Pompe Deutschland e.V.

Am 30. September 2017 veranstaltete Pompe Deutschland in Gießen einen ganztägigen Workshop für Eltern von Kindern mit einer infantilen oder einer schweren Verlaufsform des Morbus Pompe. Die Erkrankung verläuft bei kleinen Kindern häufig besonders dramatisch und stellt besondere Anforderungen an Eltern und Ärzte.

Sieben Elternpaare sind der Einladung gefolgt und konnten sich intensiv untereinander und mit den Experten austauschen. Für manche war dies die erste Gelegenheit für ein persönliches Treffen, und es wird hoffentlich nicht die letzte gewesen sein. Hier einige Rückmeldungen der Teilnehmer:

Tausend Dank für diesen nicht nur informativen, sondern vor allem spannenden und von gegenseitigem Austausch geprägten Tag. Ich fand ihn großartig!

Der Tag war wirklich toll!!! Es hat alles gestimmt, von der Organisation bis hin zu den Referenten. Herzlichen Dank!

Vielen Dank für diesen tollen Tag. Wir gehen gestärkt und gut informiert unseren Weg weiter.

War wirklich toll. Wäre sehr schön, wenn sich so ein Treffen wiederholen könnte.

Oxyrane hat offensichtlich eine Finanzspritze zur Weiterentwicklung der Enzymersatztherapie für M. Pompe erhalten. Mit 49,5 Mio. US$ soll die präklinische Phase verlassen und Phase 1/2-Studien begonnen werden. Oxyrane hat eine eigene Technologie zur Entwicklung pharmakologischer Proteine; nach Unternehmensangaben können die lysosomalen Proteine besonders gut von den Zellen aufgenommen sowie kostengünstig im großen Maßstab produziert werden.

"We are pleased to have Global Private Group join existing investor New Science Ventures. Global Private Group's reputation as respected, experienced investors will provide us with the support necessary to advance our exciting pipeline towards the clinic. The Biopharmaceutical Company [=Oxyrane] is now well positioned to progress our research into clinical trials in Pompe disease in order to explore the potential benefits of our technology in people with this debilitating and potentially fatal disorder." (Dr. Wouter Vervecken, CEO of Oxyrane)

Kommentar: Uns sind keine unabhängigen Informationen bekannt, die eine genauere Bewertung des Standes der Entwicklung ermöglichen würden.