Pompe Deutschland e.V.

Der International Pompe Association (IPA) ist am 22. Juni 2016 folgende Information über das Pompe-Programm von Biomarin zugegangen: Biomarin Update for the Pompe Community. Biomarin teilt darin mit, dass die Arbeiten am Pompe-Programm, das heißt zur klinischen Erforschung von BMN 701 für die Enzymersatztherapie bei M. Pompe eingestellt werden. Die Entscheidung beruhe nicht auf Erkenntnissen zur Sicherheit oder Wirksamkeit [sondern folgt ökonomischen Überlegungen, Anm. der Redaktion]. Es sei offen, ob ein anderes Unternehmen das Pompe-Programm übernehme. Teilnehmer der laufenden klinischen Studie "BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01924845) sollen das Enzym letztmals im Juli 2016 erhalten. Für weitere Informationen verweist Biomarin auf die behandelnden Ärzte.

Download des Dokuments: Biomarin Pompe Community Update (PDF, 70 kB).

Bereits vor einigen Tagen haben sich Veränderungen bei Biomarin abgezeichnet (wir haben berichtet). Die Einstellung des Pompe-Programms hat nicht nur sehr kurzfristige Auswirkungen auf die Studienteilnehmer, sondern bedeutet auch eine tiefgreifende Veränderung der Marktsituation, bestanden doch Hoffnungen auf ein neues Medikament und den daraus resultierenden Wettbewerb.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.