Pompe Deutschland e.V.

In einer Pressemitteilungen vom 15. Mai 2017 präsentiert Amicus Therapeutics Zwischenergebnisse der klinischen Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221". In der Studie für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe wird ein neuartiges Enzym mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur (ATB200) zusammen mit einem einem pharmakologischen Chaperon (AT2221) verabreicht ("co-administration").

Laut Amicus Therapeutics zeigen Patienten nach sechs Monaten Kombinationstherapie mit ATB200/AT2221 unter anderem Verbesserungen beim 6-Minuten-Gehtest, eine stabilisierte oder verbesserte Lungenfunktion (forced vital capacity, FVC) und verbesserte Werte der Biomarker, die Muskelschädigungen anzeigen.

"We are very pleased to see improvements in six minute walk distance and other measures of motor function in both naïve and ERT-switch patients, as well as stability or improvements in forced vital capacity. The consistency and magnitude of improvements exceeded our expectations and follow the initial improvements seen on key biomarkers of muscle damage and disease substrate," said John F. Crowley, Chairman and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics, Inc. "These preliminary functional results are very encouraging and suggest a clinically meaningful improvement for patients.  We look forward to additional data from all patients in the third quarter as we continue in our mission to develop an improved treatment option for people living with Pompe disease."

Ein Studienort ist auch München, und Prof. Dr. Benedikt Schoser hält die vorläufigen Ergebnisse für sehr positiv und weist auf die bemerkenswert hohe Zahl von Patienten hin, die von den positiven Wirkungen der Studienmedikation profitiert haben:

"These preliminary data from the first clinical study of ATB200/AT2221 are very positive and suggest that this could become a significant and different treatment paradigm for Pompe disease. There have been considerable improvements in functional measures, especially the six minute walk test, among both naïve patients and in ambulatory patients who switched from standard of care. To my knowledge, no other investigational agents show similar positive results across such a broad range of patients at this stage of development. If the full data set is according to these functional measures, then it could be very meaningful for our patients."

Kommentar: Wegen ihrer Vorläufigkeit sind die Ergebnisse mit Vorsicht zu bewerten. Sie scheinen aber die Erwartungen in die Wirksamkeit der gemeinsamen Verabreichung von Enzym und Chaperon zu erfüllen. Es bleibt abzuwarten, ob diese Einschätzung durch den weiteren Verlauf der Studie bestätigt wird.

Weitere Informationen und Links

• Pressemitteilung vom 15. Mai 2017 (PDF 71 kB, Link auf Anfrage)
• Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02675465)

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