Sangamo BioSciences ist ein 1995 gegründetes Biotechnologie-Unternehmen und ansässig in Richmond, CA (USA). Das Unternehmen nutzt DNA-Tanskriptionsfaktoren ("Zinc Finger DNA-binding Proteins, ZFPs), um ZFP-Nukleasen (ZFNs) herzustellen, mit denen gezielt Gensequenzen verändert werden können. Denkbar wäre beispielsweise, dass solcherart veränderte Proteine in der Leber dafür sorgen, dass das bei M. Pompe oder anderen Krankheiten fehlende Enzym kontinuierlich im Körper produziert wird, wodurch eine Enzymersatztherapie unterstützst oder sogar ersetzt werden könnte.

In einer Pressemitteilung vom 6. Dezember 2012 kündigt Sangamo eine "In Vivo Protein Replacement Platform" an, die auf der "ZFP-Nuclease-Technologie (ZFN) beruhe und unter anderem Potential für die Behandlung lysosomaler Speichererkrankungen (darunter Gaucher, Fabry und Pompe) besitze.

Aktuell berichtet das Unternehmen auf seinen Webseiten über keine aktuellen Entwicklungsarbeiten zu M. Pompe.

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Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.