Enzymersatztherapien
Enzymersatztherapie mit Pombiliti+Opfolda
Pombiliti ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit spät einsetzendem Morbus Pompe enthält den Wirkstoff Cipaglucosidase alfa. Pombiliti wird in Kombination mit einem anderen Arzneimittel, Opfolda (Wirkstoff: Miglustat), angewendet. Pombiliti wird alle zwei Wochen als Tropfinfusion in eine Vene verabreicht. Die Infusion beginnt 1 Stunde nach der Einnahme von Opfoldaund dauert 4 Stunden. Patienten, die ihre Infusionen gut vertragen, können Pombiliti auch zu Hause verabreicht bekommen.
Die Zulassung ist 2023 in Europa erfolgt.
- Produktinformationen zu Pombiliti bei der European Medicines Agency (EMA)
- Produktinformationen zu Opfolda bei der European Medicines Agency (EMA)
Enzymersatztherapie mit Nexviadyme
Nexviadyme ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) und enthält den Wirkstoff Avalglucosidase alfa. Nexviadyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe im Rahmen einer Enzymersatztherapie angewendet.
Das Medikament ist in den USA unter dem Namen Nexviazyme® (avalglucosidase alfa), in der EU unter dem Namen Nexviadyme® zugelassen.
- Produktinformationen (Label) bei der FDA (englisch), PDF-Datei, Stand 8/2021
- Produktinformationen bei der EMA (deutsch), PDF-Datei, Stand 8/2024
Enzymersatztherapie mit Myozyme
Myozyme ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) und enthält den Wirkstoff Alglucosidase alfa. Myozyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe im Rahmen einer Enzymersatztherapie angewendet.
Das Medikament ist in den USA unter dem Namen Lumizyme® (alglucosidase alfa) zugelassen.
- Informationen der FDA über Lumizyme
- Produktinformationen (Label), PDF-Datei, Stand 01.08.2014
Ausgewählte wissenschaftliche Publikationen
Zum Weiterlesen: Kategorie Publikationen in den Weblinks
Geschichte des M. Pompe
1932
Erstbeschreibung durch den niederländischen Arzt Joannes Cassanius Pompe (1901-1945) an einem 7 Monate alten Kind
1954
Definition als Glykogenspeicherkrankheit durch Gerty T. Cori (1896-1957)
1963
Beschreibung des Zusammenhangs zwischen genetisch bedingtem Enzymmangel in Lysosomen und M. Pompe durch Henri-Géry Hers (1923-2008)
1979
Entdeckung des für M. Pompe verantwortlichen Gendefekts
1999
Erste klinische Studien
2006
Zulassung der ersten Enzymersatztherapie in USA/EU. Substanz: Alglucosidase alpha.
2021/2022
Zulassung einer weiteren Enzymersatztherapie in USA/EU. Substanz: Avalglucosidase alpha.
Quellen
- Neurologienetz
- Pompe disease - the real story
- eigene Recherche
Pompe
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Bild: Tim Reckmann / pixelio.de
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