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Ankit K. Desai, Crista K. Walters, Heidi L. Cope, Zoheb B. Kazi, Stephanie M. DeArmey, Priya S. Kishnani
Enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in Pompe disease: Clinical experience with rate escalation
Molecular Genetics and Metabolism (Available online 23 December 2017)
DOI: 10.1016/j.ymgme.2017.12.435
Keywords: Pompe disease, Glycogen storage disease type II, Neuromuscular disease, Enzyme replacement therapy, Infusion rate escalation, Infusion duration, ERT

Immer wieder wird über von der Standardprozedur abweichende Infusionsschemata berichtet, insbesondere über höhere Infusionsdosen (40 mg/kg statt 20 mg/kg), eine höhere Infusionsfrequenz (wöchentlich statt alle zwei Wochen) und höhere Infusionsraten. Besonders letztere sind für Patienten interessant, weil sie die individuelle Beeinträchtigung des täglichen Lebens durch kürzere Infusionszeiten zu reduzieren versprechen. Im vorliegenden Artikel wird über positive Erfahrungen mit erhöhten Infusionsraten bei Patienten der infantilen Verlaufsform berichtet, und die Autoren kommen zu folgender Schlussfolgerung: A careful stepwise method of enzyme replacement therapy (ERT) rate escalation can safely reduce infusion duration in patients with Pompe disease. - Angesichts der Tatsache, dass bisweilen immer noch der Nutzen der Enzymersatztherapie (wenigstens bei der späten Verlaufsform) angezweifelt wird, erscheint die - aus Patientensicht zutreffende - Aussage der Autoren bedeutsam: Patients with Pompe disease have realized significant medical benefits due to enzyme replacement therapy (ERT) infusions with alglucosidase alfa.

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