Pompe Deutschland e.V.

Die amerikanische Politik hat nun auch die Pompe-Welt erreicht: Präsident Donald Trump präsentierte am 28. Januar 2017 (=Tag der Seltenen Erkrankungen / Rare Disease Day) in seiner Rede vor dem Kongress Megan Crowley, Pompe-Betroffene und Tochter von John Crowley, der eine besondere Episode zur Entwicklung der Enzymersatztherapie beisteuerte - filmisch interpretiert in Extraordinary Measures (deutscher Filmtitel: Ausnahmesituation) mit Harrison Ford und Brendan Fraser in den Hauptrollen. Das Medienecho war gewaltig und - endlich bekommt Pompe die große Bühne! - die Begeisterung in der Pompe-Szene groß, allerdings durchaus zwiespältig, war doch die politische Botschaft nicht ganz deckungsgleich mit der historischen Realität. Alternative Fakten auch hier.

Tiffany House (Vorsitzende der Acid Maltase Deficiency Association, AMDA) hat die Situation am 3. März 2017 unter dem Titel Pompe in the News: What Happened to the Truth? (Pompe in den Nachrichten - was ist mit der Wahrheit geschehen?) kommentiert. Die Lektüre des englischen Originalartikels wird empfohlen, hier einige Auszüge:

• Als Pompe-Vertreterin freue ich mich, dass Millionen Menschen auf unsere Krankheit aufmerksam gemacht wurden. Der größere Bekanntheitsgrad wird letzten Endes dazu beitragen, dass mehr Betroffene diagnostiziert werden und Hilfe erhalten.
• Ich bin aber auch enttäuscht, dass die wahren Entwickler der Therapie wieder einmal nicht genannt wurden.
• Seit 2003 wird wieder und wieder die Legende erzählt, Myozyme (Lumizyme in den USA) sei das direkte Ergebnis der Arbeiten bei Novazyme und der Kooperation zwischen Dr. William Canfield und John Crowley. Das ist und bleibt unwahr.
• In Wahrheit wurde das Novazyme-"Produkt" nie an Patienten eingesetzt, und Canfield gestand auf einer Konferenz ein, dass das angebliche "Super-Enzym" gar nicht so super war, sondern dass die präsentierten Ergebnisse auf einem Laborfehler beruhten und nie reproduziert werden konnten (Videoclip von der IPA-Konferenz 2003 in Heidelberg, Germany).
• Vielmehr ist die Entwicklung der Enzymersatztherapie das Verdienst einer Vielzahl von Forschern in der ganzen Welt, insbesondere der Teams aus Rotterdam (NL) und der Duke-Universität (USA), die nach jahrzezhntelanger Forschung die ersten erfolgreichen klinischen Studien durchgeführt haben.
• Wer mehr über die Wahrheit erfahren möchte, findet sie in Dr. Kevin O’Donnell’s Blog (www.pompestory.blogspot.com). Kevin ist Gründungsmitglied der International Pompe Association (IPA) und hat viele Hochs und Tiefs der Pompe-Gemeinschaft persönlich erlebt.

Abschließend mahnt Tiffany zur Vorsicht: Nicht alles, was in den Medien zu lesen sei, solle man für bare Münze nehmen. Es bedürfe der eigenen Recherche, die Wahrheit herauszufinden.