In den vergangenen Tagen herrschte große Aufregung in der Pompe-Community aufgrund kursierender Hinweise auf Änderungen im Pompe-Programm von Biomarin. Einblick in das Thema gibt der Artikel "Credit Suisse Cuts BioMarin Price Target As Company Gives Up Revenue For Profit" vom 13. Juni 2016 im Online-Magazin Benzinga:
Biomarin beabsichtige die Einstellung der Entwicklung des Enzyms BMN-701 für M. Pompe und suche einen Partner, der das Produkt übernehme ("out-license the asset"). Gründe dafür seien die gemessen an den Unternehmenszielen nicht ausreichende zu erwartende Profitabilität und die Tatsache, dass bereits eine andere Therapie am Markt verfügbar sei.
Die International Pompe Association (IPA) hat am 15. Juni 2016 eine Meldung zu den Entwicklungen bei Biomarin veröffentlicht: IPA Statement on Biomarin's June 9th announcement it will seek to out-license BMN-701. Die IPA drückt ihr Erstaunen über diese Entwicklung bei Biomarin aus und verweist auf den Informationsbedarf insbesondere der Teilnehmer in der laufenden klinischen Studie "BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)" (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01924845). Außerdem stehe die IPA in Kontakt mit Biomarin und dränge auf weitere Informationen ("the IPA has been in contact with Biomarin and has been communicating the need for an update to the Pompe patient community as soon as possible to explain the short-term and long-term effect of this announcement on Biomarin’s Pompe program, and more importantly the effect on the Pompe patient community.").
Die Informationslage ist unbefriedigend und lässt mehr Fragen offen als beantwortet. Wir beteiligen uns nicht an Spekulationen über mögliche künftige Partnerunternehmen oder Folgen für die Therapieentwicklung und die Weiterführung laufender Studien, werden aber berichten, sobald neue und vor allem belastbare Informationen vorliegen.
Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.