Pompe Deutschland e.V.

Im Zeitraum 22. September bis 1. Oktober 2026 haben wir unsere Mitglieder in einer Online-Umfrage zu ausgefallenen Infusionen während des Lieferengpasses von Myozyme und Nexviadyme im Juli/August/September befragt. Wir bedanken uns bei allen, die durch ihre Teilnahme diesen detaillierten Einblick in die reale Situation der Betroffenen ermöglicht haben. 

Insgesamt haben sich 56 Personen an der Umfrage beteiligt, davon 44 Erwachsene/Selbstbetroffene und 12 Kinder (bzw. deren Elternteil). 34 Patienten befinden sich in Heimtherapie, die restlichen 22 erhalten ihre Infusionen in einer Klinik oder Praxis.

In der vorliegenden Stichprobe berichteten 64,3 % der Patienten mindestens einen Infusionsausfall; insgesamt wurden 52 ausgefallene Infusionen angegeben. Die Ausfälle konzentrierten sich auf Nexviadyme (47 von 52; 90,3 %) und auf erwachsene Patienten und traten überwiegend während der im Juli und August 2026 dokumentierten akuten Phase des Lieferengpasses auf. Bei den Erwachsenen erlebten 72,7 % mindestens einen Infusionsausfall, bei den Kindern 33,3 %.

Die Ergebnisse zeigen, dass die bevorzugte Zuweisung der knappen Medikamente an Kinder in der Praxis offensichtlich funktioniert hat. Dennoch gab es in beiden Gruppen (Erwachsene und Kinder) eine spürbare Auswirkung des Engpasses. Aufgrund der Stichproben- und Erhebungsstruktur lässt sich das Ergebnis jedoch nicht pauschal auf auf alle Pompe-Patienten in Deutschland übertragen.

Die überwiegende Zahl der Infusionsausfälle war ein einmaliges Ereignis (24 Patienten), in 8 Fällen fielen zwei Infusionen aus, und nur 4 Patienten berichten von 3 oder mehr ausgefallenen Infusionen. 20 Patienten hatten keinen Infusionsausfall, davon 11 Patienten in Heimtherapie und 9 in einer Klinik bzw. Praxis.

Unter den Patienten in Heimtherapie hatten 3 von 34 Patienten (8,8 %) mehr als eine ausgefallene Infusion, während dies bei 9 von 22 Patienten (40,9 %) mit Versorgung in einer Klinik oder Praxis der Fall war. Der Unterschied in der Häufigkeit mehrfacher Infusionsausfälle ist zwar auffällig, aber aufgrund der geringen Fallzahlen und der nichtrepräsentativen Umfrage lässt sich daraus kein statistisch gesicherter Unterschied zwischen den verschiedenen Versorgungsformen ableiten.

Die nachfolgenden Aussagen sind eine Information von Pompe Deutschland für Patienten und Behandler. Sie beziehen sich auf die Sanofi-Produkte Myozyme und Nexviadyme und berücksichtigen Fakten und Meinungen, die am 11. August 2026 in einer Task Force (Ärztinnen und Ärzte der Pompe-Zentren, Vertreter von Sanofi und Vertreter der Patientenorganisationen Pompe Deutschland und Glykogenose Deutschland) ausgetauscht wurden.

Aufgrund aktueller Lieferungen von Myozyme und Nexviadyme ist eine leichte Entspannung der Versorgungslage bis Ende August absehbar. Es ist aber unklar, wann der bestehende Lieferengpass vollständig beseitigt sein wird. Verlässliche Aussagen für September und die kommenden Monate können nicht gemacht werden.

Die ärztliche Einschätzung sieht vor, die vorrangige Versorgung von Kindern und Jugendlichen wenigstens alle zwei Wochen sicherzustellen. Die Versorgung Erwachsener soll wieder aufgenommen werden, kann aber je nach Verfügbarkeit beider Medikamente in Deutschland weiter eingeschränkt sein. Nach einer oder mehr ausgelassenen Infusionen sollten alle Erwachsene, wenn möglich, wieder Infusionen erhalten; je nach Versorgungslage könnte es erforderlich sein, den Abstand der Infusionen auf drei Wochen zu strecken.

Die individuelle Vorgehensweise muss mit den behandelnden Ärzten/Zentren abgestimmt werden; sie wird sich erst dann normalisieren, wenn wieder ausreichend Enzym zur Verfügung steht.

