Pompe Deutschland e.V.

Die International Pompe Association (IPA) berichtet erneut über eine klinische Studie ("COMET"), die bis ca. 2020 dauern wird. Auch deutsche Kliniken und eine in der Schweiz beteiligen sich an der Studie: Bochum, Mainz, München, Münster, Zürich). Details zur Studie sind unter den nachstehenden Links zu ClinicalTrials.gov und zum EU Clinical Trials Register zu finden. Eine Besonderheit dieser Studie ist der direkte Vergleich des seit 2006 kommerziell erhältlichen Medikaments (alglucosidase alfa) mit der neuen Enzymvariante (neoGAA) unter Doppelblind-Bedingungen. Bis zu 96 Patienten werden an der Studie teilnehmen können; sie müssen 3 Jahre oder älter sein, eine Reihe medizinischer Einschlusskriterien erfüllen und dürfen bisher keine Enzymersatztherapie erhalten haben.

In einer Pressemitteilung vom 4. Oktober 2017 berichtet Amicus Therapeutics über positive Ergebnisse einer laufenden klinischen Studie, bei der die gemeinsame Verabreichung des Amicus-eigenen Enzyms ATB200 und des Chaperons AT2221 in aufsteigender Dosis untersucht wird. Für verschiedene Patientenkohorten habe sich die im Sechs-Minuten-Gehtest zurückgelegte Strecke nach 6 bzw. 9 Monaten Studiendauer erhöht, und die Lungenfunktion sei stabil geblieben. Mit diesen Zwischenergebnissen werde Amicus das Gespräch mit den Zulassungsbehörden in den USA und in Europa suchen. Die nächsten Informationen seien in der ersten Jahreshälfte 2018 zu erwarten.

"I believe that the results from this Phase 1/2 clinical study show striking improvements in functional measures and key biomarkers during the first six months of treatment, in addition to continued, further benefit out to nine months. I am especially intrigued by the six-minute walk distance and other motor function tests in the ERT-switch patients who historically have declining motor function following two or more years of treatment. These clinical data are compelling and suggest that ATB200/AT2221 has the potential to shift the treatment paradigm for Pompe disease." (Mark Roberts, MD, Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust and Principal Investigator in the ATB200-02 study)

Kommentar: Die Ergebnisse sind vorläufig und deshalb mit Vorsicht zu bewerten. Eine abschließende wissenschaftliche Bewertung steht noch aus, und über eine eventuelle künftige Therapie werden die zuständigen Zulassungsbehörden befinden.