Pompe Deutschland e.V.

Astellas Gene Therapies (vormals: Audentes Therapeutics) ist ein Biotechnologie-Unternehmen aus San Francisco, CA, USA, das Gentherapien für mehrere Krankheiten entwickelt.

Astellas Gene Therapies is developing AT845, a novel gene replacement investigational therapy to address the recognized limitations of ERT by targeting the muscle tissues, the primary tissue affected in Pompe disease. AT845 utilizes a muscle-directed approach with an AAV8 capsid serotype that is being investigated to determine whether it can deliver a functional GAA gene that is efficiently transduced to express GAA directly in tissues affected by the disease, including skeletal and cardiac muscle. (Quelle: Website von Astellas Gene Therapies, 9. April 2021)

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In einer Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 24. Februar 2022 gibt Astellas ein Update zu vorläufigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie FORTIS bekannt. Die Daten werden während einer Präsentation auf dem 19. jährlichen WORLDSymposium in Orlando, Florida (USA) präsentiert. AT845 ist eine in der Erprobung befindliche Genersatztherapie für das Adeno-assoziierte Virus (AAV), die darauf abzielt, bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform von Pompe ein funktionsfähiges humanes saures Alpha-Glucosidase (GAA)-Gen direkt in Muskelzellen zu transportieren.

In einer Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 27. Juni 2022 informiert Astellas, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde (FDA) die klinische Studie FORTIS der Phase 1/2 aufgrund des Auftretens eines schwerwiegenden unerwünschten Ereignisses (SAE) bei einem der Studienteilnehmer ausgesetzt hat. FORTIS (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04174105) ist eine klinische Studie zur Untersuchung von AT845, einer AAV-Genersatztherapie bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform von Morbus Pompe. - Die Aussetzung wurde laut Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 20. Januar 2023 aufgehoben.

In einer Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 31. März 2021 gibt Audentes Therapeutics die Umfirmierung zu Astellas Gene Therapies innerhalb des Mutterkonzerns Astellas bekannt. Mit Wirkung zum 1. April wird Astellas Gene Therapies durch drei Abteilungen geführt, die sich auf die Forschung und den technischen Betrieb der Gentherapie, die medizinische Entwicklung und die zukünftige Kommerzialisierung von AAV-basierten Gentherapien, einschließlich der X-chromosomalen myotubulären Myopathie (XLMTM), der Pompe-Krankheit, der Duchenne-Muskeldystrophie und der myotonen Dystrophie, spezialisieren.

Auszug aus der Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 7. August 2018: Es liegen präklinische Daten am Mausmodell für AT982 vor; das präklinische Programm werde weitergeführt, um die IND submission (siehe weiter unten) für Patienten der frühen und der späten Verlaufsform vorzubereiten, die für 2019 geplant sei (und sich damit gegenüber der Pressemitteilung vom 6. Februar 2018 um rund ein Jahr verzögert). Außerdem sei der Beginn einer Beobachtungsstudie ("INQUIRO") für die erste Jahreshälfte 2019 geplant.

In einer Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 6. Februar 2018 kündigt Audentes die Präsentation von Ergebnissen in einem Poster bei dem 14th Annual WORLDSymposium 2018 in San Diego (USA) an.  Audentes habe einen "optimierten Kandidaten" für die klinische Entwicklung ausgewählt und plane die IND application (IND: Investigational New Drug, Antrag an die FDA auf Erlaubnis für die Testung eines Arzneimittels an Menschen) für AT982 im zweiten Quartal 2018 sowie den Beginn einer klinischen Phase-1/2-Studie im vierten Quartal 2018. 

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.