Pompe Deutschland e.V.

In einer Pressemitteilung vom 26. Juni 2018 berichtet Amicus Therapeutics über Konsultationen mit Zulassungsbehörden, die Planung von Zulassungsstudien und vorbereitende Gespräche zur Vorbereitung der Enzymherstellung im Produktionsmaßstab (Amicus Therapeutics Announces European Regulatory and Clinical Updates for AT-GAA in Pompe Disease).

Die geplante Zulassungsstudie (Phase-3-Studie, pivotal study) solle bis zu 80 Patienten einschließen, die vorher bereits Enzymersatztherapie erhalten haben, darunter auch die Patienten aus der laufenden Beobachtungsstudie. Frühester Beginn sei im zweiten Halbjahr 2018. Weitere Patientenpopulationen, zum Beispiel Kinder und bislang unbehandelte Patienten (ERT-treatment naïve Pompe patients) könnten ab dem nächsten Jahr eingeschlossen werden. Parallel zu den klinischen Studien werde in der EU und in den USA die Enzymherstellung im Produktionsmaßstab vorbereitet. Die sogenannten Process Performance Qualification (PPQ) runs im 1.000-Liter-Maßstab seien Voraussetzungen für die Zulassung.

Kommentar: Die Abstimmung mit den Zulassungsbehörden ist ein wichtiger Schritt für das Design aussagekräftiger klinischer Studien. Mit der geplanten Zulassungsstudie macht Amicus einen wichtigen Schritt in Richtung Zulassung einer eigenen Enzymersatztherapie.

Die Nationale Kontakt- und Informationsstelle zur Anregung und Unterstützung von Selbsthilfegruppen (NAKOS) nimmt Stellung zur Zusammenarbeit der Selbsthilfe mit Arzneimittel- und Medizinprodukteunternehmen und der Gefahr einer unerwünschten Einflussnahme auf die Meinungsbildung der Selbsthilfe. Anlass ist ein aktueller Kommentar in der Süddeutschen Zeitung, in dem die Gefahr der Unterwanderung der Selbsthilfearbeit durch die Pharmaindustrie beschrieben wird.

Die NAKOS verweist auf die Leitlinien für die Zusammenarbeit mit Wirtschaftsunternehmen der Deutschen Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfegruppen e.V. (DAG SHG) und die darin geforderte Unabhängigkeit als Grundlage für die Glaubwürdigkeit der Selbsthilfe und fordert die Etablierung einer Transparenzkultur in der Selbsthilfe.

Quellen

• Interessenkonflikte in Selbsthilfegruppen und -organisationen wahrnehmen – Unabhängigkeit wahren (NAKOS, 09.04.2018)
• Fragwürdiger Einfluss der Patientenvertreter (Süddeutsche Zeitung, 25.03.2018)

In eigener Sache

Pompe Deutschland e.V. fühlt sich den Leitlinien der DAG SHG verpflichtet, agiert unabhängig und stellt die Finanzierung des Vereins öffentlich und transparent dar.