Gemeinsam mehr erreichen - Pompe Deutschland e.V.Pompe Deutschland e.V. ist ein eingetragener, gemeinnütziger Verein der Selbsthilfe für deutschsprachige Morbus-Pompe-Betroffene.https://mpompe.de/2024-03-19T07:41:26+01:00Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf Pompe-Patienten2023-11-25T18:40:22+01:002023-11-25T18:40:22+01:00https://mpompe.de/nachrichten/509-auswirkungen-der-covid-19-pandemie-auf-pompe-patientenThomas Schallerschaller@mpompe.de<div class="feed-description"><p><strong>2022 wurde in Zusammenarbeit der International Pompe Association (IPA) mit dem Erasmus MC University Medical Center in Rotterdam (NL) eine Online-Umfrage zu den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf Pompe-Patienten durchgeführt, an der sich auch Pompe-Patienten aus Deutschland beteiligt haben. Die Ergebnisse dieser Umfrage wurden am 20. November 2023 im Journal of Neurology veröffentlicht (<a title="Externer Link zur Veröffentlichung" href="https://doi.org/10.1007/s00415-023-11999-2" target="_blank" rel="noopener noreferrer">https://doi.org/10.1007/s00415-023-11999-2</a>)</strong></p>
<p><img style="width: 100%; max-width: 854px;" src="https://mpompe.de/images/2023_Theunissen_-_The_impact_of_COVID-19_infection_the_pandemic_and_its_associated_control_measures_on_patients_with_Pompe_disease_-_J_Neurol.png" alt="Titel der Publikation" /></p>
<p>Autoren: Theunissen, M.T.M., van den Elsen, R.M., House, T.L. et al. <br />Englischer Originaltitel: <strong>The impact of COVID-19 infection, the pandemic and its associated control measures on patients with Pompe disease.</strong><br />Deutscher Titel: <strong>Die Auswirkungen der COVID-19-Infektion, der Pandemie und der damit verbundenen Kontrollmaßnahmen auf Patienten mit Morbus Pompe.</strong></p>
<p>Für das leichtere Verständnis hier die deutsche Übersetzung der einleitenden Abschnitte <em>Methods</em> und <em>Results</em>:</p>
<p><strong>Methoden</strong></p>
<p>Patienten mit Morbus Pompe über 16 Jahren nahmen an einer internationalen, Online-Querschnitts-Umfrage teil (20. September 2022 – 7. November 2022). Der in acht Sprachen verfügbare Fragebogen bestand aus 89 Fragen, die in drei Teile unterteilt waren: (A) Schweregrad der Pompe-Erkrankung, (B) COVID-19-Kontrollmaßnahmen und Infektion(en) und (C) Auswirkungen der COVID-19-Pandemie.</p>
<p><strong>Ergebnisse</strong></p>
<p>Von den 342 Befragten aus 25 verschiedenen Ländern erlitten 47,6 % eine oder mehrere COVID-19-Infektionen. Während sich die meisten Patienten innerhalb von vier Wochen erholten (69,7 %) und nur acht Patienten ins Krankenhaus eingeliefert werden mussten, hatten 42,2 % der Patienten Auswirkungen der Infektion auf ihren Allgemeinzustand, Atemwegsstatus und/oder Mobilitätsstatus. Stärker betroffene Patienten ergriffen strengere Vorsichtsmaßnahmen. Die Pandemie führte bei vielen Patienten (56,0 %) außerdem zu Unterbrechungen der medizinischen Versorgung und bei 17,2 % der Patienten kam es zu Unterbrechungen der Enzymersatztherapie. Die Pandemie wirkte sich bei vielen Patienten auch auf die Schwere der Erkrankung (27,7 %), die psychische Gesundheit (55,4 %) und das Gefühl der Einsamkeit (43,4 %) aus.</p></div><div class="feed-description"><p><strong>2022 wurde in Zusammenarbeit der International Pompe Association (IPA) mit dem Erasmus MC University Medical Center in Rotterdam (NL) eine Online-Umfrage zu den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf Pompe-Patienten durchgeführt, an der sich auch Pompe-Patienten aus Deutschland beteiligt haben. Die Ergebnisse dieser Umfrage wurden am 20. November 2023 im Journal of Neurology veröffentlicht (<a title="Externer Link zur Veröffentlichung" href="https://doi.org/10.1007/s00415-023-11999-2" target="_blank" rel="noopener noreferrer">https://doi.org/10.1007/s00415-023-11999-2</a>)</strong></p>
<p><img style="width: 100%; max-width: 854px;" src="https://mpompe.de/images/2023_Theunissen_-_The_impact_of_COVID-19_infection_the_pandemic_and_its_associated_control_measures_on_patients_with_Pompe_disease_-_J_Neurol.png" alt="Titel der Publikation" /></p>
<p>Autoren: Theunissen, M.T.M., van den Elsen, R.M., House, T.L. et al. <br />Englischer Originaltitel: <strong>The impact of COVID-19 infection, the pandemic and its associated control measures on patients with Pompe disease.</strong><br />Deutscher Titel: <strong>Die Auswirkungen der COVID-19-Infektion, der Pandemie und der damit verbundenen Kontrollmaßnahmen auf Patienten mit Morbus Pompe.</strong></p>
