Shionogi ist seit 2024 in der Therapientwicklung für Morbus Pompe aktiv, insbesondere für die spät beginnende Form (Late-Onset Pompe Disease, LOPD). Im Mai 2024 schloss Shionogi eine Lizenzvereinbarung mit Maze Therapeutics über den Wirkstoff MZE001 ab, der inzwischen die Bezeichnung S-606001 trägt. Shionogi verfolgt einen Therapieansatz, der sich von den derzeit etablierten Enzymersatztherapien unterscheidet. Anders als die bisherige Standardbehandlung, bei der das fehlende Enzym GAA ersetzt wird, um gespeichertes Glykogen abzubauen, soll S-606001 durch die Hemmung des Enzyms Glykogensynthase 1 (GYS1) die Neubildung von Glykogen begrenzen. Ein weiteres Merkmal ist, dass S-606001 als orale Therapie (Tablette/Kapsel) entwickelt wird, die zusätzlich zur Enzymersatztherapie verabreicht werden soll.

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Klinische Studien

• Im März 2026 gab Shionogi bekannt, dass die ersten Patienten in eine globale Phase-2-Studie aufgenommen wurden. Die Studie wird in den USA, der Europäischen Union und dem Vereinigten Königreich durchgeführt und ist auf 52 Wochen ausgelegt: Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD), ClinicalTrials.gov ID NCT07123155.

Wir freuen uns über Hinweise auf Aktualisierungen bei den klinischen Studien!

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