Pompe Deutschland e.V.

Audentes Therapeutics ist ein US-amerikanisches Biotechnologie-Unternehmen, das unter Einsatz von Adeno-assoziierten Viren an Gentherapien arbeitet. Unter der Bezeichnung AT982 wird auch für Morbus Pompe eine Substanz entwickelt. Die Entwicklungen befinden sich im vorklinischen Stadium. Der Beginn klinischer Studien ist nicht vor 2017 zu erwarten.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

In einer Meldung bei PR Newswire vom 3. September 2015 "Valerion Therapeutics Announces Positive Results Of Non-Clinical Research Study at SSIEM Annual Symposium" wird über ein mögliches neues Enzym für die Enzymersatztherapie bei M. Pompe berichtet. Bei Tests an kultivierten Fibroblasten und im Mausmodell habe man festgestellt, dass das Enzym teilweise unabhängig von dem sonst üblichen Weg über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren in die Zellen gebracht werden könne, was neue Möglichkeiten eröffne.

Im Namen des European Pompe Consortium (EPOC) berichten Benedikt Schoser und weitere Ko-Autoren in Neuromuscular Disorders über den 208. Internationalen ENMC-Workshop, der vom 26. bis 28. September 2014 in Naarden (NL) stattgefunden hat. 22 Experten erarbeiteten Grundlagen für die Bildung eines europäischen Netwerks, in dem für erwachsene Pompe-Patienten die für die Beurteilung des Therepieerfolges wesentlichen Daten gesammelt werden sollen, und Empfehlungen für Start- und Stop-Kriterien bei der Enzymersatztherapie. Außerdem soll das Netzwerk internationale Gesundheitsbehörden beraten und Informationen über Morbus Pompe zur Verfügung stellen.

In einer Pressemitteilung vom 19. November 2012 weist das belgische Biotechnologie-Unternehmen Oxyrane auf eine Publikation in Nature Biotechnology [Nature Biotechnology 30, 1225-1231 (2012), doi: 10.1038/nbt.2427] hin, in der eine neue Technologie für die Herstellung von Medikamenten für die Enzymersatztherapie bei Lysosomalen Speichererkrankungen vorgestellt wird, also auch für die Behandlung von Morbus Pompe, Morbus Fabry und dem Hunter-Syndrom. Die Enzymproduktion verwendet Hefekulturen und zielt auf die Adressierung der Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren für eine effektive Aufnahme des Enzyms in den Lysosomen. Die Publikation kommt zu dem Ergebnis, dass das so gewonnene Enzym eine gegenüber der bestehenden Therapie verstärkte Aufnahme in Fibroblasten von Pompe-Patienten bewirkte und im Mausmodell die Reduktion der Glykogenspeicherung im Herzmuskel verbessern konnte.