Pompe Deutschland e.V.

Die Einstellung der klinischen Studie "BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01924845) hat in der Pompe-Community für einige Aufregung gesorgt. Im Juli 2016 haben die Teilnehmer zum letzten Mal das Enzym erhalten. Wenn sie nicht ohne Medikation bleiben möchten, müssen sie auf das kommerziell verfügbare Produkt umsteigen, was in einigen Ländern (Neuseeland, Schottland, Wales) wegen fehlender Kostenerstattung nicht ohne weiteres möglich ist.

Die Möglichkeit der Übernahme des Pompe-Programms durch ein anderes Unternehmen wurde bereits frühzeitig von Biomarin angedeutet (wir haben berichtet). Ein neuer Beitrag im Online-Magazin BioWorld vom 8. August 2016 gibt Spekulationen neue Nahrung:

Jean-Jacques Bienaimé, Geschäftsführer bei Biomarin, wird zitiert, dass die klinische Studie "on hold" sei (ausgesetzt, also nicht abgebrochen) und Biomarin sich im Gespräch mit Interessenten über die Lizensierung der Technologie befinde (BMN 701 (reveglucosidase alfa), the phase III fusion protein of insulin-like growth factor 2 and acid alpha glucosidase to treat Pompe disease, "is on hold internally right now, or about to be on hold. We do have some discussion with some third parties on potentially out-licensing," he added, noting, "This could probably take a little while.").

Man darf also gespannt sein, ob die Entwicklung dieser neuen Enzymvariante doch noch weitergeführt wird. Und man darf sich fragen, mit welchen Studienteilnehmern dies sein wird.

Aktualisierungen:

1. (03.09.2016) Annic Kolbrück schreibt in ihrem Blog Beyond Handicap einen offenen Brief an den Geschäftsführer von Biomarin: Open letter to Jean-Jacques Bienaimé, BioMarin. Sie setzt sich mit den Gründen für den Studienabbruch auseinander, beleuchtet die öffentlichen Verlautbarungen des Unternehmens und beklagt die nicht stattfindende direkte Kommunikation mit den Patienten bzw. Studienteilnehmern.
2. (04.09.2016) Nach den uns vorliegenden Informationen sind alle deutschen Teilnehmer/innen aus der Studie ausgeschieden und sind auf das kommerziell verfügbare Produkt umgestiegen oder werden umsteigen. Die Übernahme des Pompe-Programms durch ein anderes Unternehmen ist nach wie vor offen.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.