In einer Pressemitteilung vom 4. November 2016 berichtet Sanofi Genzyme vom Beginn einer klinischen Studie ("COMET") zur Entwicklung der nächsten Enzymgeneration für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe. Der erste Studienteilnehmer habe seine erste Infusion erhalten.

Details zur Studie COMET sind unter den nachstehenden Links zu ClinicalTrials.gov und zum EU Clinical Trials Register zu finden. Eine Besonderheit dieser Studie ist der direkte Vergleich des seit 2006 kommerziell erhältlichen Medikaments (alglucosidase alfa) mit der neuen Enzymvariante (neoGAA) unter Doppelblind-Bedingungen. Bis zu 96 Patienten werden an der Studie teilnehmen können; sie müssen 3 Jahre oder älter sein, eine Reihe medizinischer Einschlusskriterien erfüllen und dürfen bisher keine Enzymersatztherapie erhalten haben.

Aktualisierung am 9. November 2016: An bis zu fünf klinischen Zentren wird in Deutschland eine Studienteilnahme möglich sein (in Österreich und der Schweiz an jeweils zwei Zentren). Für weitere Informationen nehmen Sie bitte Kontakt mit uns auf.

My hope is that a second generation enzyme replacement therapy with improved targeting to skeletal muscle may provide additional benefit to patients with this debilitating disease. (Shafeeq S. Ladha, Barrow Neurological Institute, Phoenix, Arizona, USA)
Quelle: Pressemitteilung von Sanofi Genzyme

Weitere Informationen und Links

• Pressemitteilung vom 4. November 2016 (Link auf Anfrage)
• Pressemitteilung als PDF (135 kB, Link/Datei auf Anfrage)
• Study to Compare the Efficacy and Safety of Enzyme Replacement Therapies neoGAA and Alglucosidase Alfa Administered Every Other Week in Patients With Late-onset Pompe Disease Who Have Not Been Previously Treated for Pompe Disease (COMET) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02782741)
• A Phase 3 Randomized, Multicenter, Multinational, Double-blinded Study Comparing the Efficacy and Safety of Repeated Biweekly Infusions of NeoGAA (GZ402666) and Alglucosidase Alfa in Treatmentnaïve Patients with Late-onset Pompe Disease (EU Clinical Trials Register, EudraCT Number: 2016-000942-77)
• Web-Artikel der International Pompe Association (IPA)

Aktualisierung

• Der erste britische Patient wurde in die klinische Studie aufgenommen und hat in der Universität von Newcastle upon Tyne seine erste Infusion erhalten (The first patient in the UK has been enrolled and dosed at the University of Newcastle upon Tyne):
  17. November 2016 - Pressemitteilung von Sanofi Genzyme UK und Irland (Externer Link, englisch)
  17. November 2016 - Pressemitteilung von Sanofi Genzyme UK und Irland (PDF, 455 kB, englisch)

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