Pompe Deutschland e.V.

Pharming Group N.V. ist ein in Leiden (Niederlande) ansässiges Biotechnologieunternehmen, das pharmazeutische Proteine produziert. In einer Pressemitteilung vom 07.03.2018 (PR Newswire) kündigt Pharming an, in neue Entwicklungsprogramme für M. Pompe und M. Fabry zu investieren. Die IND application (IND: Investigational New Drug, Antrag an die FDA auf Erlaubnis für die Testung eines Arzneimittels an Menschen) sei für Ende 2018 zu erwarten.

Im Capital Markets Briefing am 21. Juni 2018 erwähnt Pharming in der Präsentation (slide deck) auf Seite 130 "PGN004" (α-glucosidase) als neues Produkt im Übergang von der präklinischen Phase zu Phase-1-Studien. Aufgrund Infusionsreaktionen und Antikörperbildung bei der bestehenden Enzymersatztherapie bestehe Bedarf an der Entwicklung einer verbesserten Therapie: "there is still a significant unmet medical need" (Seite 134). Dafür biete Pharmings auf Säugetierzellen (statt CHO-Zellkulturen) aufbauende Technologieplattform beste Möglichkeiten: "the glycosylation pattern of Pharming’s α-glucosidase presently under development for Pompe disease is very different from the CHO-cell-derived current products and much closer to human natural α-glucosidase" (Seite 7). Quelle: Menüpunkt "News" auf der Unternehmenswebsite von Pharming.

In einer Meldung des Finanzportals onvista vom 21. Mai 2019 wird erwähnt, dass "der Beginn der Phase-I/II-Studien bei Morbus Pompe und Morbus Fabry für 2020 bzw. 2021 geplant" sei. Diese Information ist auf den Webseiten von Pharming nicht zu verifizieren.

Pharming ist nicht zum ersten Mal auf dem Gebiet von M. Pompe aktiv: In den neunziger Jahren lieferte Pharming das erste, aus der Milch von Kaninchen gewonnene Enzym für die Enzymersatztherapie. Zum Weiterlesen: Pharming in: Pompe disease - the real story (Untertitel: The true story of the development of a treatment for Pompe disease) von Kevin O'Donnell.

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