In einer Meldung bei PR Newswire vom 3. September 2015 "Valerion Therapeutics Announces Positive Results Of Non-Clinical Research Study at SSIEM Annual Symposium" wird über ein mögliches neues Enzym für die Enzymersatztherapie bei M. Pompe berichtet. Bei Tests an kultivierten Fibroblasten und im Mausmodell habe man festgestellt, dass das Enzym teilweise unabhängig von dem sonst üblichen Weg über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren in die Zellen gebracht werden könne, was neue Möglichkeiten eröffne.

The pilot study results demonstrate that VAL-1221 represents a novel enzyme-replacement candidate. It is a paradigm shift as this fusion is specifically designed to target both the intended tissues and its subcellular compartments, imperative for the most effective treatment of Pompe... (Dustin Armstrong, PhD, Chief Scientific Officer of Valerion. Quelle: Meldung bei PR Newswire)

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