<p>Für das leichtere Verständnis hier die deutsche Übersetzung der einleitenden Abschnitte <em>Methods</em> und <em>Results</em>:</p>
<p><strong>Methoden</strong></p>
<p>Patienten mit Morbus Pompe über 16 Jahren nahmen an einer internationalen, Online-Querschnitts-Umfrage teil (20. September 2022 – 7. November 2022). Der in acht Sprachen verfügbare Fragebogen bestand aus 89 Fragen, die in drei Teile unterteilt waren: (A) Schweregrad der Pompe-Erkrankung, (B) COVID-19-Kontrollmaßnahmen und Infektion(en) und (C) Auswirkungen der COVID-19-Pandemie.</p>
<p><strong>Ergebnisse</strong></p>
<p>Von den 342 Befragten aus 25 verschiedenen Ländern erlitten 47,6 % eine oder mehrere COVID-19-Infektionen. Während sich die meisten Patienten innerhalb von vier Wochen erholten (69,7 %) und nur acht Patienten ins Krankenhaus eingeliefert werden mussten, hatten 42,2 % der Patienten Auswirkungen der Infektion auf ihren Allgemeinzustand, Atemwegsstatus und/oder Mobilitätsstatus. Stärker betroffene Patienten ergriffen strengere Vorsichtsmaßnahmen. Die Pandemie führte bei vielen Patienten (56,0 %) außerdem zu Unterbrechungen der medizinischen Versorgung und bei 17,2 % der Patienten kam es zu Unterbrechungen der Enzymersatztherapie. Die Pandemie wirkte sich bei vielen Patienten auch auf die Schwere der Erkrankung (27,7 %), die psychische Gesundheit (55,4 %) und das Gefühl der Einsamkeit (43,4 %) aus.</p></div>Große Resonanz auf erste Patiententagung mit Workshop nach der Pandemie2023-11-02T00:00:00+01:002023-11-02T00:00:00+01:00https://mpompe.de/nachrichten/507-grosse-resonanz-auf-erste-patiententagung-mit-workshop-nach-der-pandemieThomas Schallerschaller@mpompe.de<div class="feed-description"><p>Zwei Tage geballte Information, praktische Anwendungen in der Physiotherapie und der Austausch mit Freunden sowie Mitbetroffenen – so lässt sich die am 13. und 14. Oktober 2023 stattgefundene Veranstaltung von Pompe Deutschland e.V. knapp zusammenfassen. Mitglieder des Vereins, Fachreferenten und weitere Interessierte – insgesamt rund 50 Personen – trafen sich in Bad Rappenau zu einem abwechslungsreichen zweitägigen Programm. Der erste Tag stand ganz im Zeichen von Vibrationstraining und Physiotherapie und wurde eingeleitet mit einem Blick über den Tellerrand. Vibrationstraining in der Raumfahrt war das Thema von Prof. Dr. Jörn Rittweger, Deutsches Zentrum für Luft- und Raumfahrt (DLR), Institut für Luft- und Raumfahrtmedizin. Seine spannenden Einblicke über das Muskeltraining im All bildete den Auftakt zu einem Tag voller Aktion für die Teilehmenden, denn das Wirkprinzip des Vibrationstrainings hat sich auch bei Morbus Pompe bewährt und konnte unter fachkundiger Anleitung direkt vor Ort von den Teilnehmenden an mehreren Geräten praktisch getestet werden.</p>
<p><img style="width: 100%; max-width: 1080px; display: block; margin-left: auto; margin-right: auto;" src="https://mpompe.de/images/2023_VibWorkshop_P1030109_1_web.jpg" alt="Praktischer Teil des Vibrationsworkshops" /></p>
</div><div class="feed-description"><p>Zwei Tage geballte Information, praktische Anwendungen in der Physiotherapie und der Austausch mit Freunden sowie Mitbetroffenen – so lässt sich die am 13. und 14. Oktober 2023 stattgefundene Veranstaltung von Pompe Deutschland e.V. knapp zusammenfassen. Mitglieder des Vereins, Fachreferenten und weitere Interessierte – insgesamt rund 50 Personen – trafen sich in Bad Rappenau zu einem abwechslungsreichen zweitägigen Programm. Der erste Tag stand ganz im Zeichen von Vibrationstraining und Physiotherapie und wurde eingeleitet mit einem Blick über den Tellerrand. Vibrationstraining in der Raumfahrt war das Thema von Prof. Dr. Jörn Rittweger, Deutsches Zentrum für Luft- und Raumfahrt (DLR), Institut für Luft- und Raumfahrtmedizin. Seine spannenden Einblicke über das Muskeltraining im All bildete den Auftakt zu einem Tag voller Aktion für die Teilehmenden, denn das Wirkprinzip des Vibrationstrainings hat sich auch bei Morbus Pompe bewährt und konnte unter fachkundiger Anleitung direkt vor Ort von den Teilnehmenden an mehreren Geräten praktisch getestet werden.</p>
<p><img style="width: 100%; max-width: 1080px; display: block; margin-left: auto; margin-right: auto;" src="https://mpompe.de/images/2023_VibWorkshop_P1030109_1_web.jpg" alt="Praktischer Teil des Vibrationsworkshops" /></p>
</div>Mitarbeitende von WuXi Biologics laufen für einen guten Zweck2023-10-23T20:20:05+02:002023-10-23T20:20:05+02:00https://mpompe.de/nachrichten/506-mitarbeitende-von-wuxi-biologics-laufen-fuer-einen-guten-zweckThomas Schallerschaller@mpompe.de<div class="feed-description"><p><img style="width: 100%; max-width: 1134px;" src="https://mpompe.de/images/WuXi_Run4Health_2023.jpg" /></p>
