Pompe Deutschland e.V.

Amicus Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologie-Unternehmen aus Cranbury NJ, USA, das Therapien für eine Reihe seltener Erkrankungen entwickelt. Neben der Enzymersatztherapie werden pharmakologische Chaperone entwickelt, die im Falle von Morbus Pompe auch in einer Kombinationstherapie eingesetzt werden. Amicus hat noch kein Produkt für Morbus Pompe am Markt; erste Ergebnisse aus klinischen Studien liegen vor.

We are leveraging our biologics and Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART^®) to develop ATB200/AT2221, a novel treatment paradigm that consists of a uniquely engineered recombinant human acid alpha-glucosidase (rhGAA) enzyme with an optimized carbohydrate structure (designated ATB200), administered with a small molecule pharmacological chaperone (designated AT2221). (Quelle: Website vom Amicus Therapeutics, 2. Februar 2018)

In der klinischen Studie First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02675465) wird das Sicherheitsprofil der gemeinsamen Verabreichung ("co-administration") des Amicus-eigenen Enzyms ATB200 und des Chaperons AT2221 untersucht.

Hervorzuheben ist John F. Crowley als Chairman & CEO, der zwei von Morbus Pompe betroffene Kinder hat. Seine Rolle in der Therapieentwicklung wird im Film "Extraordinary Measures" (2010, deutscher Titel: Ausnahmesituation) mit Brendan Fraser und Harrison Ford in den Hauptrollen thematisiert. Crowley hat im Film einen kleinen Auftritt als Venture Capitalist.

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27.09.2017 Chinadaily.com.cn berichtet unter der Überschrift US company partners with Chinese firm to tackle rare disease über eine neue Zusammenarbeit von Amicus mit dem chinesischen Unternehmen WuXi Biologics. Laut Crowley (CEO von Amicus Therapeutics) sei zu erwarten, dass chinesische Patienten an klinischen Studien teilnähmen. Gao Ru, Gründerin einer chinesischen Patientenorganisation, schätzt die Zahl der chinesischen Patienten auf 35.000.

08.01.2018 In einer Pressemitteilung (Amicus Therapeutics Provides Full-Year 2018 Strategic Outlook and Financial Guidance) legt Amicus Rechenschaft über das Jahr 2017 ab und gibt einen Ausblick für das Jahr 2018. Laut Amicus sei der Aufbau von Produktionskapazitäten im Gange, um die künftige Versorgung der Pompe-Patienten sicherzustellen. 2018 seien weitere Fortschritte in der klinischen Studie (ATB200-02), im Aufbau der Produktion und im Zulassungsprozess zu erwarten.

26.06.2018 In einer Pressemitteilung (Amicus Therapeutics Announces European Regulatory and Clinical Updates for AT-GAA in Pompe Disease) berichtet Amicus über Konsultationen mit Zulassungsbehörden, die Planung von Zulassungsstudien und vorbereitende Gespräche zur Vorbereitung der Enzymherstellung im Produktionsmaßstab.

05.10.2018 In einer Pressemitteilung (Amicus Therapeutics Announces Positive 18-Month Data in Pompe Disease Phase 1/2 Study at 23rd International Annual Congress of the World Muscle Society) stellt Amicus aktuelle Zwischenergebnisse der seit 18 Monaten laufenden Studie zur Kombinationstherapie (ATB200-02). Auf den Amicus-Webseiten sind Links zum Poster auf dem 23rd International Congress of the World Muscle Society und zur Präsentation der Ergebnisse durch Prof. Dr. Benedikt Schoser zu finden. Er präsentiert die Ergebnisse als durchweg positiv. Wir lesen allerdings bei der Sitting Forced Vital Capacity (FVC) für gehfähige Switch-Patienten (die also vor Studienbeginn bereits eine Enzymersatztherapie erhalten haben) aus den präsentierten Daten einen leicht negativen Trend heraus, was wir nicht als "generally stable" bezeichnen würden. Auch die MIP-Daten (MIP=maximal inspiratory pressure) für dieselbe Patientenkohorte zeigen nicht wie die anderen Ergebnisse einen eindeutig positiven Trend.

05.11.2018 In einer Pressemitteilung (Amicus Therapeutics Announces Third Quarter 2018 Financial Results and Corporate Updates) kündigt Amicus für das 4. Quartal 2018 den Beginn einer Zulassungsstudie an: "Initiation of PROPEL pivotal study to support full approval in U.S. and EU, and other geographies (4Q18)".

20.12.2018 In einer Pressemitteilung (Amicus Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 3 PROPEL Pivotal Study of AT-GAA in Patients with Pompe Disease) berichtet Amicus von der Behandlung des ersten Patienten in der PROPEL-Studie.

25.02.2019 In einer Pressemitteilung (U.S. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation (“BTD”) to Amicus’ AT-GAA in Late Onset Pompe Disease) gibt Amicus den Erhalt der Breakthrough Therapy Designation (BTD) der FDA für die Kombinationstherapie (ATB200-02) bekannt. Damit sei ein beschleunigtes Zulassungsverfahren möglich.

Die Hinweise auf neuere Pressemitteilungen werden in Kürze aktualisiert.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.