Aktuelles rund um Morbus Pompe
Start einer neuen klinischen Studie mit neuer Enzymvariante von Valerion Therapeutics
In einer Pressemitteilung vom 11. Juli 2017 berichtet Valerion Therapeutics über den Start einer neuen Studie. Das neue Fusionsprotein VAL-1221 soll in der Lage sein, Glykogen auch außerhalb der Lysosomen (im Cytoplasma) Glykogen abzubauen (wir berichteten). Erste Ergebnisse der Studie seien im vierten Quartal 2017 zu erwarten. Laut ClinicalTrials.gov hat die Rekrutierung von Patienten der späten Verlaufsform im Vereinigten Königreich (The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, London) begonnen. Als weiteres Studienzentrum wird das Duke University Medical Center in den USA genannt.
Valerion verweist auf Erfahrungen mit der derzeit verfügbaren Enzymersatztherapie, bei nach einer anfänglichen Verbesserungen langfristig wieder eine Verschlechterung des Krankheitsbildes mit Speicherung von Glykogen im Cytoplasma eintrete. Hier erhoffe sich Valerion eine verbesserte Wirksamkeit:
"After a brief period of modest improvement with currently approved treatments, nearly all patients with late-onset Pompe disease resume their downward trajectory in skeletal muscle and respiratory function in association with accumulation of glycogen in the cytoplasm," said Deborah Ramsdell, CEO of Valerion. "While current Pompe disease therapies are directed only to lysosomal glycogen, VAL-1221 has demonstrated in preclinical studies the potential to uniquely target and clear both lysosomal and extra-lysosomal glycogen in the cytoplasm. We look forward to reporting top line data from this study in the fourth quarter of this year."
Die Patienten-Community begrüßt, dass in der Studie neue und möglicherweise verbesserte Behandlungsmöglichkeiten untersucht werden:
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Oxyrane wieder im Rennen um die Entwicklung einer Enzymersatztherapie?
Oxyrane hat offensichtlich eine Finanzspritze zur Weiterentwicklung der Enzymersatztherapie für M. Pompe erhalten. Mit 49,5 Mio. US$ soll die präklinische Phase verlassen und Phase 1/2-Studien begonnen werden. Oxyrane hat eine eigene Technologie zur Entwicklung pharmakologischer Proteine; nach Unternehmensangaben können die lysosomalen Proteine besonders gut von den Zellen aufgenommen sowie kostengünstig im großen Maßstab produziert werden.
"We are pleased to have Global Private Group join existing investor New Science Ventures. Global Private Group's reputation as respected, experienced investors will provide us with the support necessary to advance our exciting pipeline towards the clinic. The Biopharmaceutical Company [=Oxyrane] is now well positioned to progress our research into clinical trials in Pompe disease in order to explore the potential benefits of our technology in people with this debilitating and potentially fatal disorder." (Dr. Wouter Vervecken, CEO of Oxyrane)
Kommentar: Uns sind keine unabhängigen Informationen bekannt, die eine genauere Bewertung des Standes der Entwicklung ermöglichen würden.
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