Sanofi reicht Studienergebnisse bei amerikanischer Zulassungsbehörde ein

Veröffentlicht am 30.11.2020 | Thomas Schaller | Drucken

Lange Zeit haben wir wenig Neues über die laufenden Studien zur zweiten Generation der Enzymersatztherapie erfahren. Nun scheint Sanofi der Zulassung der aktuellen Studienmedikation einen Schritt näher gekommen zu sein: In einer Pressemitteilung vom 18. November 2020 berichtet Sanofi von der Einreichung eines Zulassungsantrag bei der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA). Durch die prioritäre Behandlung bei der FDA sei eine Entscheidung zum 18. Mai 2021 zu erwarten.

"Avalglucosidase alfa ist speziell darauf ausgerichtet, mehr GAA-Enzym in die Lysosomen der Muskelzellen zu schleusen. Die positiven Ergebnisse klinischer Studien bei Patienten der späten und frühen Verlaufsform von M. Pompe haben uns sehr ermutigt."

"Avalglucosidase alfa is specifically designed to deliver more GAA enzyme into the lysosomes of the muscle cells. We have been greatly encouraged by positive clinical trial results in patients with late-onset and infantile-onset Pompe disease."

(Karin Knobe, Head of Development for Rare Diseases and Rare Blood Disorders at Sanofi)

Sanofi ist neben Amicus Therapeutics das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.

Weitere Informationen

Pressemitteilung vom 18. November 2020 (externer Link)
Artikel mit weiteren Erläuterungen bei Pompe Disease News (externer Link)
Am 2. Oktober 2020 berichtete Sanofi in einer Pressemitteilung von der Einreichung des Zulassungsantrags bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA: "EMA accepts regulatory submission for avalglucosidase alfa, a potentially new standard of care enzyme replacement therapy for Pompe disease".

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