<p>Mit einem weltweiten "Run for Health” an über 10 Standorten weltweit macht <a title="Zur Beschreibung des Unternehmens" href="https://mpompe.de/nachrichten/505-unternehmensprofil-wuxi">WuXi Biologics</a> auf seltene Erkrankungen wie Pompe Disease aufmerksam. Über vierzig Mitarbeitende von WuXi Biologics Germany haben sich die Joggingschuhe angezogen, um für den guten Zweck zu laufen.</p>
<p>„Ziel des Laufes war nicht der Wettbewerb, sondern der gute Zweck“, erklärt Martin Wans, Head of Communications bei WuXi Biologics Germany. "Wir wollen mit dem Lauf aufmerksam machen auf seltene Erkrankungen und das Bewusstsein für Menschen mit diesen Erkrankungen schärfen.“</p>
<p>Schätzungen zufolge leben etwa vier Millionen Menschen alleine in Deutschland und etwa 30 Millionen EU-Bürger*innen mit einer von ca. 7000 seltenen Erkrankung. "Bei WuXi Biologics arbeiten wir eng mit unseren Partnern wie <a title="Zur Beschreibung des Unternehmens" href="https://mpompe.de/nachrichten/153-unternehmensprofil-amicus">Amicus Therapeutics</a> zusammen, um bahnbrechende Therapeutika für Patienten mit seltenen Erkrankungen wie Pompe Disease zu entwickeln", ergänzt Martin Wans.</p>
<p><em>Text und Fotos: WuXi Biologics</em></p>
<p>Pompe Deutschland darf sich über eine Spende in Höhe von 2.000 € freuen. Danke an WuXi Biologics und alle Läufer*innen, die dazu beigetragen haben!</p>
<p><img style="width: 100%; max-width: 1000px;" src="https://mpompe.de/images/WuXi_Run4Health_2023_Runners.jpg" /></p>
<p><em>Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.</em></p></div><div class="feed-description"><p><img style="width: 100%; max-width: 1134px;" src="https://mpompe.de/images/WuXi_Run4Health_2023.jpg" /></p>
<p>Mit einem weltweiten "Run for Health” an über 10 Standorten weltweit macht <a title="Zur Beschreibung des Unternehmens" href="https://mpompe.de/nachrichten/505-unternehmensprofil-wuxi">WuXi Biologics</a> auf seltene Erkrankungen wie Pompe Disease aufmerksam. Über vierzig Mitarbeitende von WuXi Biologics Germany haben sich die Joggingschuhe angezogen, um für den guten Zweck zu laufen.</p>
<p>„Ziel des Laufes war nicht der Wettbewerb, sondern der gute Zweck“, erklärt Martin Wans, Head of Communications bei WuXi Biologics Germany. "Wir wollen mit dem Lauf aufmerksam machen auf seltene Erkrankungen und das Bewusstsein für Menschen mit diesen Erkrankungen schärfen.“</p>
<p>Schätzungen zufolge leben etwa vier Millionen Menschen alleine in Deutschland und etwa 30 Millionen EU-Bürger*innen mit einer von ca. 7000 seltenen Erkrankung. "Bei WuXi Biologics arbeiten wir eng mit unseren Partnern wie <a title="Zur Beschreibung des Unternehmens" href="https://mpompe.de/nachrichten/153-unternehmensprofil-amicus">Amicus Therapeutics</a> zusammen, um bahnbrechende Therapeutika für Patienten mit seltenen Erkrankungen wie Pompe Disease zu entwickeln", ergänzt Martin Wans.</p>
<p><em>Text und Fotos: WuXi Biologics</em></p>
<p>Pompe Deutschland darf sich über eine Spende in Höhe von 2.000 € freuen. Danke an WuXi Biologics und alle Läufer*innen, die dazu beigetragen haben!</p>
<p><img style="width: 100%; max-width: 1000px;" src="https://mpompe.de/images/WuXi_Run4Health_2023_Runners.jpg" /></p>
<p><em>Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.</em></p></div>Gerichte verweigern todkrankem Kind ein Medikament2023-10-11T07:58:58+02:002023-10-11T07:58:58+02:00https://mpompe.de/nachrichten/504-gerichte-verweigern-todkrankem-kind-ein-medikamentThomas Schallerschaller@mpompe.de<div class="feed-description"><p><img src="https://mpompe.de/images/Tay-Sachs_Matteo_2023.jpg" /></p><p>Wir teilen die Bestürzung von Matteos Familie, der Selbsthilfegruppe <em>Hand in Hand gegen Tay-Sachs und Sandhoff in Deutschland</em>, und vielen von einer seltenen Erkrankung betroffener Menschen. Nicht jeder Erkrankte hat das Glück, dass es eine Therapie für seine Erkrankung gibt, erst recht nicht, wenn die Erkrankung zu den Seltenen gehört. Und wenn es ein Medikament gibt, das nachweislich helfen kann, dies nur noch nicht unter klinischen Studienbedingungen abschließend unter Beweis gestellt hat, ist noch lange nicht gesagt, dass es von der Krankenkasse finanziert wird. Die Gesundheit und das Leben eines Kindes sind anscheinend weniger wert als 170 Euro pro Tag – das ist der Preis für die benötigten Medikamente. Die Eltern von Matteo zugen bis vor das Bundesverfassungsgericht, doch das nahm die Verfassungsbeschwerde im Eilverfahren nicht an. Der Sozialanwalt spricht von einem "Todesstoß für Menschen mit Seltenen Erkrankungen". <a title="Externer Link zum Beitrag der Tay-Sachs-Selbsthilfegruppe" href="https://tay-sachs-sandhoff.de/2023/10/05/warum-die-gerichte-matteo-sein-medikament-verweigern/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Die ganze unglaubliche Geschichte finden Sie auf der Website der Selbsthilfegruppe</a>, inklusive Links zu BVG und ersten NDR-Berichten.</p>
