In einer Pressemitteilung vom 11. Januar 2016 veröffentlicht BioMarin erste Ergebnisse der Studie "BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)" zur Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe. Durch den Einsatz von Reveglucosidase Alfa, einem Fusionsprotein aus einem insulinähnlichem Wachstumsfaktor 2 und saurer Alpha-glucosidase (IGF2-GAA), seien Verbesserungen bei der Muskelkraft und bei der Ausdauer erkennbar. In der Pressemitteilung sind Details zum Studiendesign, zur Sicherheit und zu ersten Ergebnissen enthalten.
We are encouraged by the positive trends in respiratory muscle strength as measured by pressures, which may indicate a possible halt in decline or improvement in lung capacity and endurance in late-onset Pompe disease. Reveglucosidase alfa has the potential to be an additional choice for Pompe patients, and we look forward to working with health authorities and the patient community to advance this experimental therapy to the next stage of clinical development. (Hank Fuchs, M.D., Executive Vice President und Chief Medical Officer bei BioMarin. Quelle: Pressemitteilung von BioMarin)
Weitere Informationen und Links
- Pressemitteilung vom 11. Januar 2016 (Link auf Anfrage)
- Pressemitteilung als PDF (15 kB, Link/Datei auf Anfrage)
- Studie "BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01924845)
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