Pompe Deutschland e.V.

In einer Pressemitteilung vom 8. Dezember 2016 berichtet Amicus Therapeutics über erste, vorläufige Ergebnisse der klinischen Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe, in der ein neuartiges Enzym mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur (ATB200) zusammen mit einem einem pharmakologischen Chaperon (AT2221) verabreicht wird ("co-administration"). Ziel der Studie ist in erster Linie die Feststellung, dass die Verabreichung von Enzym und Chaperon sicher sei.

In der Pressemitteilung wird über folgende Ergebnisse berichtet:

• Es gab nur milde "unerwünschte Ereignisse" (adverse events), von denen - bei bis heute über 100 Infusionen - keines auf die Infusion zurückzuführen war (infusion-associated reaction).
• Die Wirksamkeit des Enzyms entspricht den aus vorklinischen Studien abgeleiteten Erwartungen; sie wurde durch die zusätzliche Gabe des Chaperons weiter erhöht.
• Die Biomarker CK, ALT und AST weisen auf eine Stabilisierung oder Verbesserung der Muskelschädigung hin.

Kommentar: Wegen ihrer Vorläufigkeit sind die Ergebnisse mit Vorsicht zu bewerten. Sie scheinen aber die Erwartungen in die Wirksamkeit der gemeinsamen Verabreichung von Enzym und Chaperon zu erfüllen. Es bleibt abzuwarten, ob diese Einschätzung durch den weiteren Verlauf der Studie bestätigt wird.

As a lead investigator in the ATB200-02 study, I have had a positive initial experience with the novel Amicus treatment regimen for Pompe. Elevated levels of CK, ALT and AST indicate damage to muscle tissue in patients with Pompe disease. A reduction in markers of muscle damage, such as CK, ALT, and AST in patients with Pompe disease is very encouraging, especially with favorable safety and tolerability. (Barry Byrne, University of Florida Powell Center. Quelle: Pressemitteilung von Amicus Therapeutics)

Weitere Informationen und Links

• Pressemitteilung vom 8. Dezember 2016 (Link auf Anfrage)
• Pressemitteilung als PDF (25 kB, Link/Datei auf Anfrage)
• Hinweis auf die Pressemitteilung bei der International Pompe Association (IPA)
• Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02675465)
• Hinweis für Patienten in Deutschland (Stand 8. Dezember 2016): Für die Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02675465) werden Teilnehmer gesucht ("recruiting"), aber (noch) nicht in den beiden deutschen Studienzentren in Bochum und München

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Bildquelle: © NicoLeHe / pixelio.de