Pompe Deutschland e.V.

AVROBIO Inc. ist ein 2015 gegründetes Unternehmen aus Cambridge, MA (USA), das auf dem Gebiet der Gentherapie tätig ist. Für M. Fabry haben laut Unternehmensangaben klinische Studien begonnen, für M. Gaucher stehen sie kurz bevor. Die Entwicklungen für M. Pompe befinden sich im präklinischen Stadium. Der Anspruch des Unternehmens ist nicht weniger als eine Revolution: Die Gentherapie werde ebenso revolutionär sein wie die Enzymersatztherapie in der Vergangenheit ("Just as enzyme replacement therapy (ERT) revolutionized the past, gene therapy will revolutionize the future"), und das Unternehmen schürt Hoffnung auf Heilung mit einer einzigen Infusion ("dramatic therapeutic outcomes ... offer hope for a long sought-after curative benefit in a single dose"). - Die Zitate stammen von der Homepage von Avrobio.

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20.11.2017 In einer Pressemitteilung berichtet Avrobio über die Aufnahme von M. Pompe in das Entwicklungsprogramm.

01.02.2018 Avrobio kündigt in einer Pressemitteilung die Weiterentwicklung der Gentherapie für M. Fabry, M. Gaucher, Cystinose und M. Pompe an. Dafür stünden 60 Mio. US$ frisches Kapital zur Verfügung. Im Vordergrund stehe der Beginn klinischer Studien für M. Fabry noch in diesem Jahr, gefolgt von dem Eintritt in die klinische Phase für M. Gaucher und Cystinose, aber noch nicht für M. Pompe. Berichte in den Online-Medien finden sich an demselben Datum zum Beispiel beim Boston Business Journal (Chasing Genzyme, AvroBio bags $60M to fund Fabry disease gene therapy trial) und bei Fierce Biotech (Avrobio pulls in $60M to push Fabry, Gaucher candidates through the clinic).

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.