Pompe Deutschland e.V.

Kurz nach der Pressemitteilung von Sanofi berichtet auch Amicus Therapeutics vom nächsten Schritt auf dem Weg zur Zulassung eines Medikaments für die Enzymersatztherapie:

Amicus Therapeutics gab heute den Beginn der Einreichung des gleitenden Zulassungsantrags (BLA) für AT-GAA, seiner Zwei-Komponenten-Therapie zur Behandlung der späten Verlaufsform von Morbus Pompe, bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Die gleitende Einreichung ermöglicht es dem Unternehmen, Teile des Zulassungsantrags bei der FDA einzureichen, sobald sie abgeschlossen sind, anstatt zu warten, bis jeder Abschnitt des BLA abgeschlossen ist, um den gesamten Antrag zur Prüfung einzureichen. Die FDA hat Amicus Anfang dieses Jahres die Genehmigung erteilt, mit einer gleitenden BLA-Einreichung fortzufahren.

AT-GAA ist eine Therapie in der klinischen Erprobung, bei der Cipaglucosidase alfa (ATB200) zusammen mit mit Miglustat (AT2221), einem oral verabreichten Stabilisator der Cipaglucosidase alfa, verabreicht wird. Amicus hat die nichtklinische Komponente der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht und ist auf dem Weg, die Komponente Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) sowie das letzte klinische Modul in der ersten Hälfte des Jahres 2021 einzureichen. Cipaglucosidase alfa soll in Verbindung mit Miglustat verwendet werden, was einen separaten Antrag erfordert, der gleichzeitig mit dem Rest der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht wird.

"Diese Einreichung stellt einen wichtigen Meilenstein für Amicus und die gesamte Pompe-Gemeinschaft dar. Die rollierende BLA für diese Untersuchungstherapie unterstützt unseren Glauben an den erheblichen ungedeckten Bedarf bei der Pompe-Erkrankung und unterstützt weiterhin unsere Strategie, AT-GAA so schnell wie möglich voranzubringen."

"This submission represents a major milestone for Amicus and the entire Pompe community. The rolling BLA for this investigational therapy supports our belief in the significant unmet need in Pompe disease and further supports our strategy to advance AT-GAA as quickly as possible."

(John F. Crowley, Chairman and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics)

Amicus Therapeutics ist neben Sanofi das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.

Weitere Informationen

• Pressemitteilung vom 1. Dezember 2020 (externer Link)
• Artikel mit weiteren Erläuterungen bei Pompe Disease News (externer Link)

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Bildquelle: © NicoLeHe / pixelio.de