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Review Article, Open Access
Benedikt Schoser, Deborah A. Bilder, David Dimmock, Digant Gupta, Emma S. James and Suyash Prasad
The humanistic burden of Pompe disease: are there still unmet needs? A systematic review.
BMC Neurology 17:202 (2017)
DOI: 10.1186/s12883-017-0983-2
Keywords: Pompe, Humanistic burden, Quality of life, Daily living, Caregiver burden
Zwei Autoren sind Mitarbeiter von Audentes Therapeutics, weitere Autoren sind in Unternehmensaktivitäten involviert.

Der Beitrag befasst sich auf Basis einer systematischen Literaturrecherche mit der sozialen Belastung durch Morbus Pompe, also dem Einfluss der Erkrankung auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Patienten und pflegendem Umfeld. Trotz verfügbarer Enzymersatztherapie und deren kurzfristigen Stabilisierungseffekts habe die Erkrankung einen bleibenden Einfluss auf das Leben der Patienten und deren Umfeld. Dieser Einfluss sei um so größer, je stärker die klinische Progression der Erkrankung ist. Schmerzen seien ein Beispiel für die temporäre Stabilisierung unter der Enzymersatztherapie, die sich aber nach zwei Jahren wieder verschlimmerten. Für die frühe Verlaufsform von Morbus Pompe seien besonders wenige Daten verfügbar, was das Verständnis von Morbus Mompe und die Bewertung der Wirksamkeit von Therapien erschwere. Bei der Entwicklung neuer Therapien sei die Auswertung der Patientenerfahrungen besonders wichtig, um die klinischen und sozialen Auswirkungen der Erkrankung und der Therapie auf die Patienten und ihre Familien zu erfassen.

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