<p><em>Foto: privat</em></p></div><div class="feed-description"><p><img src="https://mpompe.de/images/Tay-Sachs_Matteo_2023.jpg" /></p><p>Wir teilen die Bestürzung von Matteos Familie, der Selbsthilfegruppe <em>Hand in Hand gegen Tay-Sachs und Sandhoff in Deutschland</em>, und vielen von einer seltenen Erkrankung betroffener Menschen. Nicht jeder Erkrankte hat das Glück, dass es eine Therapie für seine Erkrankung gibt, erst recht nicht, wenn die Erkrankung zu den Seltenen gehört. Und wenn es ein Medikament gibt, das nachweislich helfen kann, dies nur noch nicht unter klinischen Studienbedingungen abschließend unter Beweis gestellt hat, ist noch lange nicht gesagt, dass es von der Krankenkasse finanziert wird. Die Gesundheit und das Leben eines Kindes sind anscheinend weniger wert als 170 Euro pro Tag – das ist der Preis für die benötigten Medikamente. Die Eltern von Matteo zugen bis vor das Bundesverfassungsgericht, doch das nahm die Verfassungsbeschwerde im Eilverfahren nicht an. Der Sozialanwalt spricht von einem "Todesstoß für Menschen mit Seltenen Erkrankungen". <a title="Externer Link zum Beitrag der Tay-Sachs-Selbsthilfegruppe" href="https://tay-sachs-sandhoff.de/2023/10/05/warum-die-gerichte-matteo-sein-medikament-verweigern/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Die ganze unglaubliche Geschichte finden Sie auf der Website der Selbsthilfegruppe</a>, inklusive Links zu BVG und ersten NDR-Berichten.</p>
<p><em>Foto: privat</em></p></div>Neue Therapien geben Pompe-Patienten Hoffnung2023-07-13T14:02:39+02:002023-07-13T14:02:39+02:00https://mpompe.de/nachrichten/495-neue-therapien-geben-pompe-patienten-hoffnungThomas Schallerschaller@mpompe.de<div class="feed-description"><p>Kurz aufeinanderfolgend sind zwei neue Enzymersatztherapien für Morbus Pompe am Markt, die neben der seit 2006 verfügbaren <a title="Informationen über die verfügbaren Enzymersatztherapien" href="https://mpompe.de/pompe/therapie/enzymersatztherapien">Enzymersatztherapie</a> mit Myozyme von Sanofi verordnet werden können: <em>Nexviadyme</em> von <a title="Zum Unternehmensprofil" href="https://mpompe.de/nachrichten/152-unternehmensprofil-sanofi">Sanofi</a> und <em>Pombiliti</em> von <a title="Zum Unternehmensprofil" href="https://mpompe.de/nachrichten/153-unternehmensprofil-amicus">Amicus Therapeutics</a>. Beide Therapien werden als 14-tägige per Infusion verabreicht, letztere als Kombinationstherapie mit <em>Opfolda</em> (Miglustat), einem sogenannten Chaperon zur Enzymstabilisierung. Beide Therapien sollen die Aufnahme des Enzyms alpha-Glucosidase in den betroffenen Zellen verbessern und die Glykogenanreicherung reduzieren. Die vorliegenden Ergebnisse der klinischen Zulassungsstudien erfüllen uns mit der Hoffnung, dass unseren Patienten jetzt neue, verbesserte Möglichkeiten zur Therapiebehandlung des Morbus Pompe bereitstehen.</p>
<p><strong>Pressemitteilung</strong></p>
<p style="padding-left: 30px;">Kontakt: Thomas Schaller<br /><a href="mailto:schaller@mpompe.de">schaller@mpompe.de</a><br />Telefon +49 7244 1230</p>
<p style="padding-left: 30px;"><strong>Neue Therapien geben Pompe-Patienten Hoffnung</strong></p>
<p style="padding-left: 30px;">Vor 25 Jahren wurde die seltene Erkrankung Morbus Pompe noch als Waisenkind der Medizin (orphan disease) bezeichnet. Heute blicken wir auf umfangreiche weltweite Forschungsaktivitäten, durch die der Verlauf der Erkrankung besser verstanden wird und neue Therapieansätze entwickelt werden. Bei Morbus Pompe ist das Spektrum der Symptome und damit die Auswirkungen auf den Alltag und die Lebensqualität der Betroffenen außerordentlich vielfältig: Die Krankengeschichten beginnen mit Einschränkungen von Mobilität und Beweglichkeit, führen zum Verlust körperlicher Fähigkeiten und weitgehenden Einschränkungen der Lebensqualität bis hin zur Abhängigkeit von Rollstuhl und Beatmung.</p>
