Klinische Studien
Weltweit gibt es eine Vielzahl Forschungsaktivitäten zu M. Pompe, einschließlich einer stets wachsenden Zahl klinischer Studien. Letztere werden vor allem von Unternehmen durchgeführt, die eine spätere Zulassung der Therapie anstreben. Die Tabelle gibt einen Überblick über am Markt tätige Unternehmen und Universitäten (Spalten) mit präklinischer Forschung und klinischen Studien, kategorisiert nach Therapievariante (Zeilen). Die Tabelle erhebt keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Weitere Informationen zu Unternehmen mit Bezug zu M. Pompe finden Sie in unseren Unternehmensprofilen, Online-Portale zu klinischen Studien haben wir in unseren Weblinks aufgeführt.
Actus Therapeutics | Amicus Therapeutics | Astellas (vormals Audentes Therapeutics) | Avrobio | |
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Enzymersatztherapie | | | ATB200 | | | | |
Chaperontherapie | | | AT2220 | | | | |
Kombinationstherapie | | | ATB200+AT2221 Phase 1/2 und 3 (PROPEL) |
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Gentherapie | AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) | | | rAAV9-DES-hGAA vector AT982 (präklinisch) |
AVR-RD-03 (präklinisch) |
Beobachtungsstudien | | | Link | | | | |
Alle klinischen Pompe-Studien | Link | Link | Link (Astellas) Link (Audentes) |
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Kommentar | Gentherapie auf der Basis rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektoren (AAV) oder Kombination mit Enzymersatz-Therapie. |
Die Geschichte des CEO John Crowley ist Vorlage für den Film "Extraordinary Measures" (2010). | Technologie basiert auf Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV). | Technologie basiert auf lentiviralen Vektoren. |
Biomarin | Greenovation | Oxyrane | Regeneron Pharmaceuticals | |
Enzymersatztherapie | BMN 701 | MOSS-GAA (präklinisch) | (präklinisch) | (präklinisch) |
Chaperontherapie | | | | | | | | |
Kombinationstherapie | | | | | | | | |
Gentherapie | | | | | | | | |
Beobachtungsstudien | Link | | | | | | |
Alle klinischen Pompe-Studien | Link | | | | | | |
Kommentar | Aktivitäten zur Enzymersatz-Therapie sind eingestellt. | Technologie basiert auf Moos-Kulturen. | Hefebasierte Technologie. | Antikörperbasierte Enzymersatz-Therapie der nächsten Generation. |
Sanofi Genzyme | Spark Therapeutics | Valerion Therapeutics | ||
Enzymersatztherapie | alglucosidase alfa (GZ419829) 1 2 neoGAA (GZ402666) 1 2 |
| | VAL-1221 | |
Chaperontherapie | | | | | | | |
Kombinationstherapie | | | | | | | |
Gentherapie | | | SPK-3006 (Screening-Studie) | | | |
Beobachtungsstudien | Link | | | | | |
Alle klinischen Pompe-Studien | Link | Link | Link | |
Kommentar | Erste zugelassene Enzymersatz-Therapie (2006). Die zweite Enzmgeneration wird auch als neoGAA oder avalglucosidase alfa bezeichnet. Ausgewählte Studien (ClinicalTrials.gov Identifier): 1 COMET (NCT02782741) 2 Mini-COMET (NCT03019406) |
Technologie basiert auf Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV), lizensiert von Genethon. | Technologie auf Basis von Antikörpern ("antibody-mediated delivery platform") zur Herstellung von Fusions-Proteinen. | |
(Universitäten) | Duke University, Durham NC | University of Florida | Alle Universitäten | |
Enzymersatztherapie | | | | | | | |
Chaperontherapie | | | | | | | |
Kombinationstherapie | Albuterol/Clenbuterol und rhGAA | Immunmodulation | | | |
Gentherapie | NCATS/TNRD-gefördertes Projekt | rAAV9-DES-hGAA | | | |
Beobachtungsstudien | Link | Link | Link | |
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Kommentar | Vielfältige Aktivitäten mit unterschiedlichen Unternehmen und Institutionen. | Vielfältige Aktivitäten mit unterschiedlichen Zielsetzungen. | Studien, bei denen Universitäten als "Sponsor/Collaborator" mitwirken. |
Aufgelistet sind die untersuchten Substanzen (so weit bekannt) mit Links zu den betreffenden Studien des Unternehmens. Die Links verweisen auf Suchergebnisse für Studien, die bei ClinicalTrials.gov gelistet sind.
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- Aktive Pompe-Studien, bei denen eine Teilnahme möglich ist: Link
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Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.