Pompe Deutschland e.V.

Im Zeitraum 22. September bis 1. Oktober 2026 haben wir unsere Mitglieder in einer Online-Umfrage zu ausgefallenen Infusionen während des Lieferengpasses von Myozyme und Nexviadyme im Juli/August/September befragt. Wir bedanken uns bei allen, die durch ihre Teilnahme diesen detaillierten Einblick in die reale Situation der Betroffenen ermöglicht haben. 

Insgesamt haben sich 56 Personen an der Umfrage beteiligt, davon 44 Erwachsene/Selbstbetroffene und 12 Kinder (bzw. deren Elternteil). 34 Patienten befinden sich in Heimtherapie, die restlichen 22 erhalten ihre Infusionen in einer Klinik oder Praxis.

In der vorliegenden Stichprobe berichteten 64,3 % der Patienten mindestens einen Infusionsausfall; insgesamt wurden 52 ausgefallene Infusionen angegeben. Die Ausfälle konzentrierten sich auf Nexviadyme (47 von 52; 90,3 %) und auf erwachsene Patienten und traten überwiegend während der im Juli und August 2026 dokumentierten akuten Phase des Lieferengpasses auf. Bei den Erwachsenen erlebten 72,7 % mindestens einen Infusionsausfall, bei den Kindern 33,3 %.

Die Ergebnisse zeigen, dass die bevorzugte Zuweisung der knappen Medikamente an Kinder in der Praxis offensichtlich funktioniert hat. Dennoch gab es in beiden Gruppen (Erwachsene und Kinder) eine spürbare Auswirkung des Engpasses. Aufgrund der Stichproben- und Erhebungsstruktur lässt sich das Ergebnis jedoch nicht pauschal auf auf alle Pompe-Patienten in Deutschland übertragen.

Die überwiegende Zahl der Infusionsausfälle war ein einmaliges Ereignis (24 Patienten), in 8 Fällen fielen zwei Infusionen aus, und nur 4 Patienten berichten von 3 oder mehr ausgefallenen Infusionen. 20 Patienten hatten keinen Infusionsausfall, davon 11 Patienten in Heimtherapie und 9 in einer Klinik bzw. Praxis.

Unter den Patienten in Heimtherapie hatten 3 von 34 Patienten (8,8 %) mehr als eine ausgefallene Infusion, während dies bei 9 von 22 Patienten (40,9 %) mit Versorgung in einer Klinik oder Praxis der Fall war. Der Unterschied in der Häufigkeit mehrfacher Infusionsausfälle ist zwar auffällig, aber aufgrund der geringen Fallzahlen und der nichtrepräsentativen Umfrage lässt sich daraus kein statistisch gesicherter Unterschied zwischen den verschiedenen Versorgungsformen ableiten.