Pompe Deutschland e.V.

Kurz nach der Pressemitteilung von Sanofi berichtet auch Amicus Therapeutics vom nächsten Schritt auf dem Weg zur Zulassung eines Medikaments für die Enzymersatztherapie:

Amicus Therapeutics gab heute den Beginn der Einreichung des gleitenden Zulassungsantrags (BLA) für AT-GAA, seiner Zwei-Komponenten-Therapie zur Behandlung der späten Verlaufsform von Morbus Pompe, bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Die gleitende Einreichung ermöglicht es dem Unternehmen, Teile des Zulassungsantrags bei der FDA einzureichen, sobald sie abgeschlossen sind, anstatt zu warten, bis jeder Abschnitt des BLA abgeschlossen ist, um den gesamten Antrag zur Prüfung einzureichen. Die FDA hat Amicus Anfang dieses Jahres die Genehmigung erteilt, mit einer gleitenden BLA-Einreichung fortzufahren.

AT-GAA ist eine Therapie in der klinischen Erprobung, bei der Cipaglucosidase alfa (ATB200) zusammen mit mit Miglustat (AT2221), einem oral verabreichten Stabilisator der Cipaglucosidase alfa, verabreicht wird. Amicus hat die nichtklinische Komponente der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht und ist auf dem Weg, die Komponente Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) sowie das letzte klinische Modul in der ersten Hälfte des Jahres 2021 einzureichen. Cipaglucosidase alfa soll in Verbindung mit Miglustat verwendet werden, was einen separaten Antrag erfordert, der gleichzeitig mit dem Rest der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht wird.

"Diese Einreichung stellt einen wichtigen Meilenstein für Amicus und die gesamte Pompe-Gemeinschaft dar. Die rollierende BLA für diese Untersuchungstherapie unterstützt unseren Glauben an den erheblichen ungedeckten Bedarf bei der Pompe-Erkrankung und unterstützt weiterhin unsere Strategie, AT-GAA so schnell wie möglich voranzubringen."

"This submission represents a major milestone for Amicus and the entire Pompe community. The rolling BLA for this investigational therapy supports our belief in the significant unmet need in Pompe disease and further supports our strategy to advance AT-GAA as quickly as possible."

(John F. Crowley, Chairman and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics)

Amicus Therapeutics ist neben Sanofi das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.

Lange Zeit haben wir wenig Neues über die laufenden Studien zur zweiten Generation der Enzymersatztherapie erfahren. Nun scheint Sanofi der Zulassung der aktuellen Studienmedikation einen Schritt näher gekommen zu sein: In einer Pressemitteilung vom 18. November 2020 berichtet Sanofi von der Einreichung eines Zulassungsantrag bei der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA). Durch die prioritäre Behandlung bei der FDA sei eine Entscheidung zum 18. Mai 2021 zu erwarten.

"Avalglucosidase alfa ist speziell darauf ausgerichtet, mehr GAA-Enzym in die Lysosomen der Muskelzellen zu schleusen. Die positiven Ergebnisse klinischer Studien bei Patienten der späten und frühen Verlaufsform von M. Pompe haben uns sehr ermutigt."

"Avalglucosidase alfa is specifically designed to deliver more GAA enzyme into the lysosomes of the muscle cells. We have been greatly encouraged by positive clinical trial results in patients with late-onset and infantile-onset Pompe disease."

(Karin Knobe, Head of Development for Rare Diseases and Rare Blood Disorders at Sanofi)

Sanofi ist neben Amicus Therapeutics das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.