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Unternehmensprofil: Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. ist ein in Leiden (Niederlande) ansässiges Biotechnologieunternehmen, das pharmazeutische Proteine produziert. In einer Pressemitteilung vom 07.03.2018 (PR Newswire) kündigt Pharming an, in neue Entwicklungsprogramme für M. Pompe und M. Fabry zu investieren. Die IND application (IND: Investigational New Drug, Antrag an die FDA auf Erlaubnis für die Testung eines Arzneimittels an Menschen) sei für Ende 2018 zu erwarten.

Im Capital Markets Briefing am 21. Juni 2018 erwähnt Pharming in der Präsentation (slide deck) auf Seite 130 "PGN004" (α-glucosidase) als neues Produkt im Übergang von der präklinischen Phase zu Phase-1-Studien. Aufgrund Infusionsreaktionen und Antikörperbildung bei der bestehenden Enzymersatztherapie bestehe Bedarf an der Entwicklung einer verbesserten Therapie: "there is still a significant unmet medical need" (Seite 134). Dafür biete Pharmings auf Säugetierzellen (statt CHO-Zellkulturen) aufbauende Technologieplattform beste Möglichkeiten: "the glycosylation pattern of Pharming’s α-glucosidase presently under development for Pompe disease is very different from the CHO-cell-derived current products and much closer to human natural α-glucosidase" (Seite 7). Quelle: Menüpunkt "News" auf der Unternehmenswebsite von Pharming.

Pharming ist nicht zum ersten Mal auf dem Gebiet von M. Pompe aktiv: In den neunziger Jahren lieferte Pharming das erste, aus der Milch von Kaninchen gewonnene Enzym für die Enzymersatztherapie. Zum Weiterlesen: Pharming in: Pompe disease - the real story (Untertitel: The true story of the development of a treatment for Pompe disease) von Kevin O'Donnell.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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