Pompe Deutschland e.V.

In einer Pressemitteilung vom 3. März 2016 berichtet Sanofi Genzyme über die Präsentation der Ergebnisse der NEO1-Studie "Safety and Efficacy Evaluation of Repeat neoGAA Dosing in Late Onset Pompe Disease Patients" auf dem WORLDSymposium 2016 in San Diego, USA. Demnach ermuntern die Ergebnisse dieser Phase-1/2-Studie zur Fortsetzung der Entwicklung von neoGAA (zweite Medikamentengeneration für die Enzymersatztherapie). Der Beginn der Phase-3-Studie "NeoGAA Extension Study (NEO-EXT)" sei für das zweite Quartal 2016 vorgesehen. In der Pressemitteilung sind Details zum Studiendesign, zur Medikamentensicherheit und zu den Ergebnissen enthalten.

The positive trending of exploratory data across all three respiratory endpoints - percent predicted FVC, MEP and MIP - suggests improvement or stabilization of pulmonary function in late-onset Pompe patients. This combined with the safety data indicates the potential for further development of neoGAA.
Quelle: Pressemitteilung von Sanofi Genzyme

Weitere Informationen und Links

• Pressemitteilung vom 3. März 2016 (Link auf Anfrage)
• Pressemitteilung als PDF (43 kB, Link/Datei auf Anfrage)
• Studie "Safety and Efficacy Evaluation of Repeat neoGAA Dosing in Late Onset Pompe Disease Patients." (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01898364)
• Studie "NeoGAA Extension Study (NEO-EXT)" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02032524)
• Sanofi Genzyme goes to Phase III with Rare Neuromuscular Disease (Englischsprachige Meldung mit einigen Zusatzinformationen im Nachrichtenportal LABIOTECH.eu)

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Bildquelle: © NicoLeHe / pixelio.de