Pompe Deutschland e.V.

In einer Pressemitteilung vom 20. September 2017 berichtet Avrobio über die Aufnahme von M. Pompe in das Entwicklungsprogramm ("Pipeline"). Das Unternehmen betreibt bereits die Entwickung einer Gentherapie für M. Fabry und M. Gaucher. Die Pompe-Arbeiten befänden sich im präklinischen Stadium. Laut Informationen auf den Unternehmenswebseiten seien Sicherheit und Wirksamkeit der eingesetzten Technologie im Mausmodell nachgewiesen

Avrobio nutzt Lentiviren, um eine funktionale Kopie des Gens in den Körper des Patienten einzuschleusen, die im Körper das benötigte Enzym produzieren. Gegenüber zweiwöchentlichen Infusionen bei der Enzymersatztherapie sei hier nur eine einzige Infusion erforderlich.

"Pompe disease is a serious lysosomal storage disorder with significant unmet need; our gene therapy is designed to deliver therapeutically relevant levels of enzyme to treat these patients. By combining our state-of-the-art gene therapy platform with our proprietary lysosomal targeting technology, AVROBIO is advancing a truly novel solution to treat patients with this debilitating disease." (Geoff MacKay, AVROBIO’s President and Chief Executive Officer)

Avrobio ist nach Audentes Therapeutics das zweite Unternehmen, das eine Gentherapie für M. Pompe entwickelt. Das Interesse der Investoren zeigt, dass der Gentherapie ein hohes Potential zugemessen wird. Ob sich die Erwartungen erfüllen, wird sich in den anstehenden klinischen Studien zeigen.

Weitere Informationen

• Pressemitteilung vom 21. September 2017 (externer Link)
• Artikel bei RareDR vom 21. September 2017 (externer Link)
• Beiträge uf unseren Webseiten zum Suchbegriff "Gentherapie"

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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