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Unternehmensprofil: Audentes Therapeutics

Audentes Therapeutics ist ein Biotechnologie-Unternehmen aus San Francisco, CA, USA, das Gentherapien für mehrere Krankheiten entwickelt. Die Forschung für Morbus Pompe befindet sich noch im vorklinischen Stadium, die vorliegenden Ergebnisse wurden am Mausmodell gewonnen.

The goal of gene therapy for Pompe disease is long-term expression of acid alpha-glucosidase (GAA) in muscle and nerve tissue after administration of a vector carrying the GAA gene. Increased levels of GAA are expected to produce improvement in the muscular weakness and respiratory impairment evident in Pompe Disease. (Quelle: Website von Audentes Therapeutics, 2. Februar 2018)

Zum Team gehört u.a. Dr. Suyash Prasad, der zuvor an der Entwicklung von Enzymersatztherapien bei Biomarin und Genzyme gearbeitet hat.

Weitere Informationen

Google-Suche: Audentes Therapeutics

In einer Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 6. Februar 2018 kündigt Audentes die Präsentation von Ergebnissen in einem Poster bei dem 14th Annual WORLDSymposium 2018 in San Diego (USA) an.  Audentes habe einen "optimierten Kandidaten" für die klinische Entwicklung ausgewählt und plane die IND application (IND: Investigational New Drug, Antrag an die FDA auf Erlaubnis für die Testung eines Arzneimittels an Menschen) für AT982 im zweiten Quartal 2018 sowie den Beginn einer klinischen Phase-1/2-Studie im vierten Quartal 2018. 

Auszug aus der Pressemitteilung (Link zu PR Newswire) vom 7. August 2018: Es liegen präklinische Daten am Mausmodell für AT982 vor; das präklinische Programm werde weitergeführt, um die IND submission (siehe weiter unten) für Patienten der frühen und der späten Verlaufsform vorzubereiten, die für 2019 geplant sei (und sich damit gegenüber der Pressemitteilung vom 6. Februar 2018 um rund ein Jahr verzögert). Außerdem sei der Beginn einer Beobachtungsstudie ("INQUIRO") für die erste Jahreshälfte 2019 geplant.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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