikipedia-Artikel zu medizinischen Themen sind immer mit Vorsicht zu genießen.

Privater Webauftritt von Thomas Schwagenscheidt mit umfangreichen Informationen zu Morbus Pompe und praktischen Aspekten des täglichen Lebens, zum Beispiel Beatmung, Heiminfusion, Heilmittel, Hilfsmittel und Notfallhilfen.

Das NAMSE ist ein Koordinierungs- und Kommunikationsgremium mit dem Ziel eine bessere Patientenversorgung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen auf den Weg zu bringen. Dazu bündelt es bestehende Initiativen, vernetzt Forscher und Ärzte und führt Informationen für Ärzte und Patienten zusammen.

Myozyme ist das von (Sanofi) Genzyme produzierte Produkt für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe.

Die European Medicines Agency (EMA) ist die europäische Zulassungsbehörde.

Auf der Webseite sind umfangreiche Informationen zum Produkt, zur Anwendung und zur Zulassung aufgeführt.

Nachrichtenportal für eine Vielzahl seltener Erkrankungen, darunter Morbus Pompe. Das Portal verbreitet eine Mischung aus Fakten zu den Erkrankungen und Beiträgen zum Aufbau einer Patientencommunity. Abgesehen vom gut in den "Terms of Use" versteckten Hinweis auf den Firmensitz in Las Vegas, NV (USA) sind Macher und Finanzierung des Portals unklar; die Angaben zur Domain sind verschleiert. Einer Fallstudie eines Unternehmens, das für Patient Worthy den Webauftritt und das Marketing in den Sozialen Medien optimiert hat, ist das Unternehmensziel "ultimately to make money to keep their business going by selling advertising space to healthcare marketers" zu entnehmen. Damit ist Patient Worthy vornehmlich als Marketingplattform im Gesundheitssektor einzuordnen, weniger als ernstzunehmende Informationsquelle.