MYOCURE ist im Rahmen des EU-Programms Horizon 2020 ein neues Projekt zur Entwicklung einer Gentherapie-Plattform für seltene Muskelerkrankungen, darunter Myotubulare Myopathie (MTM) und Morbus Pompe. Die Laufzeit des Projekts ist von 2016 bis 2019, deutsche Projektpartner sind das Universitätsklinikum Heidelberg und - als Projektkoordinator - die European Research and Project Office GmbH (EURICE).
In dem Projekt sollen bestehende wissenschaftliche und gesellschaftliche Engpässe bei der Entwicklung von Gentherapien überwunden werden. Am Ende des Projekts soll die Basis für nachfolgende klinische Studien geschaffen sein, die Gentherapien für 200 seltene Erkrankungen ermöglichen sollen. Damit könnten am Beispiel von Morbus Pompe die hohen laufenden Therapiekosten (europaweit vier bis 7 Milliarden Euro jährlich) auf die Kosten für eine einmalig anzuwendende Therapie ("one-shot treatment") reduziert werden.
Links
- MYOCURE-Projektinformationen (Quelle: CORDIS, in englischer Sprache):
- Development of an innovative gene therapy platform to cure rare hereditary muscle disorders
- Dokument (PDF, 54 kB, Stand 20.01.2016) - Nachricht zum Start des Projekts (Quelle: CORDIS, in englischer Sprache):
- New therapies for rare diseases: New EU project MYOCURE...
- Dokument (PDF, 63 kB, Stand 02.02.2016)