<p style="padding-left: 30px;">Jede neue therapeutische Möglichkeit kann das Leben der Betroffenen verändern. Bereits kleine Veränderungen können zu spürbaren Verbesserungen im Lebensalltag führen, wenn zum Beispiel der Bewegungsradius vergrößert oder die Zahl der Beatmungsstunden verringert wird. Therapie, namentlich die Enzymersatztherapie, bewirkt für Pompe-Patienten nicht in erster Linie die Veränderung medizinischer Parameter, sondern die Verbesserung von Lebensqualität und sozialer Teilhabe.</p>
<p style="padding-left: 30px;">Alle Patienten werden – auch unter einer Therapie – über kurz oder lang mit einer Verschlechterung der Symptome konfrontiert, so dass der Wunsch nach neuen Behandlungsoptionen geäußert wird. Eine neue Enzymersatztherapie eröffnet die Möglichkeit, auf Veränderungen in der persönlichen Situation individuell zu reagieren. Entsprechend groß ist die Freude, wenn neue Therapien verfügbar werden. Als Selbsthilfeorganisation verfolgen wir mit großen Erwartungen klinische Studien und die Zulassung neuer Therapien. Über den medizinischen Nutzen hinaus begrüßen wir auch die erhöhte Versorgungssicherheit, wenn Therapien von mehreren Unternehmen angeboten werden.</p>
<p style="padding-left: 30px;"><strong>Morbus Pompe</strong> ist erblich bedingt, bewirkt Veränderungen im Glykogenstoffwechsel und hat Auswirkungen auf die Skelett- und Atemmuskulatur. Morbus Pompe besitzt ein breites klinisches Spektrum mit individuell stark variierenden Symptomen und Verläufen der Krankheit und ist nicht heilbar.</p>
<p style="padding-left: 30px;"><strong>Pompe Deutschland e.V.</strong> vertritt rund 140 Patienten und deren Angehörige. Als überregional tätige Selbsthilfeorganisation sind wir ein Zusammenschluss von Menschen zur gegenseitigen Hilfe und Unterstützung, für den Erfahrungsaustausch untereinander und zur gemeinsamen Bewältigung der Erkrankung.</p>
<p style="padding-left: 30px;">Weingarten/Baden, 13.07.2023</p>
<p>Als PDF herunterladen: <a title="Klick öffnet die Pressemitteilung (PDF)" href="https://mpompe.de/images/pdf/Pressemitteilung_Pompe_Deutschland_2023-07-13.pdf">Presseinformation vom 13. Juli 2023</a>.</p>
<p><em>Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.</em></p>
<p> </p></div><div class="feed-description"><p>Kurz aufeinanderfolgend sind zwei neue Enzymersatztherapien für Morbus Pompe am Markt, die neben der seit 2006 verfügbaren <a title="Informationen über die verfügbaren Enzymersatztherapien" href="https://mpompe.de/pompe/therapie/enzymersatztherapien">Enzymersatztherapie</a> mit Myozyme von Sanofi verordnet werden können: <em>Nexviadyme</em> von <a title="Zum Unternehmensprofil" href="https://mpompe.de/nachrichten/152-unternehmensprofil-sanofi">Sanofi</a> und <em>Pombiliti</em> von <a title="Zum Unternehmensprofil" href="https://mpompe.de/nachrichten/153-unternehmensprofil-amicus">Amicus Therapeutics</a>. Beide Therapien werden als 14-tägige per Infusion verabreicht, letztere als Kombinationstherapie mit <em>Opfolda</em> (Miglustat), einem sogenannten Chaperon zur Enzymstabilisierung. Beide Therapien sollen die Aufnahme des Enzyms alpha-Glucosidase in den betroffenen Zellen verbessern und die Glykogenanreicherung reduzieren. Die vorliegenden Ergebnisse der klinischen Zulassungsstudien erfüllen uns mit der Hoffnung, dass unseren Patienten jetzt neue, verbesserte Möglichkeiten zur Therapiebehandlung des Morbus Pompe bereitstehen.</p>
<p><strong>Pressemitteilung</strong></p>
<p style="padding-left: 30px;">Kontakt: Thomas Schaller<br /><a href="mailto:schaller@mpompe.de">schaller@mpompe.de</a><br />Telefon +49 7244 1230</p>
<p style="padding-left: 30px;"><strong>Neue Therapien geben Pompe-Patienten Hoffnung</strong></p>
<p style="padding-left: 30px;">Vor 25 Jahren wurde die seltene Erkrankung Morbus Pompe noch als Waisenkind der Medizin (orphan disease) bezeichnet. Heute blicken wir auf umfangreiche weltweite Forschungsaktivitäten, durch die der Verlauf der Erkrankung besser verstanden wird und neue Therapieansätze entwickelt werden. Bei Morbus Pompe ist das Spektrum der Symptome und damit die Auswirkungen auf den Alltag und die Lebensqualität der Betroffenen außerordentlich vielfältig: Die Krankengeschichten beginnen mit Einschränkungen von Mobilität und Beweglichkeit, führen zum Verlust körperlicher Fähigkeiten und weitgehenden Einschränkungen der Lebensqualität bis hin zur Abhängigkeit von Rollstuhl und Beatmung.</p>
<p style="padding-left: 30px;">Jede neue therapeutische Möglichkeit kann das Leben der Betroffenen verändern. Bereits kleine Veränderungen können zu spürbaren Verbesserungen im Lebensalltag führen, wenn zum Beispiel der Bewegungsradius vergrößert oder die Zahl der Beatmungsstunden verringert wird. Therapie, namentlich die Enzymersatztherapie, bewirkt für Pompe-Patienten nicht in erster Linie die Veränderung medizinischer Parameter, sondern die Verbesserung von Lebensqualität und sozialer Teilhabe.</p>