Alle Beteiligten (Patienten, Ärzte, Kliniken, Apotheken, Heiminfusionsanbieter) sind aufgerufen, in solidarischer Anstrengung die Situation zu bewältigen, so dass möglichst viele Patienten versorgt werden können.

Sobald wir neue Nachrichten erhalten, die eine Veränderung der Vorgehensweise nach sich ziehen, werden wir kurzfristig informieren.

Update nach dem erneuten Treffen der Task Force am 25. August 2026

Die Liefersituation mit Myozyme und Nexviadyme hat sich in Deutschland wie erhofft entwickelt. Dabei ist die Versorgung mit Myozyme derzeit besser als mit Nexviadyme. Bis etwa Mitte September ist die Versorgungslage nach den aktuellen Informationen weitestgehend entspannt.

Eine Entwarnung gibt es jedoch weiterhin nicht: Weltweit müssen die verfügbaren Medikamente nach wie vor kontingentiert werden. Die derzeitige Situation kann insbesondere dank des guten Zusammenspiels von Kliniken, behandelnden Ärzten, Apotheken, Heiminfusionsanbietern, Patienten und Sanofi bewältigt werden. Dadurch ist insbesondere die sichere Versorgung der Kinder möglich.

Verlässliche Aussagen zur weiteren Versorgung können derzeit nur für einen Zeitraum von etwa zwei Wochen getroffen werden. Eine nachhaltige Normalisierung ist erst zu erwarten, wenn sich die Abläufe am Standort Waterford stabilisiert haben. Dies wird voraussichtlich noch einige Monate in Anspruch nehmen.

Die Patientenorganisationen fordern nach Überwindung des Lieferengpasses eine verlässliche Bevorratung der Medikamente, damit eine stabile Versorgung gewährleistet werden kann.

Sofern keine besonderen Umstände eintreten, sollen weitere Updates im zweiwöchentlichen Rhythmus erfolgen. Rückmeldungen aus der Patientencommunity zur tatsächlichen Versorgungssituation vor Ort sind ausdrücklich erwünscht.

Update zur Liefersituation nach dem Treffen der Task Force am 8. September 2026

Nach den vorliegenden Informationen hat sich die aktuelle Liefersituation von Myozyme und Nexviadyme weiter entspannt.

Die Kontingentierung für Myozyme konnte aufgehoben werden. Myozyme ist somit ausreichend verfügbar. Bei den Kindern, die vor dem Lieferengpass eine erhöhte Dosis erhalten haben, kann zu dieser Dosis zurückgekehrt werden.

Für Nexviadyme sind Lieferungen für den deutschen Markt angekündigt, so dass auch hier eine weitere Normalisierung der Liefersituation erwartet werden kann.

Aus ärztlicher Sicht hat sich die Behandlungssituation in Deutschland zunehmend beruhigt. Aus anderen europäischen Ländern wird allerdings weiterhin von Lieferverzögerungen berichtet.

Auch aus Sicht der Patientenorganisationen kann von einer Entspannung der Situation gesprochen werden. Abgesehen von Einzelfällen erhalten alle Patienten wieder ihre Infusionen. Den wenigen einzelnen Problemen wird individuell nachgegangen. Positiv wahrgenommen werden auf Patientenseite insbesondere der verbesserte Informationsfluss und die größere Transparenz.

Die Task Force hat vereinbart, sich bis zur Normalisierung der Situation weiterhin regelmäßig im zweiwöchentlichen Rhythmus zu treffen.

Update zur Liefersituation nach dem Treffen der Task Force am 22. September 2026

Nach den vorliegenden Informationen haben sich an der Liefersituation im Vergleich zu vor zwei Wochen keine wesentlichen Veränderungen ergeben. Bei Nexviadyme ist die Versorgungssituation nach wie vor eng. Derzeit kann daher nur der aktuelle Bedarf bedient werden, sodass keine Lagerbestände aufgebaut werden können. Für Oktober sind bereits weitere Lieferungen angekündigt, sodass keine neuen Engpässe zu erwarten sind.

Bei den Kindern, die aufgrund der bisherigen Liefersituation eine erhöhte Dosis erhalten haben, ist auch bei Nexviadyme eine Rückkehr zu dieser Dosis absehbar.

Von Patientenseite liegen derzeit nur wenige aktuelle Rückmeldungen vor; insbesondere sind uns keine neu aufgetretenen Probleme bekannt. Sollte es Schwierigkeiten bei der Versorgung geben, bitten wir Betroffene, über unsere Pompe-Hotline Kontakt mit uns aufzunehmen.