Pompe Deutschland e.V.

Spark Therapeutics, Inc. ist ein 2013 gegründetes Unternehmen aus Philadelphia, PA (USA), das auf dem Gebiet der Gentherapie tätig ist. Spark Therapeutics arbeitet mit Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV) und entwickelt laut Angaben zur "Pipeline" auf der Unternehmenswebsite SPK-GAA, eine Gentherapie für M. Pompe. Die Therapieentwicklung entspringt einer Zusammenarbeit mit Genethon, einer gemeinnützigen Organisation in Frankreich, die sich der Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen widmet, vor allem Gentherapien. Spark Therapeutics hat im Jahr 2017 die Lizenz für die globale Vermarktung von SPK-GAA erworben.

Am 8. Januar 2018 berichtet Spark Therapeutics auf der 36^th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference über den Einstieg in das Pompe-Programm mit der von Genethon lizensierten Technologie. Pompe ist dabei als liver-directed disease bezeichnet, was auf das Zielorgan (Leber) der Gentherapie verweist. Die Wirksamkeit sei im Mausmodell nachgewiesen (Puzzo et al., Science Translational Medicine 2017). Für das Jahr 2018 sei der Abschluss der IND-enabling studies for SPK-GAA zu erwarten (IND: Investigational New Drug). - Informationen und Zitate aus dem Webcast von J.P. Morgan. Präsentation verfügbar bei Seeking Alpha.

Am 25. Februar 2019 wird bekannt, dass Spark Therapeutics von der Roche Holding AG übernommen wird: Roche setzt 4,3 Milliarden Dollar auf Spark in der Gentherapie. Die formelle Umsetzung der Übernahme hat sich im Laufe des Jahres etwas verzögert, soll aber bis spätestens Ende April 2020 vollzogen sein.

Weitere Informationen

Google-Suche: Spark Therapeutics

Literatur

• Francesco Puzzo et al.
  Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase
  Science Translational Medicine Vol. 9, Issue 418, eaam6375 (2017)
  DOI: 10.1126/scitranslmed.aam6375
  Kommentar dazu (Neurology Today, Online only, 21. Januar 2018)
• Sang-oh Han et al.
  Low-Dose Liver-Targeted Gene Therapy for Pompe Disease Enhances Therapeutic Efficacy of ERT via Immune Tolerance Induction
  Mol Ther Methods Clin Dev 4 (2017) 126–136 (Open Access)
  DOI: 10.1016/j.omtm.2016.12.010n
  Detaillierte Beschreibung des am Mausmodell nachgewiesenen Wirkungsmechanismus des Therapieansatzes mit der Leber als Zielorgan.
  Anmerkung: Einer der Co-Autoren, Federico Mingozzi, ist Chief Scientific Officer (CSO) bei Spark Therapeutics (Januar 2018).

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.