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Pressemitteilung der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) e.V. vom 25. Januar 2016 (Link)

Die Orphan-Drugs-Verordnung funktioniert. Es werden mehr Arzneimittel für Menschen mit Seltenen Erkrankungen gebraucht. Bestehende Regeln sollten nicht eingeschränkt, sondern genutzt werden.

Berlin, 25. Januar 2016 – „Der GKV Spitzenverband weckt in seiner Pressemitteilung vom 21. Januar, zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel, den Eindruck, dass er regelmäßig gezwungen wäre, Medikamente für Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu erstatten, die eine Gefahr für die Patienten darstellen würden. Diese Pressemitteilung ist für Menschen, die mit einer so schweren Erkrankung leben fast zynisch!“, so Mirjam Mann, Geschäftsführerin von ACHSE e.V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen).

ACHSE weist auf Folgendes hin:

• Bislang stehen gerade einmal etwas mehr als 100 Medikamente mit Orphan-Drug-Status geschätzten 8.000 Seltenen Erkrankungen gegenüber!

• Alle Arzneimittel werden vor ihrer Zulassung auf ihre Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und pharmazeutische Qualität geprüft. Bei Orphan Drugs übernimmt dies die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) mit Sitz in London. Der Gemeinsame Bundesausschuss ist hierfür nicht zuständig.

•  Schon vor der Zulassung eines Medikaments muss der Hersteller eines Orphan Drugs ein „significant benefit“ belegen.* Der Nutzen eines solchen Medikaments wurde deshalb schon auf europäischer Ebene geprüft. Die bestehende gesetzliche Regelung enthält deshalb keine Lücke, sondern sie sollte doppelte Prüfarbeit vermeiden!

• Der GKV Spitzenverband verkennt offenbar die Tatsache, dass für diese schweren, oft tödlich verlaufenden Erkrankungen in der Regel überhaupt keine anderen Arzneimittel verfügbar sind. Die Alternative ist in der Regel, nicht ein anderes ordentlich wirkendes Mittel zur Verfügung zu stellen, sondern keine Behandlung oder nur eine symptomatische Behandlung.

• Die Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses dient nicht der Sicherheit, sondern sie soll eine angemessene Preisgestaltung ermöglichen, ein Anliegen, das ACHSE unterstützt. Die Vorschläge des GKV dienen unserer Einschätzung nach nicht einer Verbesserung der Versorgung von Betroffenen, sondern sollten Kosten sparen.

• 47 Prozent der Medikamente sollen laut Aussage der GKV einen „nicht quantifizierbaren“ Zusatznutzen haben. Dies heißt jedoch nicht, dass das Medikament nicht nützlich oder gar schädlich wäre, sondern nur, dass das Ausmaß des Zusatznutzens nicht bestimmt werden kann, weil „die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt“. Da diese Situation explizit gesetzlich geregelt worden ist (§ 35a Abs. 7 Nr. 4 SGB V), hat der Gesetzgeber eine Erstattung in solchen Situationen offensichtlich gewollt.

ACHSE fordert den GKV Spitzenverband, der Mitglied im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) ist, dazu auf, den gemein-samen Zielen des Bündnisses, nicht nur durch Unterzeichnung des Nationalen Aktionsplans für Menschen mit Seltenen Erkrankungen und in Gremiensitzungen das Wort zu reden, sondern Betroffenen auch durch ein entsprechendes Handeln die bestmögliche Versorgung zu bieten.

*„Ein Arzneimittel wird als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, wenn der Investor nachweisen kann, dass in der EU noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde oder das betreffende Arzneimittel — sofern eine solche Methode besteht — für diejenigen, die von diesem Leiden betroffen sind, von erheblichem Nutzen sein wird. (Siehe Artikel 3 der VERORDNUNG (EG) Nr. 141/2000)