Zwei Pressemitteilungen vom 15. Februar und 1. März 2017 von Amicus Therapeutics geben Zwischeninformationen zum Stand der klinischen Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221". In der Studie für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe wird ein neuartiges Enzym mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur (ATB200) zusammen mit einem einem pharmakologischen Chaperon (AT2221) verabreicht ("co-administration").

In der ersten Pressemitteilung wird berichtet, dass die vorläufigen Studienergebnisse auf dem WORLDSymposium in San Diego vorgestellt wurden und die in die Studie gesetzten Erwartungen erfüllen.

In addition to excellent continued safety, tolerability and PK profile, we now see evidence that this novel Amicus treatment paradigm is further reducing important biomarkers of disease in both ERT-switch patients as well as in the first ERT-treatment naïve patients.  In particular, demonstrating with these data that we can further reduce these biomarkers in a switch population is very encouraging. To our knowledge, there are no published data for other Pompe ERTs where these types of reductions in biomarkers have been shown. Moreover, the fact that these biomarkers have demonstrated a sustained reduction in a majority of patients over the first 18 weeks suggests that the effects of our approach may indeed be persistent and durable. We look forward to data in more patients and over longer periods of time in the months ahead, including important measures of muscle function in these patients. We could not be more pleased with the preliminary data to date. (John F. Crowley, Chairman und Chief Executive Officer von Amicus Therapeutics)

Die zweite Pressemitteilung richtet sich an die Investoren, zitiert die in San Diego vorgestellten vorläufigen Ergebnisse und fasst einige wichtige Fakten wie folgt zusammen:

• Es werden 3 Patientenkohorten in die Studie eingschlossen: Patienten, die bereits eine Enzymersatztherapie erhalten haben und gehfähig (Kohorte 1) bzw. nicht gehfähig (Kohorte 2) sind, sowie Patienten, die bisher noch keine Enzymersatztherapie erhalten haben (Kohorte 3).
• Es gab bei den bisher über 150 Infusionen keine Infusionsreaktionen.
• Gute Entwicklung der untersuchten Biomarker.
• Planmäßiger Einschluss von Patienten in allen drei Kohorten
• Im zweiten und dritten Quartal 2017 werden weitere Ergebnisse erwartet
• Es werden Treffen mit den Zulassungsbehörden in den USA und in Europa stattfinden.

Kommentar: Wegen ihrer Vorläufigkeit sind die Ergebnisse mit Vorsicht zu bewerten. Sie scheinen aber die Erwartungen in die Wirksamkeit der gemeinsamen Verabreichung von Enzym und Chaperon zu erfüllen. Es bleibt abzuwarten, ob diese Einschätzung durch den weiteren Verlauf der Studie bestätigt wird.

Weitere Informationen und Links

• Pressemitteilung vom 15. Februar 2017 (PDF 64 kB, Link auf Anfrage)
• Pressemitteilung vom 1. März 2017 (PDF 42 kB, Link auf Anfrage)
• Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02675465)

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