Pompe Deutschland e.V.

In mehreren Ländern ist die Versorgung mit den Pompe-Medikamenten Myozyme und Nexviadyme derzeit eingeschränkt. Wer sich über die Hintergründe informiert, stößt dabei schnell auf einen Umstand: Am 22. Juni 2026 hat die US-Arzneimittelbehörde FDA ein förmliches Warnschreiben an das Werk Genzyme Ireland Limited im irischen Waterford gerichtet, eine Tochtergesellschaft von Sanofi. Sie beanstandet darin Mängel in der Qualitätskontrolle des Standorts. Veröffentlicht wurde das Schreiben am 30. Juni 2026, Grundlage ist eine Inspektion im Januar 2026. Namentlich genannt sind darin zwei Präparate, die mit Morbus Pompe nichts zu tun haben: Thymoglobulin, das nach Nierentransplantationen eingesetzt wird, und Altuviiio, ein Mittel gegen Hämophilie A. Aber Waterford ist laut Produktinformation auch als Werk der Chargenfreigabe für Myozyme und Nexviadyme ausgewiesen.

Ein Einwand ist dabei berechtigt: Die FDA hat in Europa keine Zuständigkeit. Für die europäische Zulassung und Marktüberwachung sind die EMA und die nationalen Behörden verantwortlich, in Deutschland das BfArM.

Der Punkt ist ein anderer: Es geht nicht um die Zuständigkeit, sondern um den Ort. Beanstandet wird ein einziger Standort – Genzyme Ireland Limited in Waterford.

Damit ist ein zweiter Aspekt verbunden: Warum wird das zum Problem für Pompe, wenn in der Warnung nur Thymoglobulin und Altuviiio stehen? Weil die FDA nicht diese beiden Präparate kritisiert, sondern im Grunde das Werk, in dem sie entstehen – genauer: dessen Qualitätskontrolle. Das deutet darauf hin, dass es sich nicht um ein Qualitätsproblem bereits ausgelieferter Produkte handelt, sondern um Probleme der Qualitätssicherung vor der Chargenfreigabe. Beanstandet werden also – der „Warning Letter“ der FDA legt diese Schlussfolgerung nahe – letztlich nicht die Produkte, sondern die Art, wie an diesem Standort geprüft, dokumentiert und mit Fehlern umgegangen wird. In der Regel verantwortet an einem Standort eine Qualitätskontrolleinheit sämtliche Chargen. Ob das in Waterford so ist? Unklar. Die beiden im Schreiben genannten Präparate sind also die Beispiele, an denen die FDA das Problem festmacht, nicht zwingend die Grenze des Problems. Deshalb ist die Warnung für Pompe-Betroffene von Belang, obwohl ihre Medikamente darin nicht vorkommen.

Hinzu kommt eine praktische Ebene: Kommt es an einem einzigen Abfüllort zu Einschränkungen, konkurrieren die Märkte um dieselben Mengen. Wie ein Hersteller dann verteilt, ist eine Entscheidung des Unternehmens.

Was man zudem wissen muss: Die FDA hat Genzyme Ireland eine Frist zur Behebung der Mängel gesetzt und droht andernfalls Maßnahmen „ohne weitere Vorankündigung" an. Ausdrücklich genannt sind die Beschlagnahme von Ware und eine gerichtliche Unterlassungsverfügung. Zum weiteren Instrumentarium der Behörde zählt, die Zulassung neuer Anträge zurückzuhalten, die den Standort als Hersteller aufführen, sowie Produkte aus diesem Werk an der US-Grenze zurückzuweisen. Derartige Drohungen gehören zum Standardvokabular solcher Schreiben.

Ergänzend zeigt unsere eigene Recherche: Unabhängig vom „Warning Letter“ der FDA finden sich bereits seit August 2025 öffentlich zugängliche Hinweise auf eine sich anbahnende Verknappung – in Frankreich stand Myozyme schon damals unter Lieferspannung, Kontingentierung und Exportverbot.

Quelle: eigene Recherche
Stand: 30. Juli 2026

Das für den 1./2. August 2026 in Bingen geplante neunte Pompe-Sommertreffen des Vereins wird wegen der zu erwartenden Hitze und der geringen Anmeldezahlen abgesagt.

Stattdessen werden wir am Sonntag, 2. August 2026 von 9 bis ca. 12 Uhr einen "Pompe-Onlinestammtisch XL" anbieten. Damit wird der Termin auch für diejenigen interessant, die sich nicht auf den Weg nach Bingen gemacht hätten. Bitte im Kalender vormerken!

Wir beginnen mit einem lockeren Erfahrungsaustausch und werden ab ca. 10:45 Uhr zum Thema "Ernährung bei Morbus Pompe" ein moderiertes Streitgespräch darüber führen, wieviel Aufmerksamkeit die Ernährung erhalten sollte. Die wissenschaftliche Einordnung und ärztliche Empfehlung dazu werden wir uns von PD Dr. med. Stephan Wenninger vom Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik München einholen, den wir ebenfalls online dazuschalten. Es wird ausreichend Gelegenheit für Fragen und Diskussion geben. 

Der Zugangslink zum Zoom-Meeting wird allen Mitgliedern rechtzeitig mitgeteilt. Nichtmitglieder können ihn beim Verein erfragen. Für diejenigen, die nicht live am Meeting teilnehmen können, planen wir das Streitgespräch aufzunehmen, sofern alle Beteiligten einverstanden sind.

Teilnehmerinnen und Teilnehmer, die ein Zimmer gebucht haben, werden gebeten, die Zimmer selbst zu stornieren. Dies sollte kostenfrei möglich sein.

Wir denken darüber nach, künftige Treffen vom Sommer in das Frühjahr zu verlegen, um der Hitzeproblematik zu entgehen. Wir werden informieren ...

Hier zur Info die ursprüngliche Einladung zum Sommertreffen: