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Klinische Studien

Weltweit gibt es eine Vielzahl Forschungsaktivitäten zu M. Pompe, einschließlich einer stets wachsenden Zahl klinischer Studien. Letztere werden vor allem von Unternehmen durchgeführt, die eine spätere Zulassung der Therapie anstreben. Die Tabelle gibt einen Überblick über am Markt tätige Unternehmen und Universitäten (Spalten) mit präklinischer Forschung und klinischen Studien, kategorisiert nach Therapievariante (Zeilen). Die Tabelle erhebt keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Weitere Informationen zu Unternehmen mit Bezug zu M. Pompe finden Sie in unseren Unternehmensprofilen, Online-Portale zu klinischen Studien haben wir in unseren Weblinks aufgeführt.

  Actus Therapeutics Amicus Therapeutics Audentes Therapeutics Avrobio
Enzymersatztherapie | ATB200 | |
Chaperontherapie | AT2220 | |
Kombinationstherapie | ATB200+AT2221 | |
Gentherapie AAV2/8-LSPhGAA | rAAV9-DES-hGAA vector
AT982 (präklinisch)
AVR-RD-03 (präklinisch)
Beobachtungsstudien | Link | |
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Kommentar Gentherapie auf der Basis rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektoren (AAV) oder Kombination mit Enzymersatz-Therapie.
Die Geschichte des CEO John Crowley ist Vorlage für den Film "Extraordinary Measures" (2010). Technologie basiert auf Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV). Technologie basiert auf lentiviralen Vektoren.
 
  Biomarin Greenovation Oxyrane Regeneron Pharmaceuticals
Enzymersatztherapie BMN 701 MOSS-GAA (präklinisch) (präklinisch) (präklinisch)
Chaperontherapie | |  | |
Kombinationstherapie | |  | |
Gentherapie | |  | |
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Kommentar Aktivitäten zur Enzymersatz-Therapie sind eingestellt. Technologie basiert auf Moos-Kulturen. Hefebasierte Technologie. Antikörperbasierte Enzymersatz-Therapie der nächsten Generation.
 
  Sanofi Genzyme Spark Therapeutics Valerion Therapeutics  
Enzymersatztherapie alglucosidase alfa (GZ419829) 1 2
neoGAA (GZ402666) 1 2
| VAL-1221  
Chaperontherapie | | |  
Kombinationstherapie | | |  
Gentherapie | SPK-GAA (präklinisch) |  
Beobachtungsstudien Link | |  
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Kommentar Erste zugelassene Enzymersatz-Therapie (2006). Die zweite Enzmgeneration wird auch als neoGAA oder avalglucosidase alfa bezeichnet.
Ausgewählte Studien (ClinicalTrials.gov Identifier):
1 COMET (NCT02782741)
2 Mini-COMET (NCT03019406)
Technologie basiert auf Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV), lizensiert von Genethon. Technologie auf Basis von Antikörpern ("antibody-mediated delivery platform") zur Herstellung von Fusions-Proteinen.  
 
(Universitäten) Duke University, Durham NC University of Florida  Alle Universitäten  
Enzymersatztherapie | | |  
Chaperontherapie | | |  
Kombinationstherapie Albuterol/Clenbuterol und rhGAA Immunmodulation |  
Gentherapie NCATS/TNRD-gefördertes Projekt rAAV9-DES-hGAA |  
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Kommentar Vielfältige Aktivitäten mit unterschiedlichen Unternehmen und Institutionen. Vielfältige Aktivitäten mit unterschiedlichen Zielsetzungen. Studien, bei denen Universitäten als "Sponsor/Collaborator" mitwirken.  

Aufgelistet sind die untersuchten Substanzen (so weit bekannt) mit Links zu den betreffenden Studien des Unternehmens. Die Links verweisen auf Suchergebnisse für Studien, die bei ClinicalTrials.gov gelistet sind.

Weitere gefilterte Suchen nach Studien
Hinweis: Auf clinicaltrials.gov kann die Suche (Advanced Search) durch Nutzung der Filter und die Anzeige der Spalten (Show/Hide Columns) weiter verfeinert werden; besonders nützlich sind die Angaben Sponsor/Collaborators und Last Update Posted.

  • Aktive Pompe-Studien, bei denen eine Teilnahme möglich ist: Link
  • Aktive Pompe-Studien, bei denen eine Teilnahme in Deutschland möglich ist: Link

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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