<p style="padding-left: 30px;">Alle Patienten werden – auch unter einer Therapie – über kurz oder lang mit einer Verschlechterung der Symptome konfrontiert, so dass der Wunsch nach neuen Behandlungsoptionen geäußert wird. Eine neue Enzymersatztherapie eröffnet die Möglichkeit, auf Veränderungen in der persönlichen Situation individuell zu reagieren. Entsprechend groß ist die Freude, wenn neue Therapien verfügbar werden. Als Selbsthilfeorganisation verfolgen wir mit großen Erwartungen klinische Studien und die Zulassung neuer Therapien. Über den medizinischen Nutzen hinaus begrüßen wir auch die erhöhte Versorgungssicherheit, wenn Therapien von mehreren Unternehmen angeboten werden.</p>
<p style="padding-left: 30px;"><strong>Morbus Pompe</strong> ist erblich bedingt, bewirkt Veränderungen im Glykogenstoffwechsel und hat Auswirkungen auf die Skelett- und Atemmuskulatur. Morbus Pompe besitzt ein breites klinisches Spektrum mit individuell stark variierenden Symptomen und Verläufen der Krankheit und ist nicht heilbar.</p>
<p style="padding-left: 30px;"><strong>Pompe Deutschland e.V.</strong> vertritt rund 140 Patienten und deren Angehörige. Als überregional tätige Selbsthilfeorganisation sind wir ein Zusammenschluss von Menschen zur gegenseitigen Hilfe und Unterstützung, für den Erfahrungsaustausch untereinander und zur gemeinsamen Bewältigung der Erkrankung.</p>
<p style="padding-left: 30px;">Weingarten/Baden, 13.07.2023</p>
<p>Als PDF herunterladen: <a title="Klick öffnet die Pressemitteilung (PDF)" href="https://mpompe.de/images/pdf/Pressemitteilung_Pompe_Deutschland_2023-07-13.pdf">Presseinformation vom 13. Juli 2023</a>.</p>
<p><em>Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.</em></p>
<p> </p></div>Internationaler Pompe-Tag 20232023-04-11T00:00:00+02:002023-04-11T00:00:00+02:00https://mpompe.de/nachrichten/493-internationaler-pompe-tag-2023Thomas Schallerschaller@mpompe.de<div class="feed-description"><p><strong>Every Move Counts (Jede Bewegung zählt)</strong><br />Eine Aktion der International Pompe Association (IPA) zum <em>International Pompe Day</em> am 15. April 2021</p>
<p><em><img style="float: right; width: 40%; max-width: 491 px;" src="https://mpompe.de/images/IPD.png" />Der 15. April markiert den Todestag des niederländischen Pathologen Joannes Cassianus Pompe, Namensgeber von Morbus Pompe. Aktiv im Widerstand gegen die deutschen Besatzer, wurde Pompe in den letzten Kriegstagen 1945 bei einer Vergeltungsaktion erschossen. Die <a title="Externer Link zur IPA" href="https://www.worldpompe.org" target="_blank" rel="noopener noreferrer">International Pompe Association</a> (IPA) macht an diesem Tag auf die Erkrankung aufmerksam. Weltweit können Betroffene und Unterstützer dazu beitragen, dass sie und ihre Situation in der Öffentlichkeit besser wahrgenommen werden.</em></p>
<p>Anlässlich des <strong>Internationalen Pompe-Tages 2023</strong> möchte die IPA das Bewusstsein für die Bedeutung von Bewegung zu schärfen. Wir alle haben unterschiedliche Fähigkeiten und Behinderungsgrade, aber das Wichtigste ist, sich daran zu erinnern und sich darauf zu konzentrieren, dass <strong>"jede Bewegung zählt" (Every Move Counts)</strong>. Wir sollten feiern, was wir tun können, und nicht das in den Vordergrund zu stellen, was wir nicht können.</p>
<p>Aber wir brauchen Eure Hilfe! Wir möchten, dass möglichst viele Menschen dazu bringen, ihre ganz persönlichen Mittel und Möglichkeiten zu zeigen, dass jede Bewegung zählt. Hast Du eine modifizierte Physiotherapie, die Du uns nahebringen kannst? Bleibst Du in Bewegung, indem Du mit Deinem Hund spielst? Hältst Du Dich mit Musik oder anderen Hobbys in Bewegung? Die Möglichkeiten zu zeigen, dass "Every Move Counts" zählt, ist so vielfältig wie unsere Gemeinschaft!</p>
<ol>
<li>Indem Du uns mitteilst, wie Du an Every Move Counts glaubst, kannst Du anderen in unserer Gemeinschaft helfen! <strong>Melde Dich bitte unter <a href="mailto:info@worldpompe.org">info@worldpompe.org</a>. Unser Plan ist es, diese Geschichten, Videos, Bilder usw. zu sammeln und dann mit Experten auf diesem Gebiet zusammenzuarbeiten, um eine Reihe von Ressourcen zusammenzustellen, die auf der IPA-Website verfügbar sein werden. Wir brauchen Vertreter aus der ganzen Welt und aus dem gesamten Krankheitsspektrum, also überlege bitte, ob Du Dich an unserem Projekt beteiligen kannst!<br /><br /></strong></li>
