Long-term benefit of enzyme replacement therapy in Pompe disease (2017)
Regular Article
Esther Kuperus, Michelle E. Kruijshaar, Stephan C.A. Wens, Juna M. de Vries, Marein M. Favejee, Jan C. van der Meijden, Dimitris Rizopoulos, Esther Brusse, Pieter A. van Doorn, Ans T. van der Ploeg, Nadine A.M.E. van der Beek
Long-term benefit of enzyme replacement therapy in Pompe disease
Neurology Dec 2017, 89 (23) 2365-2373
DOI: 10.1212/WNL.0000000000004711
Auf der Basis von 102 erwachsenen Patienten aus den Niederlanden werden die langfristigen Effekte der Enzymersatztherapie untersucht. Behandelte Patienten zeigen über 5 Jahre Behandlungsdauer u. a. verbesserte Werte bei der Muskelkraft, dem Aktivitätsniveau (R-PAct), der Lungenfunktion und der Laufstrecke. Dabei wurde innerhalb der ersten zwei bis drei Jahre die größte Verbesserung beobachtet.