Workshop zur Etablierung eines europäischen Pompe-Netzwerks
Im Namen des European Pompe Consortium (EPOC) berichten Benedikt Schoser und weitere Ko-Autoren in Neuromuscular Disorders über den 208. Internationalen ENMC-Workshop, der vom 26. bis 28. September 2014 in Naarden (NL) stattgefunden hat. 22 Experten erarbeiteten Grundlagen für die Bildung eines europäischen Netwerks, in dem für erwachsene Pompe-Patienten die für die Beurteilung des Therepieerfolges wesentlichen Daten gesammelt werden sollen, und Empfehlungen für Start- und Stop-Kriterien bei der Enzymersatztherapie. Außerdem soll das Netzwerk internationale Gesundheitsbehörden beraten und Informationen über Morbus Pompe zur Verfügung stellen.
Es wurde Einigung über einen minimalen Datensatz von Kennzahlen für den Therapieerfolg erzielt, der einen ersten Schritt in Richtung spezifischer Forschungsfragen darstellt. Durch die Zusammenführung nationaler Datenbanken in eine weit größere Datenbank soll die Erforschung prognostischer Faktoren ermöglicht werden. Nächste Schritte werden die Identifizierung geeigneter Forschungsprojekte und die Klärung von Details der Datensammlung sein.
Der erzielte Konsens über Start- und Stop-Kriterien bei der Enzymersatztherapie für erwachsene Patienten soll weiter harmonisiert und publiziert werden und auf die Behandlung von Säuglingen und Kindern erweitert werden.
Weitere Details sind in der Publikation zu finden.
Die internationale Patienten-Community war in Person von Wilma Treur vertreten; sie ist u.a. Vorstandsmitglied der International Pompe Association (IPA).
Quelle: B. Schoser et al., Neuromuscular Disorders 25 (2015) 674–678, doi: 10.1016/j.nmd.2015.04.006
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