<li>"Every Move Counts" bezieht sich auch auf Entwicklungen, wie Pompe behandelt und im täglichen Leben bewältigt werden kann. Unser <strong>ZWEITES Projekt</strong> für den Internationalen Pompe-Tag besteht daher darin, dass wir um Beiträge für einen Kalender bitten, den wir 2024 erstellen werden. <strong>Wir möchten unsere Gemeinschaft bitten, Bilder für einen Kalender einzureichen, den wir an unsere Mitglieder und andere in der Gemeinschaft verteilen werden, um uns im nächsten Jahr daran zu erinnern, nicht aufzugeben - jeder Schritt zählt</strong>! In der Forschung, in der Arzneimittelentwicklung und in unserem Leben. Schicke also bitte ein individuell gestaltetes oder fotografiertes Bild an info@worldpompe.org, das zeigt, was "Every Move Counts" für Dich bedeutet!<br /><br /></li>
<li>Schließlich hat die IPA <strong>Motivationsposter</strong> in vier Motiven erstellt, das nach Belieben verbreitet werden kann, um das Bewusstsein für Pompe zu schärfen. Vielleicht in Deinem Physiotherapiezentrum, Fitnessstudio, Deiner Schule, Moschee oder Kirche? Wo auch immer Du es verbreiten willst: Wir ermutigen Dich dazu! - Downloadlinks: <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/pdf/ipd2023posters.pdf">PDF (alle vier Versionen)</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster1.jpg">JPG Motiv 1</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster2.jpg">JPG Motiv 2</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster3.jpg">JPG Motiv 3</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster4.jpg">JPG Motiv 4</a>).</li>
</ol>
<p>Fröhlichen Internationalen Pompe-Tag!<br />#TOGETHERWEARESTRONG</p></div><div class="feed-description"><p><strong>Every Move Counts (Jede Bewegung zählt)</strong><br />Eine Aktion der International Pompe Association (IPA) zum <em>International Pompe Day</em> am 15. April 2021</p>
<p><em><img style="float: right; width: 40%; max-width: 491 px;" src="https://mpompe.de/images/IPD.png" />Der 15. April markiert den Todestag des niederländischen Pathologen Joannes Cassianus Pompe, Namensgeber von Morbus Pompe. Aktiv im Widerstand gegen die deutschen Besatzer, wurde Pompe in den letzten Kriegstagen 1945 bei einer Vergeltungsaktion erschossen. Die <a title="Externer Link zur IPA" href="https://www.worldpompe.org" target="_blank" rel="noopener noreferrer">International Pompe Association</a> (IPA) macht an diesem Tag auf die Erkrankung aufmerksam. Weltweit können Betroffene und Unterstützer dazu beitragen, dass sie und ihre Situation in der Öffentlichkeit besser wahrgenommen werden.</em></p>
<p>Anlässlich des <strong>Internationalen Pompe-Tages 2023</strong> möchte die IPA das Bewusstsein für die Bedeutung von Bewegung zu schärfen. Wir alle haben unterschiedliche Fähigkeiten und Behinderungsgrade, aber das Wichtigste ist, sich daran zu erinnern und sich darauf zu konzentrieren, dass <strong>"jede Bewegung zählt" (Every Move Counts)</strong>. Wir sollten feiern, was wir tun können, und nicht das in den Vordergrund zu stellen, was wir nicht können.</p>
<p>Aber wir brauchen Eure Hilfe! Wir möchten, dass möglichst viele Menschen dazu bringen, ihre ganz persönlichen Mittel und Möglichkeiten zu zeigen, dass jede Bewegung zählt. Hast Du eine modifizierte Physiotherapie, die Du uns nahebringen kannst? Bleibst Du in Bewegung, indem Du mit Deinem Hund spielst? Hältst Du Dich mit Musik oder anderen Hobbys in Bewegung? Die Möglichkeiten zu zeigen, dass "Every Move Counts" zählt, ist so vielfältig wie unsere Gemeinschaft!</p>
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<li>Indem Du uns mitteilst, wie Du an Every Move Counts glaubst, kannst Du anderen in unserer Gemeinschaft helfen! <strong>Melde Dich bitte unter <a href="mailto:info@worldpompe.org">info@worldpompe.org</a>. Unser Plan ist es, diese Geschichten, Videos, Bilder usw. zu sammeln und dann mit Experten auf diesem Gebiet zusammenzuarbeiten, um eine Reihe von Ressourcen zusammenzustellen, die auf der IPA-Website verfügbar sein werden. Wir brauchen Vertreter aus der ganzen Welt und aus dem gesamten Krankheitsspektrum, also überlege bitte, ob Du Dich an unserem Projekt beteiligen kannst!<br /><br /></strong></li>
<li>"Every Move Counts" bezieht sich auch auf Entwicklungen, wie Pompe behandelt und im täglichen Leben bewältigt werden kann. Unser <strong>ZWEITES Projekt</strong> für den Internationalen Pompe-Tag besteht daher darin, dass wir um Beiträge für einen Kalender bitten, den wir 2024 erstellen werden. <strong>Wir möchten unsere Gemeinschaft bitten, Bilder für einen Kalender einzureichen, den wir an unsere Mitglieder und andere in der Gemeinschaft verteilen werden, um uns im nächsten Jahr daran zu erinnern, nicht aufzugeben - jeder Schritt zählt</strong>! In der Forschung, in der Arzneimittelentwicklung und in unserem Leben. Schicke also bitte ein individuell gestaltetes oder fotografiertes Bild an info@worldpompe.org, das zeigt, was "Every Move Counts" für Dich bedeutet!<br /><br /></li>
