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Enzymersatztherapie mit Pombiliti+Opfolda

| Thomas Schaller | Drucken

Pombiliti ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit spät einsetzendem Morbus Pompe enthält den Wirkstoff Cipaglucosidase alfa. Pombiliti wird in Kombination mit einem anderen Arzneimittel, Opfolda (Wirkstoff: Miglustat), angewendet. Pombiliti wird alle zwei Wochen als Tropfinfusion in eine Vene verabreicht. Die Infusion beginnt 1 Stunde nach der Einnahme von Opfoldaund dauert 4 Stunden. Patienten, die ihre Infusionen gut vertragen, können Pombiliti auch zu Hause verabreicht bekommen.

Die Zulassung ist 2023 in Europa erfolgt.
- Produktinformationen zu Pombiliti bei der European Medicines Agency (EMA)
- Produktinformationen zu Opfolda bei der European Medicines Agency (EMA)

Ausgewählte wissenschaftliche Publikationen

Zum Weiterlesen: Kategorie Publikationen in den Weblinks

Geschichte des M. Pompe

1932
Erstbeschreibung durch den niederländischen Arzt Joannes Cassanius Pompe (1901-1945) an einem 7 Monate alten Kind

1954
Definition als Glykogenspeicherkrankheit durch Gerty T. Cori (1896-1957)

1963
Beschreibung des Zusammenhangs zwischen genetisch bedingtem Enzymmangel in Lysosomen und M. Pompe durch Henri-Géry Hers (1923-2008)

1979
Entdeckung des für M. Pompe verantwortlichen Gendefekts

1999
Erste klinische Studien

2006
Zulassung der ersten Enzymersatztherapie in USA/EU. Substanz: Alglucosidase alpha.

2021/2022
Zulassung einer weiteren Enzymersatztherapie in USA/EU. Substanz: Avalglucosidase alpha.

Quellen

Pompe

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