Pompe Deutschland e.V.

In einer Pressemitteilung vom 19. November 2012 weist das belgische Biotechnologie-Unternehmen Oxyrane auf eine Publikation in Nature Biotechnology [Nature Biotechnology 30, 1225-1231 (2012), doi: 10.1038/nbt.2427] hin, in der eine neue Technologie für die Herstellung von Medikamenten für die Enzymersatztherapie bei Lysosomalen Speichererkrankungen vorgestellt wird, also auch für die Behandlung von Morbus Pompe, Morbus Fabry und dem Hunter-Syndrom. Die Enzymproduktion verwendet Hefekulturen und zielt auf die Adressierung der Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren für eine effektive Aufnahme des Enzyms in den Lysosomen. Die Publikation kommt zu dem Ergebnis, dass das so gewonnene Enzym eine gegenüber der bestehenden Therapie verstärkte Aufnahme in Fibroblasten von Pompe-Patienten bewirkte und im Mausmodell die Reduktion der Glykogenspeicherung im Herzmuskel verbessern konnte.

Weitere Informationen und Links

• Pressemitteilung vom 19. November 2012 (Link auf Anfrage)
• Pressemitteilung als PDF (351 kB, Link/Datei auf Anfrage)
• Nature Biotechnology 30, 1225-1231 (2012), doi: 10.1038/nbt.2427
  Petra Tiels et al.: A bacterial glycosidase enables mannose-6-phosphate modification and improved cellular uptake of yeast-produced recombinant human lysosomal enzymes.

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