Pompe Deutschland e.V.

Professor Dr. Wolfgang Löscher hat auf einem Pompe-Expertentreffen im Februar 2018 in Zürich vorgestellt, welche Medikamente bei Morbus Pompe schädlich sein können. Auf unsere Bitte hat er diese wichtigen Informationen in patientenlesbarer Form zusammengestellt. Wir bedanken uns herzlich dafür und stellen den Text allen interessierten Patienten und Experten zur Verfügung. Die Weitergabe ist mit Nennung der Quelle gestattet.

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Medikamente bei Morbus Pompe

Ao. Univ.-Prof. Dr. Wolfgang Löscher Medizinische Universität Innsbruck, Universitätsklinik für Neurologie

Im Allgemeinen ist anzumerken, dass die meisten Medikamente bei Personen, die an einem Morbus Pompe erkrankt sind, als sicher anzusehen sind. Allerdings können sich einige Medikamente schädlich auf die Muskultur auswirken, und bei Personen mit Muskelerkrankungen ist bei einigen Substanzen besondere Vorsicht geboten. Es gibt allerdings kein Medikament, das spezifisch für Personen mit Morbus Pompe riskant ist. Unterschieden werden muss zwischen Medikamenten, die vermieden werden sollten, und solchen, die eingesetzt werden können, aber bei denen eine engmaschigere Kontrolle sinnvoll ist.

Zu vermeidende Medikamente

Die hier angeführten Medikamente sollten vermieden werden, und für alle stehen geeignete Alternativen zur Verfügung.

Medikamente, die mit Vorsicht eingesetzt werden können

Die hier angeführten Medikamente können, wenn notwendig, verwendet werden und sind in der Regel als sicher anzusehen; in Einzelfällen oder in hohen Dosen können sie aber die Muskulatur schädigen bzw. schwächen.

Medikamente und Atmung

Entgegen der häufig bestehenden Ansicht können Opiate und Benzodiazepine bei Personen mit einer Schwäche der Atemmuskulatur ohne besonderes Risiko verabreicht werden. Wenn möglich sollten transdermale Opiat-Pflaster, die über einige Tage auf die Haut geklebt werden, aber vermieden werden, da sie schlecht steuerbar sind. Auch bei sehr alten Personen (> 80 Jahre) ist Vorsicht geboten. Wenn Opiate und Benzodiazepine kombiniert werden müssen, sollte die Dosis so niedrig wie möglich gewählt werden und eher kurz-wirksame Substanzen eingesetzt werden.

Morbus Pompe und Anästhesie

Myopathie-spezifische Risiken wie z.B. Maligne-Hyperthermie (MH) ähnliche Reaktionen oder Anästhesie-induzierte Rhabdomyolysen (AIR) sind bei Morbus Pompe nicht beschrieben, und es ist davon auszugehen, dass für diese Komplikationen bei Personen mit Morbus Pompe kein erhöhtes Risiko besteht. Dennoch scheint es sinnvoll, depolarisierende Muskelrelaxantien zu vermeiden.  Eine intensivierte postoperative Überwachung, vor allem in der Aufwachphase, ist wie für alle Personen mit eingeschränkter Atemfunktion notwendig.

Stand: März 2018

Weltweit gibt es eine Vielzahl Forschungsaktivitäten zu M. Pompe, einschließlich einer stets wachsenden Zahl klinischer Studien. Letztere werden vor allem von Unternehmen durchgeführt, die eine spätere Zulassung der Therapie anstreben. Die Tabelle gibt einen Überblick über am Markt tätige Unternehmen und Universitäten (Spalten) mit präklinischer Forschung und klinischen Studien, kategorisiert nach Therapievariante (Zeilen). Die Tabelle erhebt keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Weitere Informationen zu Unternehmen mit Bezug zu M. Pompe finden Sie in unseren Unternehmensprofilen, Online-Portale zu klinischen Studien haben wir in unseren Weblinks aufgeführt.

Aufgelistet sind die untersuchten Substanzen (so weit bekannt) mit Links zu den betreffenden Studien des Unternehmens. Die Links verweisen auf Suchergebnisse für Studien, die bei ClinicalTrials.gov gelistet sind.

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