Pompe Deutschland e.V.

Denali Therapeutics Inc. wurde im Jahr 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in San Francisco, Kalifornien. Das Biotechnologie-Unternehmen entwickelt Therapien für neurodegenerative und lysosomale Speicherkrankheiten. Um die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, stützt sich das Unternehmen auf seine firmeneigene TransportVehicle™-Plattform sowie auf genetische Zielstrukturen und biomarkerbasierte Ansätze, was auch die Grundlage für die Entwicklung neuartiger Therapien gegen Morbus Pompe bildet.

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Klinische Studien

• 17.08.2026: Denali Therapeutics hat mit der Rekrutierung von Patienten für eine klinische Phase-1-Studie begonnen. Diese dient der Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik des Wirkstoffs DNL952. Die Studie richtet sich an Erwachsene, die an der spät einsetzenden Form von Morbus Pompe (Late-Onset Pompe Disease, LOPD) leiden. Bei dem Wirkstoff handelt es sich um eine neuartige Enzymersatztherapie, die sowohl die Muskeln als auch das Gehirn erreichen soll. Weitere Details zu den Zielen der Studie, den Voraussetzungen für eine Teilnahme sowie den genauen Standorten der beteiligten Kliniken sind auf der Plattform ClinicalTrials.gov unter der Kennnummer NCT07354724 zu finden (https://clinicaltrials.gov/study/NCT07354724). Alle beteiligten Kliniken befinden sich in den USA.

Wir freuen uns über Hinweise auf Aktualisierungen bei den klinischen Studien!

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.