<li>Schließlich hat die IPA <strong>Motivationsposter</strong> in vier Motiven erstellt, das nach Belieben verbreitet werden kann, um das Bewusstsein für Pompe zu schärfen. Vielleicht in Deinem Physiotherapiezentrum, Fitnessstudio, Deiner Schule, Moschee oder Kirche? Wo auch immer Du es verbreiten willst: Wir ermutigen Dich dazu! - Downloadlinks: <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/pdf/ipd2023posters.pdf">PDF (alle vier Versionen)</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster1.jpg">JPG Motiv 1</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster2.jpg">JPG Motiv 2</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster3.jpg">JPG Motiv 3</a>, <a title="Klicken zum Herunterladen" href="https://mpompe.de/images/ipd2023poster4.jpg">JPG Motiv 4</a>).</li>
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<p>Fröhlichen Internationalen Pompe-Tag!<br />#TOGETHERWEARESTRONG</p></div>Aquarelle für den guten Zweck2022-11-25T19:57:19+01:002022-11-25T19:57:19+01:00https://mpompe.de/nachrichten/478-aquarelle-fuer-den-guten-zweckThomas Schallerschaller@mpompe.de<div class="feed-description"><p><img style="float: right; width: 40%; maxwidth: 484px;" src="https://mpompe.de/images/charitypainting_joy.jpg" />Wer eine künstlerische Ader hat, darf sich beschenkt fühlen. Wer seine Bilder für einen guten Zweck verkauft, beschenkt alle.</p>
<p>Annic Kolbrück malt Aquarelle und möchte damit der Pompe-Community etwas Gutes tun. Sie schreibt:</p>
<p style="padding-left: 30px;">"Ich starte mein neues Projekt: Charitypainting. Wer gerne eines meiner Aquarelle haben möchte oder ein nach individuellen Wünschen gefertigtes Bild, kann gerne eines bekommen. Ich möchte nur, dass Ihr dann einen Betrag Eurer Wahl an eine Pompe-Organisation eurer Wahl spendet. Vielleicht kommt ja so im Laufe der Zeit ein wenig Geld zusammen. Das soll als Betroffene mein kleiner Beitrag sein, gegen Pompe zu kämpfen. Meine Waffen sind halt Pinsel und Papier."</p>
<p>Alle Bilder sind auf Instagram bei <a title="Externer Link zu Instagram/annicko" href="https://www.instagram.com/annicko/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">@annicko</a> oder auf der Website <a title="Externer Link zur Website mit den Aquarellen für Pompe" href="http://www.annickolbrueck.de" target="_blank" rel="noopener noreferrer">www.annickolbrueck.de</a> (Aquarelle für Pompe) zu finden.</p>
<p>Wir von Pompe Deutschland freuen uns über diese kreative Aktion eines unserer Mitglieder und haben natürlich eine Idee, wer vom Bilderverkauf profitieren könnte ...</p>
<p><em>Bild: Aquarell "Joy" von Annic Kolbrück</em></p></div><div class="feed-description"><p><img style="float: right; width: 40%; maxwidth: 484px;" src="https://mpompe.de/images/charitypainting_joy.jpg" />Wer eine künstlerische Ader hat, darf sich beschenkt fühlen. Wer seine Bilder für einen guten Zweck verkauft, beschenkt alle.</p>
<p>Annic Kolbrück malt Aquarelle und möchte damit der Pompe-Community etwas Gutes tun. Sie schreibt:</p>
<p style="padding-left: 30px;">"Ich starte mein neues Projekt: Charitypainting. Wer gerne eines meiner Aquarelle haben möchte oder ein nach individuellen Wünschen gefertigtes Bild, kann gerne eines bekommen. Ich möchte nur, dass Ihr dann einen Betrag Eurer Wahl an eine Pompe-Organisation eurer Wahl spendet. Vielleicht kommt ja so im Laufe der Zeit ein wenig Geld zusammen. Das soll als Betroffene mein kleiner Beitrag sein, gegen Pompe zu kämpfen. Meine Waffen sind halt Pinsel und Papier."</p>
<p>Alle Bilder sind auf Instagram bei <a title="Externer Link zu Instagram/annicko" href="https://www.instagram.com/annicko/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">@annicko</a> oder auf der Website <a title="Externer Link zur Website mit den Aquarellen für Pompe" href="http://www.annickolbrueck.de" target="_blank" rel="noopener noreferrer">www.annickolbrueck.de</a> (Aquarelle für Pompe) zu finden.</p>
<p>Wir von Pompe Deutschland freuen uns über diese kreative Aktion eines unserer Mitglieder und haben natürlich eine Idee, wer vom Bilderverkauf profitieren könnte ...</p>
<p><em>Bild: Aquarell "Joy" von Annic Kolbrück</em></p></div>